Las terapias genéticas anuncian el futuro de la medicina, ya que prometen hacer lo imposible: curar enfermedades hereditarias que estaban total o mayormente fuera del alcance de las terapias médicas anteriores. Y ahora, por primera vez, tenemos pruebas de que las terapias génicas, concretamente la CRISPR, pueden curar de forma permanente dos trastornos sanguíneos hereditarios: la anemia falciforme y la beta-talasemia.
CRISPR es una terapia génica muy prometedora que tiene el potencial de ser utilizada para una variedad de condiciones de salud hereditarias. Esta tecnología de vanguardia es capaz de corregir mutaciones genéticas sustituyéndolas por fragmentos de ADN sanos. La anemia de células falciformes y otro trastorno relacionado llamado beta-talasemia fueron los primeros en ser tratados con éxito con CRISPR.
¿Qué son la anemia de células falciformes (ACS) y la beta-talasemia (TDT)?
La anemia falciforme es un terrible trastorno sanguíneo que afecta a millones de personas en todo el mundo y se considera una de las enfermedades sanguíneas más comunes en Estados Unidos. La anemia de células falciformes es una enfermedad hereditaria que afecta de forma desproporcionada a las personas de origen afroamericano.
La anemia de células falciformes es objeto de una amplia investigación, lo que la convierte en una gran candidata para CRISPR. Los científicos han aislado una única mutación genética que causa esta enfermedad. Esta mutación afecta a la hemoglobina, un compuesto de los glóbulos rojos responsable de transportar el oxígeno a las células del cuerpo. La beta-talasemia también está causada por algunas mutaciones genéticas diferentes que alteran la hemoglobina.
La estructura de la hemoglobina en los pacientes con SCA es atípica, lo que hace que los glóbulos rojos pierdan su forma plana y redonda habitual y adquieran una forma de hoz, por lo que es más probable que se peguen entre sí y obstruyan los vasos sanguíneos. Por este motivo, los pacientes con SCA tienen un mayor riesgo de sufrir un derrame cerebral, y los glóbulos rojos deformados también pueden obstruir el hígado, el corazón, el bazo, los pulmones o los ojos.
Como resultado de ambas enfermedades, la hemoglobina alterada no es capaz de proporcionar al cuerpo suficiente oxígeno, y los pacientes sufren fatiga crónica, dificultad para respirar y, en el caso de la SCA, ataques extremadamente dolorosos llamados crisis de células falciformes.
Hasta hace poco, la única cura conocida para ambas enfermedades era un trasplante de médula ósea, un procedimiento arriesgado y difícil que no está disponible para todos los pacientes. Los pacientes también necesitan frecuentes transfusiones de sangre, antibióticos y medicamentos para aliviar el dolor para controlar la enfermedad en el día a día.
El tratamiento para estos dos trastornos sanguíneos fue desarrollado por CRISPR Therapeutics y Vertex. Los primeros ensayos para la anemia de células falciformes y la beta-talasemia comenzaron en 2020, con un resultado prometedor. Pero ahora, 3 años después del inicio del ensayo, los resultados positivos iniciales aún duran para la mayoría de los participantes.
La terapia se llama CTX001, o simplemente exa-cel, y es un tratamiento de dosis única que altera las células de los pacientes para que empiecen a producir el tipo de hemoglobina que tenían al nacer, que no está deformada. Los resultados del ensayo se presentaron en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología, y en ellos se informaba de los resultados de 75 participantes. Los ensayos de terapia génica se obtuvieron de las células madre de la sangre de los participantes.
De estos participantes, 44 eran pacientes de TDT, y 42 no necesitaron transfusiones tras el tratamiento. Los otros dos pacientes necesitaron menos transfusiones. De los pacientes con ECF, todos estaban libres de ataques de células falciformes. Aunque dos pacientes experimentaron efectos adversos iniciales, éstos se resolvieron por sí solos con el tiempo. Además, la eficacia de exa-cel no disminuyó ni siquiera tres años después del tratamiento. Así pues, en la actualidad, la mayoría de los participantes están esencialmente curados de la enfermedad.
En resumen, un tratamiento CRISPR de dosis única administrado a pacientes con anemia falciforme y beta-talasemia está mostrando una mejora consistente y duradera en el bienestar de los pacientes incluso 3 años después de la terapia. Los investigadores seguirán controlando a los pacientes para ver si estos resultados son permanentes o no. "Aunque debemos seguir investigando la durabilidad de estos resultados, estoy entusiasmado con los datos actuales", dijo el autor del resumen del ensayo, Stephan A. Grupp, del Hospital Infantil de Filadelfia.
Este Es El Tipo De Sangre Más Peligroso Del Mundo
Hoy discutiremos el tipo de sangre más peligroso, aquel para el cual no se puede recibir una infusión. Profundicemos y aprendamos sobre este tipo de sangre poco común.
¿Quieres Un Corazón Sano? Cuida Tus Arterias
Aquí te dejamos 7 artículos con los mejores consejos para cuidar tus arterias.
Cómo Quitar Las Manchas De Sangre De La Ropa
Hay un montón de artículos domésticos que puedes utilizar para ayudar a purgar tu ropa de las manchas de sangre, y aquí hay 8 de los más eficaces.
Ejercicios Para Mejorar La Circulación En 5 Minutos
A continuación te presentamos una rutina de ejercicios de 5 minutos para mejorar la circulación en la sangre de tus piernas.
¿Qué Es La Trombosis Venosa Profunda y Cómo Prevenirla?
Reconocer los factores que aumentan el riesgo de TVP y adoptar medidas preventivas es crucial para mantener la salud vascular. Este es el tema de este artículo.
¿Cuáles Son Las Causas Del Adormecimiento En Las Manos?
En el siguiente video el fisioterapeuta Julio nos explica a detalle las principales causas del adormecimiento en las manos.
Esta Planta Ayuda a Combatir La Diabetes y Aterosclerosis
La diabetes y la aterosclerosis son dos de las enfermedades más comunes y graves, pero resulta que tienen un tratamiento natural y científicamente comprobado.
¿Por Qué Deberías Consumir Probióticos En Diciembre?
Los excesos en lo que comemos durante las festividades decembrinas, pueden tener repercusiones en nuestro sistema digestivo y especialistas advierten al respecto.
7 Artículos Sobre Los Beneficios De La Papaya
Conoce las propiedades de la papaya para combatir el estreñimiento, los dolores articulares, para cuidar la piel, limpiar el hígado y muchos beneficios más que conocerás en esta recopilación de 7 artículos.
Cómo Fortalecer Los Pies En La Tercera Edad
El maestro de artes marciales y tai chi David Martínez, nos presenta una rutina completa para fortalecer y los pies en los adultos mayores.
¿Preocupado Sobre La Cirrosis? Todo Lo Que Necesitas Saber
Si bien actualmente la cirrosis no tiene una cura conocida, existen muchos procedimientos naturales y clínicos que pueden limitar el riesgo de insuficiencia hepática
Tu Vida Amorosa Después De Los 60: Consejos Últiles
Dale sabor a tu relación en el dormitorio con estos útiles consejos.
¿Por Qué Salen Verrugas En El Cuello y Cómo Tratarlas?
Si te salieron verrugas pequeñas en el cuello, las axilas, el pecho y otras partes del cuerpo, puedes alarmarte y pensar que son peligrosas. Aquí te explicamos todo.
Remedios Naturales Para Eliminar La Placa Dental
A continuación te presentamos los mejores remedios caseros para eliminar la placa dental que se encuentra llena de bacterias.
¿Pies Inflamados? 9 Formas De Tratarlos
¿Pies Inflamados?...Aquí te mostramos 9 Hábitos saludables para prevenir los tobillos y los pies hinchados.
Luce Más Joven Con Esta Rutina Facial Japonesa
A continuación te decimos paso a paso cómo practicar esta técnica japonesa para el rejuvenecimiento facial.
Este Popular Ingrediente Ha Sido Vinculado Con Cáncer
El triclosán, ingrediente que se utiliza en muchos productos de limpieza, ha sido relacionados con el cáncer.
8 Formas De Evitar La Temida Fascitis Plantar
La fascitis plantar acarrea molestias sobre todo dolor en la zona del talón, y puede puede llegar a ser incapacitante para la práctica deportiva si no se trata. A continuación te contamos 10 formas de prevenir fácilmente la fascitis plantar.
Descubre Si Eres Intolerante a Ciertos Alimentos
¿Sufres De Intolerancia Alimentaria? Te mostramos 11 comunes síntomas que podrían llevarte a reconsiderar la opción de estar sufriendo de algún tipo de intolerancia alimenticia. Sigue leyendo...
¿Qué Es El Olíbano y Qué Puede Hacer Por Tu Salud?
Veamos toda la ciencia que respalda la eficacia de este increíble medicamento antiguo y cómo usarlo en casa.
Las Pastillas Para Dormir y El Deterioro Cognitivo
¿Existe un vínculo entre los somníferos y el deterioro cognitivo?
¿Qué Tan Segura Es La Splenda Para Endulzar Los Alimentos?
Debido a su bajo contenido calórico, muchas personas hemos optado por sustituir el azúcar regular por la sucralosa. A continuación te presentamos toda la información basada en las investigaciones realizadas recientemente.
Si Eres Celíaco Estos 10 Consejos Te Ayudarán
No existe cura para la enfermedad celíaca, pero esto no significa que tenga un gran impacto en tu vida. Si controlas lo que comes, puedes controlar fácilmente los síntomas y promover la curación intestinal.
Haz Gárgaras Con Estos Remedios Para El Dolor De Garganta
Durante los meses fríos o en verano debido al aire acondicionado sufrimos molestos dolores de garganta. No es necesario acudir a ninguna farmacia, ya puedes curarte en casa con estos 12 remedios naturales.
Cómo Eliminar La Retención De Agua En 5 Sencillos Pasos
La hinchazón, inflamación de las piernas y de los pies son síntomas desagradables de la retención de líquidos. Además de acudir a un médico te recomendamos seguir estos 5 consejos.
¿Por Qué Deberías Comer Frijoles Todos Los Días?
Los frijoles son un alimento comúnmente ignorado que es súper saludable, versátil y extremadamente asequible. Descubre todos los beneficios que aporta en el siguiente artículo.
Guía: ¿Lo Sabes Todo Sobre La Psoriasis?
Te explicamos en qué consiste la psoriasis y cómo puedes tratar esta enfermedad cutánea de forma sencilla y desde casa.
Cosas Que Debes Saber En Caso De Un Derrame Cerebral
¿Qué es un accidente cerebrovascular, cómo se puede reconocer un accidente cerebrovascular cuando te está sucediendo y qué debes hacer si sospechas que estás sufriendo un accidente cerebrovascular?
Esta Bebida Te Ayudará a Reducir El Colesterol y El Peso
Si quieres bajar el colesterol de forma natural existe una forma muy fácil, deliciosa y práctica para hacerlo. Aprende a preparar una exquisita agua de avena que además de bajar el colesterol, te ayudará a perder peso.
La Falta De Esta Vitamina Causa Pérdida Del Cabello
A continuación te explicamos por qué es tan importante esta vitamina para mantener un cabello saludable y qué puedes hacer si tienes este problema.
Los Efectos De Correr Todos Los Días Durante Un Mes
¿Quieres saber lo que me ocurrió tras correr todos los días durante un mes? Tenía un mes para prepararme para un pequeña carrera. ¿Cómo lo hice? Te lo cuento en este video y los resultados.
Estos Son Los Daños Que La Tos Puede Causarle Al Cuerpo...
No dejes que la tos pase desapercibida, ya que puede dañar tu cuerpo...
¿Qué Enfermedades Son Las Más Comunes En La Vejez?
Es un hecho que el envejecimiento aumenta el factor de riesgo para ciertas enfermedades. Aquí te mostramos las 13 enfermedades más comunes que sufrimos en la vejez.
7 Alimentos Bajos En Calorías Para Sentirte Satisfecho
El principal problema con la mayoría de las dietas es que nos dejan con hambre, a veces sentimos que los alimentos que ponemos en nuestros cuerpos simplemente no son satisfactorios.
¡Cuida Tu Hígado Con Estos Consejos!
Te traemos este vídeo del Dr. Veller para que conozcas los síntomas o posibles señales cuando algo va mal en el hígado.
Este Vegetal Te Ayudará a Controlar Tu Presión Arterial
Conoce todas las razones por las que la remolacha debería ser en definitiva una parte importante de tu dieta diaria.
Un Nuevo e Innovador Fármaco Para Bajar De Peso
¡El futuro del control de peso podría ser simplemente tomar una pastilla!
El Dolor De Espalda En Imágenes: 3 Prácticas Infografías
Repasamos en estas 3 infografías las causas del dolor de espalda y como poner fin.
Por Qué Algunas Personas NO Deberían De Consumir Apio
Existen algunas contraindicaciones para el consumo del apio que debes de conocer y a continuación el Dr. Oswaldo Restrepo nos lo explica a detalle.
Otros Usos Del Té Japonés Matcha En La Cocina
Si deseas agregar un té verdes a tu dieta diaria, considera el Matcha japonés, que está disponible en forma de polvo verde en la mayoría de las tiendas naturistas.
10 Grandes Beneficios De La Canela Para Tu Salud
La canela es una especia increíblemente saludable que debes añadir a su dieta. Aquí están los 10 beneficios para la salud de consumir canela.
Dermarolling El Inovador Tratamiento Facial
Toda la información que necesitas saber sobre el innovador tratamiento facial Dermarolling.
No Bebas Un Vaso Con Agua Que Dejaste Por La Noche
Es común que pongamos un vaso con agua en la habitación para beberla al despertar, sin embargo, debes tener cuidado ya que esto puede tener más riesgos que beneficios a tu salud y te decimos por qué.
8 Maneras De Hacer Frente a Una Infección Sinusal
Cómo aliviar los síntomas de una infección sinusal.
Vino Tinto o Blanco: ¿Cuál Es El Mejor Para La Salud?
El vino es una de las bebidas más populares en el mundo, pero ¿qué vino es mejor, tinto o blanco?
¿Las Mujeres Tienen Mejor Memoria Que Los Hombres?
Alrededor del 75% de las personas experimentan problemas de memoria. Las mujeres con cerebros con envejecimiento saludable continúan teniendo una ventaja sobre sus contrapartes masculinas.
¿Comiste En Exceso? Aquí Tenemos Para Ti 6 Buenos Consejos
Hay algunas medidas que puedes tomar para aliviar tu malestar después de una gran comida. Aquí hay 6 formas en las que puedes sentirte mejor después de comer en exceso.
7 Medicamentos Que Pueden Poner En Peligro Tu Salud
Los siguientes medicamentos han sido prohibidos en la mayor parte del mundo debido a los riesgos que presentan para la salud, sin embargo, aún están permitidos en la mayoría de los países de Latinoamérica.
Nunca Imaginé Que El Whisky Tuviera Tantos Beneficios
El Whisky mejora la digestión y combate el estrés, pero además tiene otros beneficios que no conocías. Echa un vistazo a este artículo para conocer los impensables beneficios de esta bebida.
¿Qué Le Ocurre Al Cuerpo Si Falta Magnesio?
El magnesio es posiblemente el mineral más importante en el cuerpo, por lo que la deficiencia de magnesio puede ser un problema.
Cuatro Vacunas Esenciales Después De Los 50
Mientras eras niño, quizás hayas recibido las vacunas que necesitabas,pero... ¿has seguido haciéndolo después de los 50?
Si Se Te Olvidan Algunas Cosas Esta Podría Ser La Razón
¿Alguna vez has caminado hacia la cocina sólo para darte cuenta que no tienes ni la menor idea del por qué estás ahí? Aquí te mostramos 13 situaciones que provocan esta condición.
Síntomas De Que Tu Corazón Está En Peligro
Aquí están cuatro de los signos más comunes de arterias obstruidas que no son tan obvias como cabría esperar.
Los Beneficios De Poner Un Diente De Ajo Bajo La Almohada
Este antiguo secreto de las abuelas se utiliza para promover un sueño saludable y profundo en las personas que tienen dificultades para dormir.
Medicina China Usando Un Solo Cubo De Hielo
¿Sabes todo lo que un simple cubo de hielo es capaz de hacer por ti? Increíble lo que un método tan simple como este puede conseguir. ¡Prueba esta antigua técnica de medicina tradicional china!
Las Cinco Vacunas Que Debes Recibir a Partir De Los 65
Las vacunas esenciales que deben administrarse todos los adultos mayores de 65 años.
Los Beneficios De La Vitamina B12 Para El Cuerpo
Obtener la cantidad adecuada de vitaminas B es esencial para la salud en general, y la vitamina B12 en concreto es una que beneficia a todo el cuerpo. ¡Descúbrelo!
Si Acostumbras Lavar El Pollo, Lee Esta Información
La última investigación del consumidor realizada por el USDA, alegando que lavar el pollo y manipularlo con las manos sin guantes puede aumentar significativamente la probabilidad de contraer enfermedades.
Alimentos Que Te Ayudarán a Matar Los Parásitos Intestinales
Existen millones de personas en todo el mundo infectadas con parásitos intestinales. Aquí tienes 14 alimentos que te resultarán muy eficaces para combatirlos.
Estos Son Los Saludables Beneficios De Las Peras
La pera es una de las frutas más sabrosas que podemos encontrar en el mercado, pero lo más importante es que está repleta de beneficios para la salud. ¿Por qué esta fruta es tan saludable?
La Manzana: Un Poderoso Antioxidante Natural
Los viejos dichos encierran tanta sabiduría. Se dice que una manzana al día alarga la vida. Después de leer estos beneficios sabrás la razón.
Beneficios De Dormir De Lado Izquierdo
La posición en la que dormimos cada noche afecta a nuestra salud más de lo que creemos. Conoce los beneficios que supone dormir del lado izquierdo.
¿Sabías Que Estos Alimentos Frenan El Riesgo De Alzheimer?
El Alzheimer es una enfermedad crónica que comienza lentamente y empeora con el tiempo. Estos 10 alimentos pueden ayudarte a frenar su aparición.
Estos Son Los Beneficios Del Café Para El Cerebro
Aquí hay 13 maravillosas razones por las que una dosis diaria de café es algo bueno para tu salud física y mental.
El Peligro De Recalentar El Arroz
Esta guía explica cómo manejar el arroz y el arroz sobrante de manera segura.
5 Posturas Para Dormir Que Reducen El Dolor De Espalda
Alivia el dolor de espalda, cuello y cadera durmiendo en estas posiciones.
Acciones Que Ponen En Peligro Tu Corazón
Echemos un vistazo a 8 hábitos diarios que son malos para el corazón, así como la forma de evitarlos:
¿Por Qué Deberías Comer Frijoles Todos Los Días?
Los frijoles son un alimento comúnmente ignorado que es súper saludable, versátil y extremadamente asequible. Descubre todos los beneficios que aporta en el siguiente artículo.
Las Enfermedades Autoinmunes: Origen, Causas y Tratamiento
Las enfermedades autoinmunes (diabetes tipo 1, lupus, esclerosis múltiple, colitis, artritis reumatoide) se pueden curar con la medicina funcional. Averigua en este artículo su origen y tratamiento.
8 Beneficios De Beber Agua Con Miel
¿Sabías que beber agua con miel todos los días es tan simple como saludable? Solo necesitas un poco de miel y agua tibia. Descubre en este artículo los beneficios de esta bebida.
Guía Completa Contra La Mala Circulacion y Varices
En el siguiente vídeo, se ofrecen 10 consejos para tratar y prevenir los problemas derivados de una mala circulación, como las varices.
Guía Sobre Los Frutos Secos y Sus Beneficios Para La Salud
Una completa guía que te indica qué fruto seco es el más adecuado para tus problemas de salud.
8 Vitaminas Que Debes Tomar Si Tienes Más De 40
¿Estás rondando los 40´s o más? Lee este artículo e infórmate sobre cuáles son las 8 vitaminas esenciales que te ayudarán a mantenerte sano y activo. Combate la presión arterial alta, los problemas del corazón y el aumento de peso con estos consejos.
Presionar Estos Puntos Puede Mejorar Tu Visión En Semanas
¿Sabías que presionando ciertos puntos específicos puedes mejorar la calidad de tu visión? Descubre la magia de la acupresión en este artículo y evita afecciones oculares.
¿Por Qué Es Tan Importante Respetar El Reloj Biológico?
Alguna vez te has preguntado, ¿por qué tu cuerpo rinde más a ciertas horas? o ¿por qué tu estado de ánimo cambia durante el día? Te respondemos a estas y otras preguntas en el siguiente artículo.
¿Conoces Los Beneficios De Las Almendras En Agua?
Nunca imaginé que las almendras sumergidas en agua pudieran ser tan beneficiosas para la salud. Descubre aquí los 8 beneficios de consumir este fruto seco.
Los 10 Peores Alimentos Para La Salud Cardíaca
Creamos una lista de 10 alimentos y bebidas principales, no nutrientes complicados, que son malos para la salud, para que sepas qué no debes comer y por qué, de manera simple y directa.
Las Olivas Son Excelentes Para La Salud, ¡Descúbrelo!
Las olivas no solo son sabrosas, sino que también son muy saludables. En esta ocasión te presentamos 8 beneficios para la salud de la humilde aceituna.
Estos Son Los Beneficios Del Agua Con Limón
¿Sabes que el limón es uno de los alimentos más alcalinizantes del planeta? . Pero, ¿cuáles son sus beneficios? Te revelamos 10 beneficios de limón y cómo puedes usarlo en casa.
8 Ejercicios Para Fortalecer Las Manos
No esperes hasta el último minuto y pon estos próximos 8 ejercicios en práctica ahora mismo para que tus manos se mantengan fuertes en los años venideros.
Di Adiós Al Dolor De Cuello y Espalda Con Estos 7 Consejos
Di adiós a los dolores de cuello y espalda con estos 7 cuidados quiroprácticos.