Las terapias genéticas anuncian el futuro de la medicina, ya que prometen hacer lo imposible: curar enfermedades hereditarias que estaban total o mayormente fuera del alcance de las terapias médicas anteriores. Y ahora, por primera vez, tenemos pruebas de que las terapias génicas, concretamente la CRISPR, pueden curar de forma permanente dos trastornos sanguíneos hereditarios: la anemia falciforme y la beta-talasemia.
CRISPR es una terapia génica muy prometedora que tiene el potencial de ser utilizada para una variedad de condiciones de salud hereditarias. Esta tecnología de vanguardia es capaz de corregir mutaciones genéticas sustituyéndolas por fragmentos de ADN sanos. La anemia de células falciformes y otro trastorno relacionado llamado beta-talasemia fueron los primeros en ser tratados con éxito con CRISPR.
¿Qué son la anemia de células falciformes (ACS) y la beta-talasemia (TDT)?
La anemia falciforme es un terrible trastorno sanguíneo que afecta a millones de personas en todo el mundo y se considera una de las enfermedades sanguíneas más comunes en Estados Unidos. La anemia de células falciformes es una enfermedad hereditaria que afecta de forma desproporcionada a las personas de origen afroamericano.
La anemia de células falciformes es objeto de una amplia investigación, lo que la convierte en una gran candidata para CRISPR. Los científicos han aislado una única mutación genética que causa esta enfermedad. Esta mutación afecta a la hemoglobina, un compuesto de los glóbulos rojos responsable de transportar el oxígeno a las células del cuerpo. La beta-talasemia también está causada por algunas mutaciones genéticas diferentes que alteran la hemoglobina.
La estructura de la hemoglobina en los pacientes con SCA es atípica, lo que hace que los glóbulos rojos pierdan su forma plana y redonda habitual y adquieran una forma de hoz, por lo que es más probable que se peguen entre sí y obstruyan los vasos sanguíneos. Por este motivo, los pacientes con SCA tienen un mayor riesgo de sufrir un derrame cerebral, y los glóbulos rojos deformados también pueden obstruir el hígado, el corazón, el bazo, los pulmones o los ojos.
Como resultado de ambas enfermedades, la hemoglobina alterada no es capaz de proporcionar al cuerpo suficiente oxígeno, y los pacientes sufren fatiga crónica, dificultad para respirar y, en el caso de la SCA, ataques extremadamente dolorosos llamados crisis de células falciformes.
Hasta hace poco, la única cura conocida para ambas enfermedades era un trasplante de médula ósea, un procedimiento arriesgado y difícil que no está disponible para todos los pacientes. Los pacientes también necesitan frecuentes transfusiones de sangre, antibióticos y medicamentos para aliviar el dolor para controlar la enfermedad en el día a día.
El tratamiento para estos dos trastornos sanguíneos fue desarrollado por CRISPR Therapeutics y Vertex. Los primeros ensayos para la anemia de células falciformes y la beta-talasemia comenzaron en 2020, con un resultado prometedor. Pero ahora, 3 años después del inicio del ensayo, los resultados positivos iniciales aún duran para la mayoría de los participantes.
La terapia se llama CTX001, o simplemente exa-cel, y es un tratamiento de dosis única que altera las células de los pacientes para que empiecen a producir el tipo de hemoglobina que tenían al nacer, que no está deformada. Los resultados del ensayo se presentaron en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología, y en ellos se informaba de los resultados de 75 participantes. Los ensayos de terapia génica se obtuvieron de las células madre de la sangre de los participantes.
De estos participantes, 44 eran pacientes de TDT, y 42 no necesitaron transfusiones tras el tratamiento. Los otros dos pacientes necesitaron menos transfusiones. De los pacientes con ECF, todos estaban libres de ataques de células falciformes. Aunque dos pacientes experimentaron efectos adversos iniciales, éstos se resolvieron por sí solos con el tiempo. Además, la eficacia de exa-cel no disminuyó ni siquiera tres años después del tratamiento. Así pues, en la actualidad, la mayoría de los participantes están esencialmente curados de la enfermedad.
En resumen, un tratamiento CRISPR de dosis única administrado a pacientes con anemia falciforme y beta-talasemia está mostrando una mejora consistente y duradera en el bienestar de los pacientes incluso 3 años después de la terapia. Los investigadores seguirán controlando a los pacientes para ver si estos resultados son permanentes o no. "Aunque debemos seguir investigando la durabilidad de estos resultados, estoy entusiasmado con los datos actuales", dijo el autor del resumen del ensayo, Stephan A. Grupp, del Hospital Infantil de Filadelfia.
Mejora La Circulación De Tus Piernas Con Estos Ejercicios
A continuación el fisioterapeuta Julio nos presenta unos fáciles ejercicios para mejorar la circulación en las piernas que cualquier persona puede realizar en casa.
Tratamiento Para La Mala Función Circulatoria
El Dr. Iván Gutiérrez nos explica en detalle sobre las arañas musculares, troncos venosos y otros problemas de circulación en las piernas.
Tratamiento Revolucionario Podría Terminar Con La Leucemia
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó un tratamiento innovador que utiliza la ingeniería genética como sustituto de la quimioterapia, y los resultados ya son visibles.
Cómo Quitar Las Manchas De Sangre De La Ropa
Hay un montón de artículos domésticos que puedes utilizar para ayudar a purgar tu ropa de las manchas de sangre, y aquí hay 8 de los más eficaces.
Te Sorprenderás Al Conocer Estos Avances Genéticos
La genética es una ciencia relativamente jóven que ha avanzado a un ritmo vertiginoso. A continuación te presentamos algunos de los avances genéticos que se encuentran actualmente en desarrollo.
Cáncer De Estómago: 8 Signos a Los Que Debes Estar Atento
8 signos a los que debes prestar atención, que pueden despertar sospechas del desarrollo de un cáncer de estómago en tu cuerpo.
Hemorroides: Cómo Tratarlas De Forma Natural
En este artículo descubrirás cuáles son las causas de las hemorroides, cuáles son los síntomas, cómo aliviarlas de forma natural y otras formas de tratamiento.
Ejercicios Prácticos Para Aliviar El Dolor Articular
Práctica guía con 9 sencillos y efectivos ejercicios para aliviar el dolor de articulaciones.
¿Por Qué Sentimos Un Nudo En La Garganta?
Después de investigar un poco, hemos recopilado una lista de 10 de las cosas más comunes pero extrañas que nuestro cuerpo hace con una simple explicación científica del "cómo" y el "por qué".
Rutina De 20 Minutos De Ejercicios Aeróbicos Para Ancianos
La fisioterapeuta especialista en adultos mayores Mariana Quevedo, nos comparte una rutina de 20 minutos de ejercicios aeróbicos especialmente diseñados para personas de la tercera edad.
Diagnóstico De La Depresión De Alto Funcionamiento
¿Qué hacer cuando las dificultades mentales son más sutiles pero siguen siendo agobiantes y muy frustrantes?
Un Novedoso Tratamiento Para El Cáncer De Pulmón
Se ha encontrado un nuevo tratamiento que combina quimioterapia e inmunoterapia para los casos de cáncer de pulmón de células pequeñas.
Todo Lo Que Debes Saber Sobre La Absorción De Vitamina D
Todos sabemos que la exposición al sol es la mejor manera de absorber la vitamina D, pero también sabemos que la exposición al sol es peligrosa. Entonces, ¿cómo podemos hacer esto de manera segura?
Seguro Que No Conocías Estos Hechos Sobre El Cuerpo Humano
El cuerpo humano es la máquina más compleja conocida por la humanidad, pero apuesto a que no conoces estos 10 hechos asombrosos ...
Diabetes Tipo 2: Signos y Síntomas De La Enfermedad
Aprende a detectar los síntomas de esta enfermedad. Cuanto antes se detecte mucho mejor para comenzar el tipo de tratamiento.
Dieta Que Te Ayudará a Retrasar El Envejecimiento Cerebral
Un estudio reciente sugiere que ciertos nutrientes podrían desempeñar un papel crucial para mantener nuestro cerebro alerta durante más tiempo.
Un Asesino Silencioso: El Aneurisma Aórtico Abdominal
Lo que necesitas saber sobre los aneurismas de aorta abdominal, un asesino silencioso de hombres de cierta edad.
9 Sutiles Síntomas De Que Sufres Inflamación Crónica
A continuación, enumeramos 9 de los síntomas más comunes de inflamación crónica.
8 Señales Que Indican Una Deficiencia De Ácido Fólico
Las siguiente 8 señales que te presentaremos a continuación pueden indicar una deficiencia de ácido fólico en tu organismo. Según el Instituto Nacional de Salud de los Estados Unidos, es de vital importancia consumir 400 mcg de esta vitamina.
Expertos En Retrasar El Envejecimiento Cuentan El Secreto
La longevidad es algo por lo que nos esforzamos en llevar bien, pero no queremos envejecer en detrimento de nuestra calidad de vida. Lee lo que 5 investigadores de longevidad tienen que decir.
Haz Este Estiramiento y Mejora Tu Postura
Si pasas mucho tiempo en el ordenador y estás adquiriendo una postura encorvada, prueba este sencillo estiramiento que sólo te tomará 1 o 2 minutos de tu tiempo. ¡Verás las diferencias!
Signos De Falta De Vitamina B3 Que No Debes Ignorar
Éstos son algunos de los signos y síntomas inusuales de la deficiencia de niacina que debemos tener en cuenta.
Evita Estos Alimentos Si Quieres Una Vesícula Sana
En el siguiente video el Dr. Bueno nos explica a detalle las recomendaciones nutricionales que debes seguir para mantener tu vesícula sana.
Te Presentamos Los 10 Mejores Hospitales De América Latina
Te presentamos los 10 mejores hospitales repartidos por toda Latinoamérica que, en caso de necesidad, podrían ser una buena opción para quien lo necesite.
¿Qué Beber Después De Comer Para Una Mejor Digestión?
¿Qué deberias beber después de comer para lograr una mejor digestión?
La Experiencia De Una Mujer Al Perder Peso Con Ozempic
Me gustaría contales sobre mi experiencia con Ozempic.
Tus Uñas Pueden Transmitir Estos Problemas De Salud
Tus uñas pueden revelar problemas de salud ocultos. Presta atención a estas 15 señales.
Lo Que Deberías De Saber Sobre La Píldora Anticonceptiva
¿Sabías que el 9% de las mujeres en edad reproductiva toman la píldora en todo el mundo? Sin embargo, lo que la mayoría de ellos no sabe es que las siete píldoras placebo tomadas en la última semana del ciclo de cuatro semanas son innecesarias.
Desinflama Tus Pies Con Estos Remedios Caseros
A continuación te presentamos los mejores remedios naturales para reducir las molestias y el dolor causado por la hinchazón en los pies.
Estos Son Los Daños Que La Tos Puede Causarle Al Cuerpo...
No dejes que la tos pase desapercibida, ya que puede dañar tu cuerpo...
Los Beneficios De La Vitamina B12 Para El Cuerpo
Obtener la cantidad adecuada de vitaminas B es esencial para la salud en general, y la vitamina B12 en concreto es una que beneficia a todo el cuerpo. ¡Descúbrelo!
¿Qué Es La Okra y Por Qué Es Buena Para Tu Salud?
Los siguientes 15 beneficios de la okra en la salud demuestran su potencial como parte clave de una dieta nutritiva.
¿Si Tienes Pérdidas De Memoria Estas Podrían Ser La Causas?
Las 8 cosas que mencionamos en este artículo pueden manifestarse a través de la pérdida de memoria, pero están lejos de la demencia y el Alzheimer.
Guía Completa Contra La Mala Circulacion y Varices
En el siguiente vídeo, se ofrecen 10 consejos para tratar y prevenir los problemas derivados de una mala circulación, como las varices.
Los Mejores Alimentos Enlatados y Los Que Hay Que Evitar
Aquí está nuestra lista de los 7 alimentos enlatados más saludables y sabrosos que puedes comprar, así como 7 de los que definitivamente debes evitar.
La Verdad Sobre Un Popular Medicamento Para Bajar De Peso
El doctor José Vicente Ferrer cirujano bariátrico y metabólico nos explica toda la información a detalle sobre el uso de este fármaco y en qué casos está indicado.
Ejercicios Para Aliviar El Dolor En La Cadera y La Pierna
A continuación te presentamos una rutina de ejercicios que realizarás en cama para aliviar estas molestias.
7 Consejos Para Limpiar Tus Prótesis Dentales
En este video de Un Dentista En YouTube, encontrarás 7 tips para mantener las prótesis dentales impecables.
Avances Médicos: Cambios En El Color De Los Ojos
Conoce más sobre las intervenciones para cambio de color de ojos y sus complicaciones en este video.
Estos Alimentos Te Ayudan a Prevenir La Pérdida De Memoria
Te detallamos 5 alimentos que, según la medicina, son muy efectivos para mantener a raya el Alzheimer y la demencia.
10 Cosas Diarias Que Pueden Afectar a Tus Riñones
Aquí te decimos cuáles son los 10 hábitos que pueden perjudicar a tus riñones.
Este Popular Suplemento Vitamínico Puede Ser Riesgoso
Los siguientes 5 problemas de salud son los efectos secundarios más comunes de los suplementos dietéticos de aceite de pescado.
¿Tienes Artritis Reumatoide? Aquí Nuestros Consejos
Si sufres de artritis reumatoide estos 7 remedios naturales pueden servirte de gran ayuda para combatir el dolor.
El Maíz Es Más Beneficioso De Lo Que Imaginas...
En este artículo, vamos a repasar toda la información del delicioso maíz, como los beneficios y características.
Cómo Aliviar Tú Mismo El Hombro Congelado o Capsulitis
Trabaja en estos ejercicios, auto masajes y estiramientos que recopilamos para solucionar tus dolores de hombro congelado.
7 Síntomas De Estrés En Las Mujeres y Cómo Afrontarlo
En este artículo, nos centraremos en los síntomas del estrés en las mujeres, y luego analizaremos cómo tratarlos sin acudir a la terapia o tomar antidepresivos.
Ejercicios Para Mejorar El Reflujo Gastroesofágico
Los síntomas del reflujo incluyen una sensación de ardor en el pecho o la garganta, sabor ácido en la boca, dificultad para tragar y otros.Este artículo explica qué es la respiración abdominal y cómo hacerla para aliviar los síntomas.
¿Te Duele La Espalda En La Zona Lumbar? ¡Te Ayudamos!
¿Sufres lumbago? Hoy en día somos muchos los afectados por este dolor, localizado en la parte baja de la espalda. En el siguiente video te presentamos ejercicios, estiramientos y automasajes recomendados para tratar la lumbalgia.
Cómo Curar La Vista Borrosa Con Este Remedio Natural
Mejora tu vista con la siguiente receta natural que te presentamos a continuación.
Consejos Para Prevenir El Alzheimer
El Alzheimer es una de las enfermedades más temidas. Aquí te damos 25 útiles consejos para prevenir esta grave y dura condición degenerativa.
¿Son Los Arándanos Una Superfruta?
Aquí hay 8 razones por las cuales los arándanos realmente merecen ser reconocidos como superalimentos.
7 Alimentos Que Son Un Regalo Para La Vista
La vista es uno de los sentidos más importantes y vale la pena conservarla. Estas comidas te ayudarán a mantener tu vista en excelentes condiciones.
El Jugo De Naranja No Es Bueno Para Tu Salud
El zumo de naranja envasado no es sinónimo de un desayuno saludable. Sigue leyendo para descubrir los falsos mitos de esta bebida como parte de un completo desayuno.
Suple La Falta De Hierro Con Estos Remedios Naturales
Pon fin a tus problemas de anemia y hierro con estos 10 remedios naturales, de manera fácil y económica.
Suaves Masajes Para Mejorar Tu Memoria y Concentración
Seamos estudiantes o pensionistas necesitamos la memoria y concentración en nuestras vidas. El estrés es nuestro peor enemigo, pero estos 8 puntos de presión te ayudarán a recuperar la calma.
El Mapa Completo de Nuestros Puntos de Presión
Aprende dónde están ubicados los más importantes puntos de presión en las manos y en los pies.
Nunca Imaginé Que El Whisky Tuviera Tantos Beneficios
El Whisky mejora la digestión y combate el estrés, pero además tiene otros beneficios que no conocías. Echa un vistazo a este artículo para conocer los impensables beneficios de esta bebida.
Protege Tu Memoria Con Esos 10 Hábitos Diarios
¡Los años no pasan solos! Es normal que con el tiempo empecemos a experimentar algunos problemas con nuestra memoria, pero puedes empezar a realizar pequeños hábitos diarios que te ayudarán a fortalecer este órgano.
Estudio Muestra Que La Miel Es Mejor Que Antibióticos
Un nuevo estudio ha afirmado que la miel puede ser mejor para tratar la tos y los resfriados que los medicamentos de venta libre. Descubre de qué se trata.
Las Cinco Vacunas Que Debes Recibir a Partir De Los 65
Las vacunas esenciales que deben administrarse todos los adultos mayores de 65 años.
6 Razones Por Las Que Bebes Agua De Manera Incorrecta
¿Bebes agua inmediatamente después de una gran comida? ¡No es bueno para tu cuerpo! ¡Te contamos cómo aprovechar al máximo tu consumo de agua!
¡10 Vitaminas Esenciales Para La Salud Cerebral Óptima!
El cerebro es el órgano de mayor potencia que tenemos y requiere la cantidad y el tipo de combustible adecuados para funcionar correctamente. ¡Esto es lo que necesitas!
¡Nunca Imaginé Que Las Fresas Fueran Tan Sanas!
En esta ocasión te presentamos 7 beneficios de las fresas que deberías conocer y que reforzarán la buena imagen que tiene esta fruta.
Presiona Aquí y Defecarás En 1 Minuto
¿Tienes problema de defecación? ¿Y estas sugiriéndolo por largo tiempo? Aquí te ofrecemos los tips para resolver este problema y aliviar el Síndrome de intestino irritable.
9 Ejercicios Cerebrales Para Fortalecer Tu Mente
¿Cómo mejorar tu memoria, agudizar tu atención y enfoque, e impulsar la salud de tu cerebro? Esta gimnasia para el cerebro
Así Avisa Tu Hígado Cuando Está Lleno De Toxinas
Te presentamos 10 señales de que tu hígado puede estar en problemas debido a un exceso de toxinas.
Te Damos 10 Motivos Para Consumir Más Pescado
Desde siempre el pescado ha sido considerado como una de las comidas más saludables del planeta, pues a parte de ser delicioso tiene enormes beneficios para la salud. Aquí unas razones para aumentar su consumo.
Los Beneficios De La Vitamina B12 Para El Cuerpo
Obtener la cantidad adecuada de vitaminas B es esencial para la salud en general, y la vitamina B12 en concreto es una que beneficia a todo el cuerpo. ¡Descúbrelo!
Comer Lentejas Tiene Tantos Beneficios: Conócelos
Las legumbres son ideales para la salud del corazón, controlar la diabetes, prevenir el cáncer, mejorar la digestión, ayudar en la pérdida de peso, así como impulsar el sistema nervioso. Conoce todos los beneficios de las lentejas.
Guía: ¿Qué Es y Para Qué Sirve La Sal Negra?
Dile adiós a la sal de mesa normal gracias a la sal negra. En esta guía te detallamos beneficios, motivos, remedios naturales y muchas más cosas sobre la sal negra.
Si Consumes Omeprazol Deberías Saber Sus Consecuencias
Si sufres acidez de estómago y sueles tomar Omeprazol deberías saber que este medicamento aumenta el riesgo de cáncer de estómago. Averigua otras formas de poner fin a la acidez estomacal.
11 Beneficios Saludables De Las Deliciosas Calabazas
La calabaza no es sólo la fruta más característica de Halloween, es también una fuente de salud y fibra. Descubre sus incontables beneficios en este artículo.
Los 10 Peores Alimentos Para La Salud Cardíaca
Creamos una lista de 10 alimentos y bebidas principales, no nutrientes complicados, que son malos para la salud, para que sepas qué no debes comer y por qué, de manera simple y directa.
La Mejor Canción Para Celebrar El Día De La Madre
Nada más hermoso para recordar a nuestras madres que escuchar esta hermosa canción del cantautor venezolano Víctor Escalona “Amor en Vida".
Las Consencuencias De Beber Un Vaso De Coca Cola
La coca-cola es la bebida más popular del mundo, aunque también es una de las que más efectos negativos producen en la salud. Sigue leyendo para saber más sobre sus efectos nocivos.
¿Sabías Que Este Ingrediente Natural Causa Cáncer?
Con este video queremos homenajear al doctor Frank Suárez, especialista en Obesidad y Metabolismo, que falleció este fin de semana en trágicas circunstancias.
¿Sufres De Gastritis o Reflujo? Esta Guía Es Para Ti
La siguiente información incluye los 6 síntomas, 4 medicamentos, 5 remedios naturales y sobre todo los tratamientos definitivos para tratar la gastritis.
Baja la Presión Arterial Con Estos Alimentos
Hay una dieta específicamente diseñada para disminuir la presión arterial. En el video de hoy, voy a revelar 10 alimentos que puedes consumir diariamente ¡para bajar su presión arterial.
¡Evita Comer Estos Alimentos Con El Estómago Vacío!
Averigua qué alimentos son seguros para comer con el estómago vacío y cuáles deben evitarse por completo...
Cosas Que Debes Saber En Caso De Un Derrame Cerebral
¿Qué es un accidente cerebrovascular, cómo se puede reconocer un accidente cerebrovascular cuando te está sucediendo y qué debes hacer si sospechas que estás sufriendo un accidente cerebrovascular?
Estos Síntomas Indican Que Te Falta Vitamina D
Hoy, la deficiencia de vitamina D se ha vuelto muy común en todos los grupos de edad. Se estima que alrededor de mil millones de personas en todo el mundo tienen niveles bajos de vitamina en la sangre.