Las terapias genéticas anuncian el futuro de la medicina, ya que prometen hacer lo imposible: curar enfermedades hereditarias que estaban total o mayormente fuera del alcance de las terapias médicas anteriores. Y ahora, por primera vez, tenemos pruebas de que las terapias génicas, concretamente la CRISPR, pueden curar de forma permanente dos trastornos sanguíneos hereditarios: la anemia falciforme y la beta-talasemia.
CRISPR es una terapia génica muy prometedora que tiene el potencial de ser utilizada para una variedad de condiciones de salud hereditarias. Esta tecnología de vanguardia es capaz de corregir mutaciones genéticas sustituyéndolas por fragmentos de ADN sanos. La anemia de células falciformes y otro trastorno relacionado llamado beta-talasemia fueron los primeros en ser tratados con éxito con CRISPR.
¿Qué son la anemia de células falciformes (ACS) y la beta-talasemia (TDT)?
La anemia falciforme es un terrible trastorno sanguíneo que afecta a millones de personas en todo el mundo y se considera una de las enfermedades sanguíneas más comunes en Estados Unidos. La anemia de células falciformes es una enfermedad hereditaria que afecta de forma desproporcionada a las personas de origen afroamericano.
La anemia de células falciformes es objeto de una amplia investigación, lo que la convierte en una gran candidata para CRISPR. Los científicos han aislado una única mutación genética que causa esta enfermedad. Esta mutación afecta a la hemoglobina, un compuesto de los glóbulos rojos responsable de transportar el oxígeno a las células del cuerpo. La beta-talasemia también está causada por algunas mutaciones genéticas diferentes que alteran la hemoglobina.
La estructura de la hemoglobina en los pacientes con SCA es atípica, lo que hace que los glóbulos rojos pierdan su forma plana y redonda habitual y adquieran una forma de hoz, por lo que es más probable que se peguen entre sí y obstruyan los vasos sanguíneos. Por este motivo, los pacientes con SCA tienen un mayor riesgo de sufrir un derrame cerebral, y los glóbulos rojos deformados también pueden obstruir el hígado, el corazón, el bazo, los pulmones o los ojos.
Como resultado de ambas enfermedades, la hemoglobina alterada no es capaz de proporcionar al cuerpo suficiente oxígeno, y los pacientes sufren fatiga crónica, dificultad para respirar y, en el caso de la SCA, ataques extremadamente dolorosos llamados crisis de células falciformes.
Hasta hace poco, la única cura conocida para ambas enfermedades era un trasplante de médula ósea, un procedimiento arriesgado y difícil que no está disponible para todos los pacientes. Los pacientes también necesitan frecuentes transfusiones de sangre, antibióticos y medicamentos para aliviar el dolor para controlar la enfermedad en el día a día.
El tratamiento para estos dos trastornos sanguíneos fue desarrollado por CRISPR Therapeutics y Vertex. Los primeros ensayos para la anemia de células falciformes y la beta-talasemia comenzaron en 2020, con un resultado prometedor. Pero ahora, 3 años después del inicio del ensayo, los resultados positivos iniciales aún duran para la mayoría de los participantes.
La terapia se llama CTX001, o simplemente exa-cel, y es un tratamiento de dosis única que altera las células de los pacientes para que empiecen a producir el tipo de hemoglobina que tenían al nacer, que no está deformada. Los resultados del ensayo se presentaron en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología, y en ellos se informaba de los resultados de 75 participantes. Los ensayos de terapia génica se obtuvieron de las células madre de la sangre de los participantes.
De estos participantes, 44 eran pacientes de TDT, y 42 no necesitaron transfusiones tras el tratamiento. Los otros dos pacientes necesitaron menos transfusiones. De los pacientes con ECF, todos estaban libres de ataques de células falciformes. Aunque dos pacientes experimentaron efectos adversos iniciales, éstos se resolvieron por sí solos con el tiempo. Además, la eficacia de exa-cel no disminuyó ni siquiera tres años después del tratamiento. Así pues, en la actualidad, la mayoría de los participantes están esencialmente curados de la enfermedad.
En resumen, un tratamiento CRISPR de dosis única administrado a pacientes con anemia falciforme y beta-talasemia está mostrando una mejora consistente y duradera en el bienestar de los pacientes incluso 3 años después de la terapia. Los investigadores seguirán controlando a los pacientes para ver si estos resultados son permanentes o no. "Aunque debemos seguir investigando la durabilidad de estos resultados, estoy entusiasmado con los datos actuales", dijo el autor del resumen del ensayo, Stephan A. Grupp, del Hospital Infantil de Filadelfia.
¿Qué Es La Trombosis Venosa Profunda y Cómo Prevenirla?
Reconocer los factores que aumentan el riesgo de TVP y adoptar medidas preventivas es crucial para mantener la salud vascular. Este es el tema de este artículo.
La Gota y Los Niveles Altos De Ácido Úrico
Los síntomas de la gota pueden aparecer y desaparecer, pero hay formas de controlar los síntomas y prevenir los ataques. Te dejamos 7 artículos con todo lo que debes saber sobre la gota.
Este Es El Tipo De Sangre Más Peligroso Del Mundo
Hoy discutiremos el tipo de sangre más peligroso, aquel para el cual no se puede recibir una infusión. Profundicemos y aprendamos sobre este tipo de sangre poco común.
10 Cosas Diarias Que Pueden Afectar a Tus Riñones
Aquí te decimos cuáles son los 10 hábitos que pueden perjudicar a tus riñones.
Análisis De Sangre Para La Fátiga Crónica Preciso Al 91%
Un nuevo análisis de sangre es muy preciso para diagnosticar el síndrome de fatiga crónica.
Te Sorprenderás Al Conocer Estos Avances Genéticos
La genética es una ciencia relativamente jóven que ha avanzado a un ritmo vertiginoso. A continuación te presentamos algunos de los avances genéticos que se encuentran actualmente en desarrollo.
Causas y Soluciones De La Mucosidad En La Garganta
En este video te mostraremos las posibles causas de esta mucosidad y buscar soluciones no solo farmacológicas.
Un Compuesto Natural Que Puede Ayudar Contra La Ansiedad
El inositol es un compuesto natural que puede ayudar a mejorar el estado de ánimo y el metabolismo.
Salva Tus Dientes De La Caries Con Estos Consejos
Aprende con el doctor Federico Baena a limpiar entre tus dientes correctamente para evitar la caries.
¿Qué Es El Triptófano y Cuáles Son Sus Efectos a La Salud?
La asociación más común con el triptófano es que lo hace sentir cansado y somnoliento. Sin embargo, en realidad, sentirte cansado después de comer una comida copiosa no es causado por el triptófano, dicen los expertos en nutrición.
5 Estiramientos De Yoga Para Tu Columna Vertebral
El objetivo del yoga es promover la curvatura correcta de la columna mediante la construcción de la fuerza de los músculos que la rodean. Estas cinco posturas te ayudarán.
Aguantar Las Ganas De Orinar Puede Ser MUY Peligroso
¿Alguna vez te has visto en la necesidad de aguantar las ganas de orinar? Es más peligroso de lo que crees, sigue leyendo para averiguarlo.
Todo Lo Que Debes Saber Sobre El Vértigo y Qué Hacer
Te mostramos en este vídeo una rutina de ejercicios automasajes y estiramientos para el tratamiento de los vértigos o mareos de origen cervical.
¿Quieres Ser Más Productivo? Aquí Algunos Consejos
Aprende a identificar los principales factores que están afectando tu productividad y qué puedes hacer al respecto.
5 Efectos Comprobados Que Tiene El Colágeno En La Salud
En este artículo, nos centraremos en 5 efectos comprobados del colágeno para la salud y explicaremos cómo una mayor ingesta o consumo de colágeno puede beneficiar a los adultos mayores.
¡Dile Adiós a Las Verrugas Con El Vinagre De Manzana!
En lugar de gastar dinero en operaciones cosméticas para remover las verrugas, te proponemos probar este remedio natural que las eliminará efectivamente.
Estas 7 Hierbas Medicinales Te Ayudan Con La Ansiedad
Si padeces ansiedad, estas 7 plantas medicinales pueden ayudarte.
¿Qué Es El Síndrome Del Intestino Irritable y Qué Hacer?
¿Qué es el síndrome del intestino irritable y cómo se pueden manejar sus síntomas?
Cómo Aliviar Tú Mismo El Hombro Congelado o Capsulitis
Trabaja en estos ejercicios, auto masajes y estiramientos que recopilamos para solucionar tus dolores de hombro congelado.
7 Hierbas Para Combatir El Dolor De Articulaciones
7 hierbas y suplementos para combatir el dolor de articulaciones.
Lo Que El Aceite De Lavanda Puede Hacer Por Ti
La lavanda es posiblemente el aceite esencial más versátil de todos. Aquí te ofrecemos 12 maneras de utilizar este aceite esencial.
Los 50s Un Pilar De Preparación Para Una Vejez Plena
Las dos décadas que preceden a la llegada de la tercera edad como son los 40s y los 50s, representan un pilar de preparación para lograr llegar a una vejez plena y saludable en todos los ámbitos.
¿Por Qué Deberías Consumir Probióticos En Diciembre?
Los excesos en lo que comemos durante las festividades decembrinas, pueden tener repercusiones en nuestro sistema digestivo y especialistas advierten al respecto.
¿Qué Es El Síndrome De Las Piernas Inquietas?
El síndrome de piernas inquietas hace que muchas personas no puedan dormir bien durante la noche por el impulso de mover las piernas constantemente. Te contamos algunos consejos para tratarlo.
Vivir Con Esquizofrenia: Desde La Perspectiva Del Paciente
En el siguiente video Mateo un hombre que padece esquizofrenia, nos habla a detalle de cómo comenzaron sus síntomas y cómo ha sido su vida con este trastorno mental.
¡2 Ingredientes Para Estimular El Crecimiento Del Cabello!
Probado, natural y efectivo: ¡estos 2 ingredientes ayudan el crecimiento del cabello y previenen su adelgazamiento y caída!
5 Técnicas Mindfulness Excelentes Para Tu Bienestar
El mindfulness (atención plena) consta de unas técnicas que se originaron en el lejano oriente y que pueden beneficiar enormemente tu vida diaria.
¿Sabías Que Comer Dátiles Ayuda Muchísimo Al Cuerpo?
A veces, las mejores cosas vienen en un paquete pequeño, y si estás buscando un ejemplo particularmente dulce de esto, ¡lee acerca de los 9 beneficios de salud de los dátiles!
El Colágeno Puede Hacer Más Por Tu Salud De Lo Que Crees
El colágeno es un ingrediente poco conocido, cuyos verdaderos beneficios para la salud van más allá de la piel. Estos son 5 beneficios comprobados del colágeno.
Estudio: Prevalencia En Las Tasas De Demencia a La Baja
Según un nuevo estudio, las tasas de demencia pueden estar disminuyendo cada año.
Los Médicos Pensaron Que Tenía Un Tumor Cerebral, Pero No
Las tenias son parásitos intestinales planos y segmentados que a menudo se encuentran en animales que comen o beben alimentos o agua contaminados. Rachel pensaba que tenía un tumor, pero no fue así.
Estos Remedios Naturales Son De Ayuda Contra La EM
Si tú o cualquier persona de tu entorno sufre de esclerosis múltiple entonces te alegrará saber que hay algunos remedios naturales contra esta enfermedad.
Si Quieres Un Corazón Sano Reduce Estos 12 Hábitos
¿Sabías que muchos hábitos que llevamos a cabo todos los días son perjudiciales para tu corazón? Toma nota
¿Te Sientes Mareado? Prueba Estos Remedios Caseros
Todos sufrimos mareos de vez en cuando con una incómoda sensación de aturdimiento. Estos 8 remedios caseros podrán ayudarte a resolver el problema en casa de forma natural. Pruébalos.
Si Te Vas a La Cama Tarde, Pon Atención a Esto
¿Cuáles son los peligros de ser un noctámbulo? A continuación encontrarás toda la información al respecto.
Alivia El Dolor De Manos y Muñecas Con Estos Ejercicios
Si pasas demasiadas horas escribiendo frente al ordenador o realizando cualquier otra tarea manual, éstas pueden sufrir dolor y rigidez de vez en cuando. Estos 7 ejercicios son para ti.
Reduce Tu Riesgo De Demencia Consumiendo Esta Fruta
Una ración diaria de fresas puede ayudar a prevenir la depresión y la demencia, sugiere un estudio.
El Hongo Cándida Auris y Sus Consecuencias Para La Salud
De acuerdo con los CDC, el peligroso hongo cándida auris puede ocasionar problemas graves a las personas con sistema inmune débil.
Suplementos Para Aliviar Las Alergias De Primavera
Es temporada de alergias y, para asegurarte de mantenerlas a raya, prueba estos útiles suplementos.
¿Hinchazón En El Abdomen? Esta Es La Mejor Dieta Para Ti
La dieta FODMAP es la más adecuada para tratar problemas gastrointestinales. Te contamos en que consiste así como los alimentos que debes incluir.
Limpia Tu Organismo De Los Metales Pesados
Este maravilloso détox recomendado por Frank Suarez puede se la mejor inversión para tu salud.
¿Degeneración De La Retina? Todo Lo Que Necesitas Saber
Te contamos todo lo que necesitas saber sobre la degeneración de la retina.
¿Sabías Que La Canela De Cassia Es Mala Para Tu Salud?
La canela tiene enormes beneficios y un gran sabor. Pero no todos los tipos de canela son iguales. Haz clic aquí para conocer los peligros de la canela de cassia.
Alerta De Nuevas Vacunas: Recomendaciones 2024
Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) nos han pedido que recibamos estas cuatro vacunas este año.
Esclerosis Múltiple: 5 Síntomas Tempranos
Esta guía le mostrará cómo identificar los signos reveladores de la aparición de la esclerosis múltiple:
Antibióticos Caseros Que Tu Abuela Te Daría
Mejor que acudir a la farmacia cada vez que sufras una ligera infección, es tomarte uno de estos antibióticos naturales que tu abuela te daría si estuvieras enfermo.
Hipersomnia: Qué Es y Cómo Podría Afectar Tu Salud
¿Te sientes somnoliento durante todo el día a pesar de dormir bien? Los científicos pueden haber encontrado la razón por la cual.
5 Posturas Para Dormir Que Reducen El Dolor De Espalda
Alivia el dolor de espalda, cuello y cadera durmiendo en estas posiciones.
Lo Que La Remolacha Puede Hacer Por Tu Salud
Conoce las 10 principales condiciones que se pueden tratar con la remolacha y dos recetas para preparar con este delicioso vegetal repleto de grandes propiedades.
Rutina De 20 Minutos De Ejercicios Aeróbicos Para Ancianos
La fisioterapeuta especialista en adultos mayores Mariana Quevedo, nos comparte una rutina de 20 minutos de ejercicios aeróbicos especialmente diseñados para personas de la tercera edad.
¿Acaso Te Falta Vitamina D? Descúbrelo Con Este Video
A continuación queremos presentarte los síntomas de la deficiencia de la vitamina D, entre ellos se encuentran: un sistema inmune débil, un sobre crecimiento bacteriano, así como la dificultad para perder peso y ganar masa muscular,
¿Sabías Que Estos Alimentos Frenan El Riesgo De Alzheimer?
El Alzheimer es una enfermedad crónica que comienza lentamente y empeora con el tiempo. Estos 10 alimentos pueden ayudarte a frenar su aparición.
pH Alcalino, La Mejor Manera De Evitar Enfermedades
Si tu cuerpo tiene niveles altos de acidez, aumentan tus posibilidades de contraer una enfermedad peligrosa. Aquí hay algunos consejos sobre cómo equilibrar (alcalinizar) los niveles de pH de tu cuerpo.
¿Sientes Dolor en Partes De Tu Cuerpo? 12 Posibles Causas
El estrés, la ansiedad y los problemas emocionales no resueltos pueden hacer estragos en nuestro cuerpo. Esta guía te ayudará a identificar las razones de tu dolor y cómo poner fin.
Relaja Los Músculos De Tus Manos Con Este Auto-Masaje
Si trabajas diariamente con las manos, ya sea en artesanías, culinaria o con ordenadores, es posible que sufras constantemente de fuertes dolores en las muñecas y en las manos. Aquí un masaje que te puede ayudar.
14 Pruebas Caseras Para Prevenir Enfermedades
Estas pruebas médicas son tan fáciles que puedes realizarlas en la comodidad de tu hogar.
Los Problemas De Salud Que Arreglan Las Bananas
Todos sabemos que las bananas están llenas de potasio y vitaminas, pero ¿sabías que esta fruta puede usarse para tratar nuestros problemas de salud más comunes?
Estos Son Los Beneficios Del Café Para El Cerebro
Aquí hay 13 maravillosas razones por las que una dosis diaria de café es algo bueno para tu salud física y mental.
17 Alimentos Prohibidos En El Mundo Entero
La siguiente lista de 17 alimentos ha sido prohibida en diferentes lugares del mundo, ¿acaso pensarías que las barras de cereal son tóxicas?
Alzheimer: Consejos De Estilo De Vida Como Prevención
Simplemente unos sencillos cambios en tu estilo de vida pueden ayudarte a prevenir el desarrollo de la enfermedad de Alzheimer o la demencia. Toma buena nota.
Las Mejores Bebidas Para La Salud Del Cerebro
Hemos preparado una lista de 10 excelentes sugerencias de bebidas que te hidratarán y potenciarán tu capacidad cerebral.
¿Deberías Comer Nueces Todos Los Días?
Si comes solo un puñado de nueces al día, ¡verás todo tipo de cambios positivos en tu salud y bienestar! ¡Definitivamente también te gustará lo que verás en el espejo!
14 Indicadores De Un Alto Nivel De Glucosa En Sangre
Muchos alimentos procesados y artificiales incrementan los niveles de azúcar en la sangre. Lee esta guía para identificar 14 signos que evidencian un nivel alto de azúcar en sangre.
8 Beneficios De Beber Agua Con Miel
¿Sabías que beber agua con miel todos los días es tan simple como saludable? Solo necesitas un poco de miel y agua tibia. Descubre en este artículo los beneficios de esta bebida.
Cómo Una Proteína Puede Hacer Maravillas En Tu Cuerpo
Aunque el colágeno normalmente se asocia con productos cosméticos, en realidad en una importante proteína producida por nuestro cuerpo. Te mostramos sus funciones y una receta para que tu cuerpo produzca más de esta proteína.
¡Evita Comer Estos Alimentos Con El Estómago Vacío!
Averigua qué alimentos son seguros para comer con el estómago vacío y cuáles deben evitarse por completo...
Haz Este Estiramiento y Mejora Tu Postura
Si pasas mucho tiempo en el ordenador y estás adquiriendo una postura encorvada, prueba este sencillo estiramiento que sólo te tomará 1 o 2 minutos de tu tiempo. ¡Verás las diferencias!
Los 10 Peores Alimentos Para La Salud Cardíaca
Creamos una lista de 10 alimentos y bebidas principales, no nutrientes complicados, que son malos para la salud, para que sepas qué no debes comer y por qué, de manera simple y directa.
Limpia Tu Hígado Graso Con Estos Consejos
El hígado graso es la acumulación de grasa en el hígado y se produce derivado de un alto nivel de triglicéridos, sin embargo, una dieta adecuada puede ayudarte a limpiar tu hígado graso y recuperar la salud.
Desinflama Tus Pulmones Con Este Eficaz Remedio Coreano
Te presentamos a continuación un remedio coreano que es ideal para mantener la salud de los pulmones. Este jugo se realiza con tan solo 3 ingredientes: tomates, aceite de oliva y miel.
Reduce Tu Riesgo De Enfermedad Cardíaca En Un 60%
Te presentamos un plan saludable con el que podrás reducir tu riesgo de problemas cardíacos en un 60% en tan solo 24 días.
NO Tomes Ibuprofeno Si Tienes Estos Problemas Médicos
Los deportistas y las mujeres adoran este medicamento, pero puede ser más peligroso de lo que piensas. Nunca tomes Ibuprofeno si sufres alguno de estos problemas médicos.
Si Se Te Olvidan Algunas Cosas Esta Podría Ser La Razón
¿Alguna vez has caminado hacia la cocina sólo para darte cuenta que no tienes ni la menor idea del por qué estás ahí? Aquí te mostramos 13 situaciones que provocan esta condición.
14 Alimentos Naturales Llenos De Proteínas
Si necesitabas una dosis de proteína, estos alimentos son la solución.
¿Te Gusta La Berenjena? Tenemos Buenas Noticias Para Ti
Una guía muy con los maravillosos beneficios de la berenjena para la salud. Aprende a incorporar este alimento en tu dieta.
¿Molestias En Las Rodillas? La Acupresión Es Para Ti
El dolor de rodillas una afección muy común que se manifiesta en personas de cualquier edad y si no se atiende a tiempo puede llegar a afectar de forma permanente el desplazamiento. Hoy te enseñamos la técnica de la acupresión.
11 Hierbas Comunes Conocidas Por Su Actividad ANTIVIRAL
Estas 11 poderosas hierbas, como el humilde ajo, la salvia aromática y la menta fresca, han resistido tanto la prueba del tiempo como el escrutinio científico, y son ampliamente conocidas por su actividad antiviral.
¡10 Vitaminas Esenciales Para La Salud Cerebral Óptima!
El cerebro es el órgano de mayor potencia que tenemos y requiere la cantidad y el tipo de combustible adecuados para funcionar correctamente. ¡Esto es lo que necesitas!
ADVERTENCIA: Evita El Jengibre Si Sufres Estas Afecciones
El jengibre es una maravilla, pero para algunas personas es demasiado potente. Averigua si es seguro para que ti y disfruta de los indudables beneficios de esta raíz.
Nuevo Método Para Tratar El Vértigo En Segundos
Una doctora norteamericana revela un método sencillo para tratar el vértigo en unos pocos segundos.
La Manzana: Un Poderoso Antioxidante Natural
Los viejos dichos encierran tanta sabiduría. Se dice que una manzana al día alarga la vida. Después de leer estos beneficios sabrás la razón.