Las terapias genéticas anuncian el futuro de la medicina, ya que prometen hacer lo imposible: curar enfermedades hereditarias que estaban total o mayormente fuera del alcance de las terapias médicas anteriores. Y ahora, por primera vez, tenemos pruebas de que las terapias génicas, concretamente la CRISPR, pueden curar de forma permanente dos trastornos sanguíneos hereditarios: la anemia falciforme y la beta-talasemia.
CRISPR es una terapia génica muy prometedora que tiene el potencial de ser utilizada para una variedad de condiciones de salud hereditarias. Esta tecnología de vanguardia es capaz de corregir mutaciones genéticas sustituyéndolas por fragmentos de ADN sanos. La anemia de células falciformes y otro trastorno relacionado llamado beta-talasemia fueron los primeros en ser tratados con éxito con CRISPR.
¿Qué son la anemia de células falciformes (ACS) y la beta-talasemia (TDT)?
La anemia falciforme es un terrible trastorno sanguíneo que afecta a millones de personas en todo el mundo y se considera una de las enfermedades sanguíneas más comunes en Estados Unidos. La anemia de células falciformes es una enfermedad hereditaria que afecta de forma desproporcionada a las personas de origen afroamericano.
La anemia de células falciformes es objeto de una amplia investigación, lo que la convierte en una gran candidata para CRISPR. Los científicos han aislado una única mutación genética que causa esta enfermedad. Esta mutación afecta a la hemoglobina, un compuesto de los glóbulos rojos responsable de transportar el oxígeno a las células del cuerpo. La beta-talasemia también está causada por algunas mutaciones genéticas diferentes que alteran la hemoglobina.
La estructura de la hemoglobina en los pacientes con SCA es atípica, lo que hace que los glóbulos rojos pierdan su forma plana y redonda habitual y adquieran una forma de hoz, por lo que es más probable que se peguen entre sí y obstruyan los vasos sanguíneos. Por este motivo, los pacientes con SCA tienen un mayor riesgo de sufrir un derrame cerebral, y los glóbulos rojos deformados también pueden obstruir el hígado, el corazón, el bazo, los pulmones o los ojos.
Como resultado de ambas enfermedades, la hemoglobina alterada no es capaz de proporcionar al cuerpo suficiente oxígeno, y los pacientes sufren fatiga crónica, dificultad para respirar y, en el caso de la SCA, ataques extremadamente dolorosos llamados crisis de células falciformes.
Hasta hace poco, la única cura conocida para ambas enfermedades era un trasplante de médula ósea, un procedimiento arriesgado y difícil que no está disponible para todos los pacientes. Los pacientes también necesitan frecuentes transfusiones de sangre, antibióticos y medicamentos para aliviar el dolor para controlar la enfermedad en el día a día.
El tratamiento para estos dos trastornos sanguíneos fue desarrollado por CRISPR Therapeutics y Vertex. Los primeros ensayos para la anemia de células falciformes y la beta-talasemia comenzaron en 2020, con un resultado prometedor. Pero ahora, 3 años después del inicio del ensayo, los resultados positivos iniciales aún duran para la mayoría de los participantes.
La terapia se llama CTX001, o simplemente exa-cel, y es un tratamiento de dosis única que altera las células de los pacientes para que empiecen a producir el tipo de hemoglobina que tenían al nacer, que no está deformada. Los resultados del ensayo se presentaron en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología, y en ellos se informaba de los resultados de 75 participantes. Los ensayos de terapia génica se obtuvieron de las células madre de la sangre de los participantes.
De estos participantes, 44 eran pacientes de TDT, y 42 no necesitaron transfusiones tras el tratamiento. Los otros dos pacientes necesitaron menos transfusiones. De los pacientes con ECF, todos estaban libres de ataques de células falciformes. Aunque dos pacientes experimentaron efectos adversos iniciales, éstos se resolvieron por sí solos con el tiempo. Además, la eficacia de exa-cel no disminuyó ni siquiera tres años después del tratamiento. Así pues, en la actualidad, la mayoría de los participantes están esencialmente curados de la enfermedad.
En resumen, un tratamiento CRISPR de dosis única administrado a pacientes con anemia falciforme y beta-talasemia está mostrando una mejora consistente y duradera en el bienestar de los pacientes incluso 3 años después de la terapia. Los investigadores seguirán controlando a los pacientes para ver si estos resultados son permanentes o no. "Aunque debemos seguir investigando la durabilidad de estos resultados, estoy entusiasmado con los datos actuales", dijo el autor del resumen del ensayo, Stephan A. Grupp, del Hospital Infantil de Filadelfia.
Un Nuevo Grupo Sanguíneo Ha Sido Descubierto Por La Ciencia
El descubrimiento de un nuevo sistema de grupos sanguíneos por parte de científicos del NHS tiene el potencial de salvar miles de vidas en todo el mundo.
Cáncer De Estómago: 8 Signos a Los Que Debes Estar Atento
8 signos a los que debes prestar atención, que pueden despertar sospechas del desarrollo de un cáncer de estómago en tu cuerpo.
La Modificación Genética Podría Volverse Una Realidad
Un científico chino está creando controversia en la comunidad médica mundial al afirmar que ha ayudado a crear los primeros bebés editados genéticamente.
Ejercicios Para Mejorar La Circulación En 5 Minutos
A continuación te presentamos una rutina de ejercicios de 5 minutos para mejorar la circulación en la sangre de tus piernas.
Estas 5 Señales Te Alertan Si Te Quedarás Calvo
El Dr. Oscar Muñoz de la Escuela de Alopecia nos dice cuáles son las 5 señales que te alertan sobre la calvicie.
¿Qué Es La Trombosis Venosa Profunda y Cómo Prevenirla?
Reconocer los factores que aumentan el riesgo de TVP y adoptar medidas preventivas es crucial para mantener la salud vascular. Este es el tema de este artículo.
¡Nunca Supe Que La Col Prevenía Tantas Enfermedades!
¿Sabías que la col o repollo común y económico es prácticamente un hacedor de milagros? Sigue leyendo para conocer los 13 principales beneficios para la salud que ofrece el repollo.
Por Qué Es Tan Bueno Salir a Caminar
¿Por qué esta tan bueno salir a caminar?. Descubre los efectos positivos y todos los beneficios de andar. Caminar es el mejor ejercicio que pueden hacer las personas en cualquier edad de la vida.
Moringa: El Aceite De Árbol Milagroso De La India
El aceite de moringa es un maravilloso aceite de árbol que puede tener ilimitados beneficios para la piel y la salud en general.
Cómo Una Proteína Puede Hacer Maravillas En Tu Cuerpo
Aunque el colágeno normalmente se asocia con productos cosméticos, en realidad en una importante proteína producida por nuestro cuerpo. Te mostramos sus funciones y una receta para que tu cuerpo produzca más de esta proteína.
Video: Gastritis, Acidez y Cómo Resolverlos
Todos padecemos gastritis o acidez en algún momento de nuestra vida. A pesar de ser problemas extremadamente comunes, son muy simples de evitar si conocemos las causas y sus soluciones.
7 Erupciones Cutáneas Que Debes Ser Capaz De Identificar
Echa un vistazo a estos 7 problemas de la piel que podrían ser señales de advertencia de problemas de salud más serios.
¡2 Ingredientes Para Estimular El Crecimiento Del Cabello!
Probado, natural y efectivo: ¡estos 2 ingredientes ayudan el crecimiento del cabello y previenen su adelgazamiento y caída!
Estudio: Antiinflamatorios Vinculados Con Ataque Cardíaco
Un estudio danés ha descubierto que el consumo de medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (AINE) comunes, como el ibuprofeno, puede aumentar el riesgo de paro cardíaco.
La Clave Para Un Sueño Reparador: El Citrato De Magnesio
A continuación te explicamos a detalle cuál es la función del magnesio en el sueño así como la forma adecuada de tomarlo.
¿Quieres Aliviar La Hinchazón Abdominal? Prueba Esto
Esta especia cambia las reglas del juego en lo que respecta a la hinchazón y los gases.
Puedes Prevenir El Cáncer De Piel Con Estos Alimentos
Así que aquí te presentamos 8 alimentos que te ayudarán significativamente con e cuidado de tu piel.
Aprende a Hacer Un Vendaje Cómo Un Profesional
¿Te has torcido alguna vez un tobillo? Seguro que si, es algo muy habitual. En este video te enseñamos a hacer un vendaje funcional.
Descubre El Valor De Tu Tipo De Sangre
¿Sabías que tu tipo de sangre puede influir en tu salud y tal vez incluso en tu personalidad? Aquí tienes 20 datos sorprendentes sobre los tipos de sangre:
Los Consejos De Los Influencers De Internet Son 90% Falsos
Un nuevo estudio impactante encontró que los influencers de las redes sociales que se especializan en nutrición y pérdida de peso dan malos consejos sobre nutrición el 90% del tiempo.
9 Cosas a Tomar En Cuenta Si No Puedes Dormir Bien
Si tienes problemas para conciliar el sueño todas las noches, debe plantearse estas 9 preguntas importantes.
Ten Presentes Los 4 Síntomas De Un Golpe De Calor
El golpe de calor es un problema que pone en peligro la vida. Ten en cuenta los síntomas y evita ponerse en riesgo.
Estudio: ¿Una Copa De Vino Tinto Al Día Es Tan Buena?
De una vez por todas, un estudio ha verificado la influencia del vino tinto en nuestro corazón. ¿Una copa de vino al día realmente ayuda?
Fáciles Ejercicios Para Relajar y Descansar Tus Ojos
El tiempo que pasamos en la computadora y frente a los dispositivos electrónicos en general y la luz, que aunque no lo creas, produce cansancio visual.
Este Té Reduce La Hipertensión y Ayuda a Perder Peso
Beber té de hibisco tiene varios beneficios que van desde la salud cardiovascular hasta la pérdida de peso. Así es como puedes preparar este té y para qué sirve.
Este Truco Casero Te Ayudará a Aliviar Las Migrañas
¿Remojar los pies en agua caliente es algo que puede ayudar a quienes padecen este problema y no han encontrado una solución?
Estos Son Los Ejercicios Que Las Mujeres Deberíamos Realizar
En el siguiente artículo exploramos 4 zonas corporales importantes que las mujeres deben mejorar y ejercicios para hacerlo.
Cómo Las Emociones Se Relacionan Con El Exceso De Peso
En esta interesante charla la comunicadora Martha Debayle, charla con Adriana Esteva, experta en nutrición emocional, para abordar el tema de las emociones y el sobrepeso.
Esos Alimentos Conseguirán Que Duermas Como Un Bebé
Muchos alimentos contienen sustancias naturales que provocan sueño; te presentamos los 8 más recomendados.
Los Beneficios De La Sandía De Los Que Nadie Te Habló
Los científicos han descubierto que la sandía puede hacer cosas que nunca esperarías de algo tan delicioso.
¿Qué Sucede Cuando Crujen Las Vértebras?
Hacer tronar la espalda es sencillo y frecuente pero en este vídeo te explicamos por qué puede ser malo para tu salud
Este Frijol Mágico Tiene Grandes Beneficios Para Tu Salud
La mucuna se usa con frecuencia en la medicina ayurvédica para tratar el Parkinson y otras enfermedades. Conoce más beneficios de esta planta en este post.
Artrosis De Rodilla: Ejercicios, Automasajes y Estiramientos
Ejercicios, automasajes y estiramientos para mejorar la sintomatología de la artrosis de rodilla.
¿Qué Son Las Infecciones Subcutáneas y Por Qué Ocurren?
En este artículo, exploraremos qué son las infecciones cutáneas subcutáneas, por qué ocurren, cómo identificar los diferentes tipos y las opciones de tratamiento disponibles.
Esta Vitamina Fortalece Los Huesos y Previene Enfermedades
Esta vitamina subestimada juega un papel crucial en la salud de los huesos, la salud del corazón y la cicatrización de heridas.
Aprende Cómo Elegir Bien Las Frutas y Verduras
Esta infografía útil te ayudará a tomar decisiones correctas a favor de productos sabrosos y de calidad.
Estas Son Las 7 Frutas Con Menos Contenido De Azúcar
El doctor Borja Bandera nos explica cuáles son las 7 frutas con menos contenido de azúcar y que por lo tanto podemos agregar a nuestra dieta diaria sin sentir culpa.
11 Consejos Para Aumentar La Producción De Serotonina
La serotonina es un neurotransmisor que desempeña un papel importante en la regulación de los diferentes estados de ánimo. Estos 11 consejos te ayudarán a aumentar su producción y ser más feliz
Hojas de Olivo: Un Gran Aliado Para Nuestra Salud
Las hojas de olivo tienen muchos beneficios para tu salud. Descúbrelos.
Cuida Tus Huesos Aplicando Estos Valiosos Consejos
Una pérdida en la densidad mineral ósea, conocida como osteopenia, puede conducir a la osteoporosis. Por lo tanto, es importante entender cómo prevenirla. Aquí hay 10 maneras.
Si Tomas Miel Cada Día, Tendrás Estos Beneficios
Basta una cucharada de miel al día, ya sea disuelta en agua o té, untada en un poco de pan para el desayuno o como condimento en alguna comida para sentir sus efectos a largo plazo
Como Acabar Con El Dolor De Cuello En 7 Pasos
¿Trabajas frente a la computadora en el trabajo? ¿Usas tu teléfono mientras en el transporte público? Estos 7 ejercicios te evitarán más de una visita al fisioterapeuta.
Cuida Tus Rodillas a Los 70 Años Con Estos Ejercicios
Si tienes más de 70 años y quieres fortalecer y mejorar la salud de tus rodillas, aquí traemos para ti una rutina de ejercicios especialmente diseñada con este fin.
Protege Tu Memoria Con Esos 10 Hábitos Diarios
¡Los años no pasan solos! Es normal que con el tiempo empecemos a experimentar algunos problemas con nuestra memoria, pero puedes empezar a realizar pequeños hábitos diarios que te ayudarán a fortalecer este órgano.
Porqué Se Nubla Tu Vista: Causas y Soluciones
¿Porqué se nubla tu vista? Estas son las causas y soluciones más impresionantes y sencillas para recuperar la vida nublada o la pérdida de la vista.
10 Razones De Salud Para Tener Un Perro En Casa
Los perros brindan a las personas mucho amor y felicidad, pero ¿sabías que en realidad son buenos para tu salud? 10 razones para tener un perro en tu vida.
Los Peligros De Las Tiras Blanqueadoras Para Los Dientes
Los productos para blanquear los dientes de venta libre pueden disolver las proteínas de los dientes,Para obtener más información sobre esta investigación y las medidas preventivas que puede tomar para mantener tus dientes sanos.
Si Crees Que Puedes Desarrollar Alzheimer, Mira Este Video
El doctor Alejandro Espinosa, del Instituto para la Síntesis en Medicina de México, nos explica de manera muy cercana algunos descubrimientos sorprendentes sobre la enfermedad del Alzheimer
Atención: 10 Alimentos Que Nunca Deberías Comer
Agunos productos son realmente peligrosos. Nunca comas estos 10 alimentos peligrosos por el bien de tu propia salud y la salud de tu familia.
¿Qué Le Ocurre Al Cuerpo Si Comemos Aguacates A Diario?
En este vídeo que compartimos, queremos que te des cuenta de lo que ocurriría si comieras aguacates con regularidad. ¡Los efectos son sorprendentes!
Ingredientes Naturales y Efectivos Para Eliminar El Dolor
¿Hojas de repollo para calmar el dolor de las articulaciones? Suena a broma pero no... Te invitamos a descubrir este y otros remedios naturales para el dolor de articulaciones.
¿El Desayuno Más Saludable? El Que Tiene Huevos
A continuación encontrarás 7 estupendas razones para consumir huevos cada mañana: el secreto, como todo, está en la moderación.
¿Comes Huevos Diariamente? Por Estas razones Debes Hacerlo
Por estas 10 razones deberías comer huevos con regularidad. ¿A qué estás esperando?
Descubre Si Consumes Más Azúcar de la Cuenta
¿Consumes demasiado azúcar? Presta atención al siguiente video para reconocer los síntomas alarmantes a tiempo y tomar las medidas apropiadas.
¿Cómo Estás Del Corazón? 10 Advertencias Sobre Su Salud
Tu cuerpo da señales y advertencias sobre el corazón para que puedas prevenir las enfermedades a tiempo...
Descubre El Valor De Tu Tipo De Sangre
¿Sabías que tu tipo de sangre puede influir en tu salud y tal vez incluso en tu personalidad? Aquí tienes 20 datos sorprendentes sobre los tipos de sangre:
Beneficios De Caminar A Diario
Es sano, gratis y sencillo: ¡caminar! Requiere poco esfuerzo y es tremendamente beneficioso para tu salud mental y física. Compartimos 10 de sus fantásticos efectos.
Qué Hacer Si Comiste Pan Mohoso Por Accidente
Muchas veces el moho ha aparecido en una hogaza de pan que teníamos guardada. ¿Qué hay que hacer?
No Deberías Consumir Estos Alimentos En Exceso
Una persona promedio no pensaría que estos 6 alimentos puedan ser perjudiciales para la salud si se consumen en exceso. Aquí te traemos toda la información.
Artrosis De Rodilla: Ejercicios, Automasajes y Estiramientos
Ejercicios, automasajes y estiramientos para mejorar la sintomatología de la artrosis de rodilla.
Remedios Naturales Para Acabar Con El Dolor De Rodilla
Acaba con el dolor de rodillas practicando la acupresión. Te lo enseñamos en estas páginas.
Mejora Tu Función Cerebral Con Estos 15 Tips
Al igual que nuestros músculos, el cerebro también puede fortalecerse y mantenerse en excelentes condiciones, con la práctica adecuada. ¡Aprende 15 formas simples de entrenar tu cerebro hoy!
Los Milagrosos Beneficios Del Aloe Vera
El Aloe vera es una planta altamente curativa que ofrece una gran cantidad de beneficios para la salud. Si aún no los conoces, haz clic aquí y descúbrelos.
¡Dile Adiós Al Estreñimiento En Solo 6 Pasos!
El doctor Daniel González nos explica en este exhaustivo y completo vídeo los trucos y consejos para olvidarte del molesto estreñiminento. ¡No te lo pierdas!
¿Quieres Saber Como Hacer Pollo Crujiente Estilo KFC?
El pollo es un alimento que suele estar en las cocinas de todo el mundo. Hoy te enseñamos a prepararlo para que te quede crujiente y cargado de sabor.
9 Alimentos Ricos En Omega 3 Que Debes Conocer
Existen ciertos tipos de grasas que son beneficiosas para la salud de nuestro organismo, como es el caso del omega 3. Si quieres conocer alimentos ricos en este nutriente, haz clic aquí.
Los Asombrosos Beneficios Del Apio Para Tu Salud
El Dr. Agustín Landivar nos explica a detalle cómo el apio puede ayudar a tratar una variedad de problemas de salud incluida la hipertensión, el colesterol alto, las úlceras y prevenir las enfermedades cardiovasculares.
El Jugo De Papaya Remedio Contra El Dolor De Rodillas
El dolor de rodillas y las molestias en las articulaciones se han convertido en una de las causas más comunes por las que las personas visitan al médico. El jugo de papaya es uno de los remedios naturales que pueden ayudarte.
10 Secretos Que Mantienen Sanos A Los Médicos
Los médicos y enfermeros están en contacto con enfermeros todos los días pero rara vez enferman. ¿Quieres saber como lo hacen? Te presentamos 10 de sus rutinas diarias para no enfermar continuamente.
Alivia el Dolor de Cuello con Este Masaje
Un práctico video donde te explicamos cómo realizar un auto-masaje en cuello, cervicales y trapecio para reducir la tensión acumulada.
Las Diferencias Entre Glucosa, Fructosa y Sacarosa
La glucosa, la fructosa y la sacarosa son tres tipos de azúcar. Sigue leyendo para descubrir exactamente qué hace que estos tres azúcares sean tan diferentes.
El Alzheimer: Lo Que Debes Saber, Pero No Te Contaron Antes
Aunque el Alzheimer es una enfermedad muy común hoy en día, ¿conoces verdaderamente lo que es? Recuerda que un diagnóstico precoz puede ser muy importante para reducir su impacto.
Cómo Una Proteína Puede Hacer Maravillas En Tu Cuerpo
Aunque el colágeno normalmente se asocia con productos cosméticos, en realidad en una importante proteína producida por nuestro cuerpo. Te mostramos sus funciones y una receta para que tu cuerpo produzca más de esta proteína.
Cúrcuma: salud que empieza en la cocina
Descubre qué tipos de medicamentos pueden ser reemplazados o complementados por la cúrcuma.
Ejercicios Para El Síndrome Del Piramidal
El síndrome del piramidal es una de las causas más comunes de la ciática. En el vídeo mostramos los diferentes y sencillos medios de tratamiento para el síndrome del piramidal, un tratamiento directo mediante una pelota.
Conoce los Riesgos del Cáncer Prostático
Aquí hay 4 cosas que debes saber sobre el cáncer de próstata.
La Enfermedad De Crohn, Todo Lo Que Debes Saber
La enfermedad de Crohn afecta a millones de personas en el mundo pero ¿sabes en realidad qué es este tipo de afección? Lee sobre ello e infórmate, todos estamos en riesgo de padecerla y puede manifestarse en cualquier momento.
¿Cómo Realizar La Maniobra de Heimlich Si Te Atragantas?
El doctor Rodríguez nos explica detalladamente cómo realizar la maniobra de Heimlich en personas adultas, niños, bebés e incluso en nosotros mismos. Esta maniobra de primeros auxilios se lleva a cabo en casos de atragantamiento.
Come chía 2 semanas y mira el cambio
¡Estas semillas son necesarias para llevar un estilo de vida saludable! Pero ¿Qué ocurriría si comieras semillas de chía todos los días? ¡Averigüémoslo!
GUÍA: 7 Ejercicios Para El Cuidado De Tus Ojos y La Vista
¿Te has planteado cuánto usamos nuestros ojos durante todo el día? Más hoy en día con las computadoras y las pantallas de los celulares... Estos 7 ejercicios simples te ayudarán a mantenerlos en forma.
14 Puntos De Presión Para Eliminar Dolores De Tu Cuerpo
Hemos recopilado algunos puntos de presión conocidos que puedes utilizar en situaciones cotidianas. Estos 14 puntos de presión te ayudarán a eliminar los dolores fastidiosos.