La leucemia es una enfermedad grave que afecta a muchos niños y jóvenes cada año y, lamentablemente, también conduce a la pérdida de muchos de ellos. Este cáncer cruel, que provoca un aumento de la producción de glóbulos anormales que con el tiempo reemplazan a los glóbulos normales, provoca graves síntomas físicos y su tratamiento no es sencillo. La agresión de la enfermedad ha llevado a los investigadores a examinar si se puede tratar de una manera que sea menos dañina para los pacientes que los métodos normales, como la quimioterapia, y es posible que este tratamiento ya exista.
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó un tratamiento innovador que utiliza la ingeniería genética como sustituto de la quimioterapia, y los resultados ya son visibles. Sigue leyendo para obtener más información sobre el tratamiento innovador y descubrir cómo puede transformar la vida de millones de niños y jóvenes en todo el mundo.
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En los últimos años, a medida que los investigadores han descubierto más sobre los diversos mecanismos del cuerpo, han podido utilizar la ingeniería genética para tratar diversas enfermedades. Además, el uso de células del cuerpo de los pacientes como parte de su proceso de tratamiento produce mejores resultados que otros tratamientos, como los trasplantes de donantes, ya que el cuerpo no rechazará los medicamentos elaborados por sí mismo.
Estos son algunos de los principios rectores que llevaron a los investigadores de Novartis de Suiza a examinar la ingeniería genética como tratamiento para pacientes con leucemia. La empresa innovadora y pionera finalmente pudo crear un tratamiento para este cáncer, que fue aprobado por unanimidad por un panel de la Administración de Alimentos y Medicamentos. Desde esta aprobación, los investigadores han estado trabajando para optimizar y mejorar el método para convertirlo en el mejor tratamiento posible para los pacientes con leucemia que luchan por sus vidas.
Para tratar la leucemia en niños y pacientes jóvenes (de 3 a 25 años), los investigadores de Novartis decidieron utilizar las células sanguíneas de los pacientes y diseñarlas para combatir el cáncer en sus cuerpos. El tratamiento está destinado a pacientes con cáncer recurrente o aquellos que han sido resistentes a los tratamientos convencionales para la leucemia. En colaboración con la Universidad de Pennsylvania, Novartis ha desarrollado un método de curación que puede "eliminar" las células cancerosas.
Para hacer esto, las células T, que forman parte del sistema inmunológico, se recolectan y se transfieren al laboratorio para su posterior tratamiento. La siguiente etapa implica la introducción del virus VIH (el virus que conduce al SIDA) mutado y trasplantado a las células sanguíneas extraídas de los pacientes. Gracias a las propiedades naturales de replicación y ataque del virus, puede hacer que las células se multipliquen en grandes cantidades para su uso como tratamiento natural para los pacientes. Las células están diseñadas para detectar y atacar células cancerosas, y después de que se someten a este tratamiento y se les quita el virus del VIH, las células sanguíneas modificadas se vuelven a inyectar en el cuerpo del paciente.
La pregunta más importante sobre el tratamiento CTL019 es si realmente funciona. Para abordar esto, examinaron el primer tratamiento en el Children's Hospital en Filadelfia, EE. UU., Y los resultados fueron alentadores. Emily Whitehead, la paciente más famosa del ensayo, recibió tratamiento y se recuperó por completo del cáncer en 2012. Cinco años después, Emily estaba libre de cáncer y sus padres expresaron su apoyo al medicamento durante la discusión del panel de la FDA sobre su aprobación.
Sin embargo, la importante desventaja de este tratamiento es el tiempo que se tarda en prepararlo para cada paciente (actualmente en 22 días), durante el cual el estado de los pacientes puede deteriorarse de forma irreversible. Además, el tratamiento causó efectos secundarios graves, incluido el colapso del sistema en pacientes como Emily, que finalmente se recuperó de la leucemia, pero lo pagó en una lucha severa contra la enfermedad. También existe preocupación sobre los efectos futuros del tratamiento con un virus y si el tratamiento en sí mismo causará un tipo diferente de cáncer a largo plazo.
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