Las terapias genéticas anuncian el futuro de la medicina, ya que prometen hacer lo imposible: curar enfermedades hereditarias que estaban total o mayormente fuera del alcance de las terapias médicas anteriores. Y ahora, por primera vez, tenemos pruebas de que las terapias génicas, concretamente la CRISPR, pueden curar de forma permanente dos trastornos sanguíneos hereditarios: la anemia falciforme y la beta-talasemia.
CRISPR es una terapia génica muy prometedora que tiene el potencial de ser utilizada para una variedad de condiciones de salud hereditarias. Esta tecnología de vanguardia es capaz de corregir mutaciones genéticas sustituyéndolas por fragmentos de ADN sanos. La anemia de células falciformes y otro trastorno relacionado llamado beta-talasemia fueron los primeros en ser tratados con éxito con CRISPR.
¿Qué son la anemia de células falciformes (ACS) y la beta-talasemia (TDT)?
La anemia falciforme es un terrible trastorno sanguíneo que afecta a millones de personas en todo el mundo y se considera una de las enfermedades sanguíneas más comunes en Estados Unidos. La anemia de células falciformes es una enfermedad hereditaria que afecta de forma desproporcionada a las personas de origen afroamericano.
La anemia de células falciformes es objeto de una amplia investigación, lo que la convierte en una gran candidata para CRISPR. Los científicos han aislado una única mutación genética que causa esta enfermedad. Esta mutación afecta a la hemoglobina, un compuesto de los glóbulos rojos responsable de transportar el oxígeno a las células del cuerpo. La beta-talasemia también está causada por algunas mutaciones genéticas diferentes que alteran la hemoglobina.
La estructura de la hemoglobina en los pacientes con SCA es atípica, lo que hace que los glóbulos rojos pierdan su forma plana y redonda habitual y adquieran una forma de hoz, por lo que es más probable que se peguen entre sí y obstruyan los vasos sanguíneos. Por este motivo, los pacientes con SCA tienen un mayor riesgo de sufrir un derrame cerebral, y los glóbulos rojos deformados también pueden obstruir el hígado, el corazón, el bazo, los pulmones o los ojos.
Como resultado de ambas enfermedades, la hemoglobina alterada no es capaz de proporcionar al cuerpo suficiente oxígeno, y los pacientes sufren fatiga crónica, dificultad para respirar y, en el caso de la SCA, ataques extremadamente dolorosos llamados crisis de células falciformes.
Hasta hace poco, la única cura conocida para ambas enfermedades era un trasplante de médula ósea, un procedimiento arriesgado y difícil que no está disponible para todos los pacientes. Los pacientes también necesitan frecuentes transfusiones de sangre, antibióticos y medicamentos para aliviar el dolor para controlar la enfermedad en el día a día.
El tratamiento para estos dos trastornos sanguíneos fue desarrollado por CRISPR Therapeutics y Vertex. Los primeros ensayos para la anemia de células falciformes y la beta-talasemia comenzaron en 2020, con un resultado prometedor. Pero ahora, 3 años después del inicio del ensayo, los resultados positivos iniciales aún duran para la mayoría de los participantes.
La terapia se llama CTX001, o simplemente exa-cel, y es un tratamiento de dosis única que altera las células de los pacientes para que empiecen a producir el tipo de hemoglobina que tenían al nacer, que no está deformada. Los resultados del ensayo se presentaron en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología, y en ellos se informaba de los resultados de 75 participantes. Los ensayos de terapia génica se obtuvieron de las células madre de la sangre de los participantes.
De estos participantes, 44 eran pacientes de TDT, y 42 no necesitaron transfusiones tras el tratamiento. Los otros dos pacientes necesitaron menos transfusiones. De los pacientes con ECF, todos estaban libres de ataques de células falciformes. Aunque dos pacientes experimentaron efectos adversos iniciales, éstos se resolvieron por sí solos con el tiempo. Además, la eficacia de exa-cel no disminuyó ni siquiera tres años después del tratamiento. Así pues, en la actualidad, la mayoría de los participantes están esencialmente curados de la enfermedad.
En resumen, un tratamiento CRISPR de dosis única administrado a pacientes con anemia falciforme y beta-talasemia está mostrando una mejora consistente y duradera en el bienestar de los pacientes incluso 3 años después de la terapia. Los investigadores seguirán controlando a los pacientes para ver si estos resultados son permanentes o no. "Aunque debemos seguir investigando la durabilidad de estos resultados, estoy entusiasmado con los datos actuales", dijo el autor del resumen del ensayo, Stephan A. Grupp, del Hospital Infantil de Filadelfia.
Te Sorprenderás Al Conocer Estos Avances Genéticos
La genética es una ciencia relativamente jóven que ha avanzado a un ritmo vertiginoso. A continuación te presentamos algunos de los avances genéticos que se encuentran actualmente en desarrollo.
¿De Dónde Vienen Los Gitanos?
A Los gitanos les encanta andar esparcidos por el mundo y se ocupan de mil oficios, veamos este interesante video para aprender un poco más sobre ellos.
La Modificación Genética Podría Volverse Una Realidad
Un científico chino está creando controversia en la comunidad médica mundial al afirmar que ha ayudado a crear los primeros bebés editados genéticamente.
Estas 5 Señales Te Alertan Si Te Quedarás Calvo
El Dr. Oscar Muñoz de la Escuela de Alopecia nos dice cuáles son las 5 señales que te alertan sobre la calvicie.
Cáncer De Estómago: 8 Signos a Los Que Debes Estar Atento
8 signos a los que debes prestar atención, que pueden despertar sospechas del desarrollo de un cáncer de estómago en tu cuerpo.
6 Ejercicios Fáciles Para Mejorar El Flujo Sanguíneo
Los ejercicios y estiramientos diseñados para diferentes partes del cuerpo pueden ayudar a mejorar el flujo sanguíneo, aliviar el dolor y promover el bienestar general.
7 Estiramientos Sencillos Para Eliminar La Papada
Hoy compartimos contigo los 7 mejores ejercicios que, según los médicos, harán que tu cara y especialmente la papada luzca bella y tonificada durante muchos años. Aquí están.
Clostridium difficile: Una Bacteria Difícil De Erradicar
La Bacteria Clostridium difficile es una bacteria que puede producir una gran cantidad de síntomas que pueden ir desde una diarrea hasta una inflamación en el colón, que bien pudiera inclusive ser mortal.
Prepara Un Jarabe Natural Para La Tos y Garganta
Olvídate de los medicamentos y prepara en tu propia casa un jarabe natural con cítricos, especias, hierbas y miel para combatir el dolor de garganta.
Alimentos Para Aumentar Tu Energía y Tu Ánimo
A continuación te presentamos los 10 alimentos que debes consumir para lograr una vida más saludable, positiva y enérgica.
Aprende a Manejar El Estreñimiento
Si tienes problemas de estreñimiento, este vídeo es para ti, aprende a detectar las causas y a encontrar soluciones.
Consejos Para Hacer Frente a La Depresión Estacional
Muchas personas se deprimen durante los meses inviernales. La falta de luz y el frío son las principales causas. Estos consejos te ayudarán a hacer frente a los días grises de invierno.
¿De Verdad La Avena Es Tan Buena Como Dicen?
En esta ocasión un nutriólogo nos explica acerca de los principales mitos que rodean al consumo frecuente de la avena.
Si Tienes Pie Plano Te Recomendamos Estos Ejercicios
Muchas personas han sido diagnosticadas con pie plano y sabemos que puede ser bastante molesto y doloroso en ciertas situaciones, por lo que hoy te presentamos 5 ejercicios para corregirlo.
¡Tras Leer Esto, No Volverás a Usar Secadores De Manos!
Si te dan asco los gérmenes pero quieres volver a usar un baño público, quizás no quieras leer esto...
Análisis De Sangre Para La Fátiga Crónica Preciso Al 91%
Un nuevo análisis de sangre es muy preciso para diagnosticar el síndrome de fatiga crónica.
¿Por Qué Deberías Consumir Probióticos En Diciembre?
Los excesos en lo que comemos durante las festividades decembrinas, pueden tener repercusiones en nuestro sistema digestivo y especialistas advierten al respecto.
Así Es Cómo Este Doctor Logró Superar Sus Ataques De Pánico
Este doctor experimentó durante 10 años ataques de pánico y hoy ha decidido brindar su testimonio y orientar a las personas que como él están padeciendo este problema.
¿Cómo Puedes Rejuvenecer Tu Cerebro?
Hoy en día muchos investigadores se dedican a estudiar cómo prevenir el deterioro cerebral. A continuación te decimos qué puedes hacer para mejorar evitar el deterioro cognitivo.
¡Cuidado! El Estrés Puede Causarte Estreñimiento
El sistema digestivo humano es extremadamente susceptible al estrés, y una de las formas más comunes en que el estrés afecta los intestinos es causando uno de los problemas digestivos más incómodos.
Conoce El Hongo Que Puede Ayudar a Tu Memoria
Los hongos melena de león son un alimento para el cerebro que mejora la memoria. Conoce la ciencia que hay detrás de ellas aquí.
Estas Frutas De Invierno Están Repletas De Beneficios
Añadir estas sorprendentes frutas de invierno a tu dieta esta temporada te ayudará a mantenerte sano todo el año.
¡Cuidado! Estos 8 Malos Hábitos Pueden Dañar Tu Espalda
Los problemas de espalda son muy comunes en el siglo XXI, generalmente causados por un estilo de vida sedentario. Aquí hay algunos hábitos populares que, según los científicos, conducen a un dolor de espalda crónico.
¿Realmente El Estómago Se Reduce Al Comer Menos?
Come menos y tu estómago se reducirá de tamaño con el tiempo... ¿es verdad?
Ejercicios De Ritmos Latinos Especiales Para La Tercera Edad
La experta en fisioterapia Mariana Quevedo nos presenta en esta ocasión una rutina completa de ritmos latinos especialmente diseñada para los adultos mayores.
¿Sabes Lo Que Se Esconde Detrás De Tus Supersticiones?
Aquí hay 5 formas en que nuestro comportamiento puede verse afectado por creencias supersticiosas.
Cómo Eliminar Las Toxinas De Tu Cuerpo
Si te sientes cansado y sin fuerzas para realizar tus actividades diarias, puede que el cuerpo esté lleno de toxinas. Te mostramos 12 maneras de desintoxicar y limpiar el cuerpo.
7 Ejercicios Fáciles En Silla Que Puedes Hacer En Casa
Estos ejercicios te ayudarán a fortalecer y relajar tus hombros, cuello y espina dorsal.
¿Qué Es La Parálisis Del Sueño y Cuáles Son Sus Síntomas?
A continuación te explicamos a detalle sobre este fenómeno común y qué puedes hacer para tratarlo.
5 Consejos Para Evitar El Cáncer De Próstata
Existen muchos métodos que puedes adoptar para prevenir e incluso curar el cáncer de próstata.
Estudio Muestra Que La Miel Es Mejor Que Antibióticos
Un nuevo estudio ha afirmado que la miel puede ser mejor para tratar la tos y los resfriados que los medicamentos de venta libre. Descubre de qué se trata.
Estos Son Los Síntomas De La Presión Arterial Baja
Todo el mundo se preocupa de la presión arterial alta, pero tener la presión arterial baja tampoco es muy saludable. Te contamos los síntomas.
Antes De Aplicarte Botox Te Recomendamos Leer Al Respecto
Quizás has estado considerando el Botox durante algún tiempo y te gustaría saber si es seguro, cuáles son los beneficios y cuánto cuesta. Más importante aún, si acaso ¿es adecuado para ti?
Científicamente Comprobado: Las Caricias Son Necesarias
Los beneficios del contacto físico humano para una relación a menudo se subestiman. Un estudio reciente demostró los beneficios que las caricias tienen en el bienestar de las personas.
¿Preocupado Sobre La Cirrosis? Todo Lo Que Necesitas Saber
Si bien actualmente la cirrosis no tiene una cura conocida, existen muchos procedimientos naturales y clínicos que pueden limitar el riesgo de insuficiencia hepática
¿Sufres De Hinchazón Abdominal?
En Todo Mail te dejamos una completa guía con información muy útil que tal vez pueda ayudarte a tratar y resolver los problemas de hinchazón abdominal.
Cómo Respirar Para Liberar Las Fosas Nasales
Solo necesitas un poco de tu tiempo para realizar y practicar esta técnica que te ayudará a mejorar tu salud nasal.
Receta De Un Dentista: Pasta Dental Casera
Las cremas dentales o pastas dentales convencionales tienen químicos muy agresivos con el cuerpo humano, y normalmente ingerimos una cantidad importante de la pasta que usamos.
Ejercicios Para Prevenir Las Caídas En Los Adultos Mayores
En el siguiente video te mostramos con ejercicios prácticos cómo prevenir las caídas en la tercera edad. Los ejercicios están principalmente enfocados en mejorar la flexibilidad, la fuerza, la resistencia, la coordinación.
Si Comes Pescado Regularmente Te Interesa Esta Información
Se ha descubierto que los mariscos y algunas especies de peces que viven en el mar contienen niveles crecientes de metilmercurio. Presta atención a esta información.
La Temperatura Ideal Para Dormir En La Tercera Edad
Un nuevo estudio ha revelado la temperatura perfecta para dormir para los adultos mayores.
La Verdad Sobre Un Popular Medicamento Para Bajar De Peso
El doctor José Vicente Ferrer cirujano bariátrico y metabólico nos explica toda la información a detalle sobre el uso de este fármaco y en qué casos está indicado.
La Estimulación Cerebral Podría Evitar El Alzheimer
La estimulación cerebral profunda podría usarse para ayudar a mantener a raya el Alzheimer. ¡Descubre más aquí!
10 Suplementos Naturales Para Tomar Durante La Menopausia
Los molestos efectos secundarios de la menopausia, incluido el aumento del riesgo de ciertas enfermedades, se deben a cambios hormonales. Los siguientes 10 suplementos pueden ayudarte a aliviar los síntomas.
Tu Vejiga Te Agradecerá Si Consumes Estos Alimentos
Mantén tu vejiga saludable consumiendo los siguientes alimentos.
Cómo Saber Si Un Producto Es Realmente Orgánico
En tu próxima visita al supermercado te ayudamos a distinguir un productos orgánico de los productos GMO (Geneticamente Modicados). Tan solo tres pasos son suficientes para elegir el productos adecuado.
Esta Podría Ser La Solución Al Cáncer De Piel
Este avance científico ofrece esperanza a quienes luchan contra el cáncer de piel. Ahora estás invitado a descubrir más sobre esta revolucionaria vacuna.
8 Vitaminas Que Debes Tomar Si Tienes Más De 40
¿Estás rondando los 40´s o más? Lee este artículo e infórmate sobre cuáles son las 8 vitaminas esenciales que te ayudarán a mantenerte sano y activo. Combate la presión arterial alta, los problemas del corazón y el aumento de peso con estos consejos.
Si Sufres De Dolor De Cuello, Prueba Estos 3 Ejercicios
A menudo el estrés y la tensión tienden a acumularse en el cuello, ya sea por la posición que adoptamos al escribir en nuestros ordenadores o debido a nuestros hábitos diarios. Aquí 3 ejercicios que te ayudarán a aliviar el dolor.
Ejercicios De Tai Chi y Qi Gong Para Adultos Mayores
En el siguiente video Luis Duarte te enseña a realizar una rutina muy fácil de Tai Chi y Qi Gong. Estos ejercicios son de bajo impacto y pueden ser realizados por personas de cualquier edad.
Dormir a Nuestra Edad Es Importante, Aquí Algunos Trucos
Cuando envejecemos es importante disfrutar de las horas adecuadas del sueño. Si quieres saber la razón y algunos trucos para dormir bien, haz clic en nuestra guía y descúbrelo.
Este Padre Es Un Mentiroso, Pero No Sabes Por Qué...
Este breve video nos dejó con el corazón encogido, pero lo más importante es que nos enseña una muy valiosa lección: "Podemos hacer lo que sea por aquellos que amamos".
10 Legítimas Razones Para Comer Más Chocolate Negro
¡Buenas noticias para los amantes del chocolate! Ahora tienes hasta 10 excusas reales para comer más chocolate negro. Lee este artículo y descubre 10 beneficios para la salud.
Esta Vitamina Es Esencial Para La Memoria y La Vista
A continuación, explicamos cómo la vitamina B6 beneficia tu salud, quién corre el riesgo de desarrollar una deficiencia y cómo asegurarte de que está obteniendo suficiente piridoxina.
¿Te Gusta La Berenjena? Tenemos Buenas Noticias Para Ti
Una guía muy con los maravillosos beneficios de la berenjena para la salud. Aprende a incorporar este alimento en tu dieta.
Medicina China Usando Un Solo Cubo De Hielo
¿Sabes todo lo que un simple cubo de hielo es capaz de hacer por ti? Increíble lo que un método tan simple como este puede conseguir. ¡Prueba esta antigua técnica de medicina tradicional china!
Las Consencuencias De Beber Un Vaso De Coca Cola
La coca-cola es la bebida más popular del mundo, aunque también es una de las que más efectos negativos producen en la salud. Sigue leyendo para saber más sobre sus efectos nocivos.
Estos Son Los Saludables Beneficios De Las Peras
La pera es una de las frutas más sabrosas que podemos encontrar en el mercado, pero lo más importante es que está repleta de beneficios para la salud. ¿Por qué esta fruta es tan saludable?
La Forma Más Sencilla De Cuidarte: Agua De Pepino
Beber agua de pepino puede no parecer una forma infalible de mejorar la salud, pero ofrece una serie de beneficios sorprendentes y es muy fácil de preparar. Te lo explicamos.
Hojas de Olivo: Un Gran Aliado Para Nuestra Salud
Las hojas de olivo tienen muchos beneficios para tu salud. Descúbrelos.
Ejercicios Para Prevenir Las Caídas En Los Adultos Mayores
En el siguiente video te mostramos con ejercicios prácticos cómo prevenir las caídas en la tercera edad. Los ejercicios están principalmente enfocados en mejorar la flexibilidad, la fuerza, la resistencia, la coordinación.
Vino Tinto o Blanco: ¿Cuál Es El Mejor Para La Salud?
El vino es una de las bebidas más populares en el mundo, pero ¿qué vino es mejor, tinto o blanco?
¿Goteos de Orina? Prueba Estos Ejercicios De Piso Pélvico
Te explicamos varios ejercicios que te ayudaran a fortalecer el piso pélvico, que evitarán la incontinencia y mejorarán tu calidad de vida.
Si Se Te Olvidan Algunas Cosas Esta Podría Ser La Razón
¿Alguna vez has caminado hacia la cocina sólo para darte cuenta que no tienes ni la menor idea del por qué estás ahí? Aquí te mostramos 13 situaciones que provocan esta condición.
Alimentos Que Te Ayudarán a Matar Los Parásitos Intestinales
Existen millones de personas en todo el mundo infectadas con parásitos intestinales. Aquí tienes 14 alimentos que te resultarán muy eficaces para combatirlos.
Alimentos Para Conservar Un Hígado Saludable
El hígado es uno de los órganos más importantes del cuerpo humano y para que desempeñe un correcto funcionamiento te recomendamos el consumo de estos 15 alientos.
¿Deberías Comer Nueces Todos Los Días?
Si comes solo un puñado de nueces al día, ¡verás todo tipo de cambios positivos en tu salud y bienestar! ¡Definitivamente también te gustará lo que verás en el espejo!
Nunca Imaginé Que El Whisky Tuviera Tantos Beneficios
El Whisky mejora la digestión y combate el estrés, pero además tiene otros beneficios que no conocías. Echa un vistazo a este artículo para conocer los impensables beneficios de esta bebida.
15 Especias y Hierbas Que Combaten La Diabetes
La diabetes es peligrosa y por lo tanto, es importante tener en cuenta nuestra ingesta de alimentos e incluir estas 15 hierbas y especias que ayudan a cuidar esta condición.
Los 15 Trucos De Los Asiáticos Para No Envejecer
Todos los días cuando me miro al espejo una parte de mí ve ciertos signos reveladores del envejecimiento en mi piel. ¿Te gustaría conocer algunos secretos que usan los asiáticos para mantener una piel sana y fresca?
10 Grandes Beneficios De La Canela Para Tu Salud
La canela es una especia increíblemente saludable que debes añadir a su dieta. Aquí están los 10 beneficios para la salud de consumir canela.
Así Avisa Tu Hígado Cuando Está Lleno De Toxinas
Te presentamos 10 señales de que tu hígado puede estar en problemas debido a un exceso de toxinas.
Los Beneficios y Las Contraindicaciones Del Jengibre
Te invitamos a descubrir cuáles los principales beneficios del jengibre y por qué te recomendamos incorporarlo en tu dieta diaria.
Guía Sobre Los Frutos Secos y Sus Beneficios Para La Salud
Una completa guía que te indica qué fruto seco es el más adecuado para tus problemas de salud.
Ejercicios Prácticos Para Aliviar El Dolor Articular
Práctica guía con 9 sencillos y efectivos ejercicios para aliviar el dolor de articulaciones.
Estos Son Los Beneficios Del Café Para El Cerebro
Aquí hay 13 maravillosas razones por las que una dosis diaria de café es algo bueno para tu salud física y mental.
El Secreto De Belleza De Las Japonesas Para Ojos Hermosos
El masaje asiático shiatsu ayuda a rejuvenecer y a “regresar al lugar” el área alrededor de los ojos, y su principal diferencia con respecto a otros es que sus únicos movimientos consisten en presionar ciertos puntos.
Ejercicios Para El Síndrome Del Piramidal
El síndrome del piramidal es una de las causas más comunes de la ciática. En el vídeo mostramos los diferentes y sencillos medios de tratamiento para el síndrome del piramidal, un tratamiento directo mediante una pelota.
20 Diuréticos Alimentos Que Reducen La Presión Arterial
Si tienes la presión arterial alta o sientes que retienes líquidos, estos 20 saludables alimentos diuréticos te ayudarán mantenerte sano y limpiar tu organismo.
10 Consejos De Primeros Auxilios Que Debemos Saber
Las 10 condiciones que amenazan la vida que describimos hoy no son infrecuentes, y si te encuentras presenciando alguna de estas emergencias, después de leer este artículo, sabrás exactamente cómo actuar.
Los Beneficios De La Vitamina B12 Para El Cuerpo
Obtener la cantidad adecuada de vitaminas B es esencial para la salud en general, y la vitamina B12 en concreto es una que beneficia a todo el cuerpo. ¡Descúbrelo!