Las terapias genéticas anuncian el futuro de la medicina, ya que prometen hacer lo imposible: curar enfermedades hereditarias que estaban total o mayormente fuera del alcance de las terapias médicas anteriores. Y ahora, por primera vez, tenemos pruebas de que las terapias génicas, concretamente la CRISPR, pueden curar de forma permanente dos trastornos sanguíneos hereditarios: la anemia falciforme y la beta-talasemia.
CRISPR es una terapia génica muy prometedora que tiene el potencial de ser utilizada para una variedad de condiciones de salud hereditarias. Esta tecnología de vanguardia es capaz de corregir mutaciones genéticas sustituyéndolas por fragmentos de ADN sanos. La anemia de células falciformes y otro trastorno relacionado llamado beta-talasemia fueron los primeros en ser tratados con éxito con CRISPR.
¿Qué son la anemia de células falciformes (ACS) y la beta-talasemia (TDT)?
La anemia falciforme es un terrible trastorno sanguíneo que afecta a millones de personas en todo el mundo y se considera una de las enfermedades sanguíneas más comunes en Estados Unidos. La anemia de células falciformes es una enfermedad hereditaria que afecta de forma desproporcionada a las personas de origen afroamericano.
La anemia de células falciformes es objeto de una amplia investigación, lo que la convierte en una gran candidata para CRISPR. Los científicos han aislado una única mutación genética que causa esta enfermedad. Esta mutación afecta a la hemoglobina, un compuesto de los glóbulos rojos responsable de transportar el oxígeno a las células del cuerpo. La beta-talasemia también está causada por algunas mutaciones genéticas diferentes que alteran la hemoglobina.
La estructura de la hemoglobina en los pacientes con SCA es atípica, lo que hace que los glóbulos rojos pierdan su forma plana y redonda habitual y adquieran una forma de hoz, por lo que es más probable que se peguen entre sí y obstruyan los vasos sanguíneos. Por este motivo, los pacientes con SCA tienen un mayor riesgo de sufrir un derrame cerebral, y los glóbulos rojos deformados también pueden obstruir el hígado, el corazón, el bazo, los pulmones o los ojos.
Como resultado de ambas enfermedades, la hemoglobina alterada no es capaz de proporcionar al cuerpo suficiente oxígeno, y los pacientes sufren fatiga crónica, dificultad para respirar y, en el caso de la SCA, ataques extremadamente dolorosos llamados crisis de células falciformes.
Hasta hace poco, la única cura conocida para ambas enfermedades era un trasplante de médula ósea, un procedimiento arriesgado y difícil que no está disponible para todos los pacientes. Los pacientes también necesitan frecuentes transfusiones de sangre, antibióticos y medicamentos para aliviar el dolor para controlar la enfermedad en el día a día.
El tratamiento para estos dos trastornos sanguíneos fue desarrollado por CRISPR Therapeutics y Vertex. Los primeros ensayos para la anemia de células falciformes y la beta-talasemia comenzaron en 2020, con un resultado prometedor. Pero ahora, 3 años después del inicio del ensayo, los resultados positivos iniciales aún duran para la mayoría de los participantes.
La terapia se llama CTX001, o simplemente exa-cel, y es un tratamiento de dosis única que altera las células de los pacientes para que empiecen a producir el tipo de hemoglobina que tenían al nacer, que no está deformada. Los resultados del ensayo se presentaron en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología, y en ellos se informaba de los resultados de 75 participantes. Los ensayos de terapia génica se obtuvieron de las células madre de la sangre de los participantes.
De estos participantes, 44 eran pacientes de TDT, y 42 no necesitaron transfusiones tras el tratamiento. Los otros dos pacientes necesitaron menos transfusiones. De los pacientes con ECF, todos estaban libres de ataques de células falciformes. Aunque dos pacientes experimentaron efectos adversos iniciales, éstos se resolvieron por sí solos con el tiempo. Además, la eficacia de exa-cel no disminuyó ni siquiera tres años después del tratamiento. Así pues, en la actualidad, la mayoría de los participantes están esencialmente curados de la enfermedad.
En resumen, un tratamiento CRISPR de dosis única administrado a pacientes con anemia falciforme y beta-talasemia está mostrando una mejora consistente y duradera en el bienestar de los pacientes incluso 3 años después de la terapia. Los investigadores seguirán controlando a los pacientes para ver si estos resultados son permanentes o no. "Aunque debemos seguir investigando la durabilidad de estos resultados, estoy entusiasmado con los datos actuales", dijo el autor del resumen del ensayo, Stephan A. Grupp, del Hospital Infantil de Filadelfia.
Estas 5 Señales Te Alertan Si Te Quedarás Calvo
El Dr. Oscar Muñoz de la Escuela de Alopecia nos dice cuáles son las 5 señales que te alertan sobre la calvicie.
Cómo Quitar Las Manchas De Sangre De La Ropa
Hay un montón de artículos domésticos que puedes utilizar para ayudar a purgar tu ropa de las manchas de sangre, y aquí hay 8 de los más eficaces.
6 Ejercicios Fáciles Para Mejorar El Flujo Sanguíneo
Los ejercicios y estiramientos diseñados para diferentes partes del cuerpo pueden ayudar a mejorar el flujo sanguíneo, aliviar el dolor y promover el bienestar general.
10 Cosas Diarias Que Pueden Afectar a Tus Riñones
Aquí te decimos cuáles son los 10 hábitos que pueden perjudicar a tus riñones.
Ejercicios Para Mejorar La Circulación En 5 Minutos
A continuación te presentamos una rutina de ejercicios de 5 minutos para mejorar la circulación en la sangre de tus piernas.
Tratamiento Para La Mala Función Circulatoria
El Dr. Iván Gutiérrez nos explica en detalle sobre las arañas musculares, troncos venosos y otros problemas de circulación en las piernas.
Estos 8 Mitos Pueden Arruinar Tu Piel
Este artículo se centra en los mitos sobre el cuidado de la piel dañinos que son mucho más comunes de lo que deberían ser y cómo reemplazarlos con un hábito de piel saludable.
Evita El Dolor De Espalda Con 7 Sencillos Estiramientos
El dolor de espalda es una molestia que solo empeorará si no se trata. ¡Aquí hay 7 ejercicios de estiramiento sencillos que solo tomarán 15 minutos de tu día!
Esta Hierba Aromática Es Altamente Benéfica Para La Salud
El orégano es una hierba aromática conocida por su sabor en la cocina, pero ¿sabías que también tiene propiedades que son benéficas para la salud?
¡La Ciencia Revela Otra Razón Para Amar El Brócoli!
Los investigadores acaban de descubrir otra manera en que el brócoli puede ayudar a mejorar tu salud. Lee todo sobre esto aquí.
Atención: Señales De Advertencia Que Te Dan Los Pies
Cuando nos sentimos mal, lo primero que hacemos es revisar la cara en busca de signos adversos, sin embargo, ¡realmente deberíamos mirar hacia abajo, a nuestros pies!
Alerta De Nuevas Vacunas: Recomendaciones 2024
Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) nos han pedido que recibamos estas cuatro vacunas este año.
Conoce Los Síntomas Del Síndrome Del Edificio Enfermo
¿Has escuchado sobre el síndrome del edificio enfermo? Podrías padecerlo sin saberlo.
Elimina Los Calambres Musculares Siguiendo Estos Consejos
Si padeces de calambres a continuación te brindamos ejercicios para librarte de los calambres en las pantorrillas o los gemelos.
Aprende a Manejar El Estreñimiento
Si tienes problemas de estreñimiento, este vídeo es para ti, aprende a detectar las causas y a encontrar soluciones.
¿Es Saludable Bañarse Cada Día? 7 Artículos
Hemos recopilado 7 magníficos artículos sobre la ducha y sus bondades para la salud.
Así Cambia Tu Rostro Cuando Respiras Por La Boca
La respiración por la boca puede causar problemas en la forma de nuestro rostro y además traer consigo problemas de salud, conoce todo en este video.
¿Es Malo Beber Mientras Estamos Comiendo?
Para la inmensa mayoría de personas, el acto de beber a la hora de comer o cenar es de lo más normal pero, ¿estamos seguros de que no tiene algún efecto secundario que estamos dejando escapar?
Limpia Tu Hígado Graso Con Estos Consejos
El hígado graso es la acumulación de grasa en el hígado y se produce derivado de un alto nivel de triglicéridos, sin embargo, una dieta adecuada puede ayudarte a limpiar tu hígado graso y recuperar la salud.
Por Esto Resulta Relevante Cuidar El Aire Que Respiramos
La mayoría de las personas estamos conscientes acerca de la importancia de cuidar el aire que respiramos día a día. Hoy hemos seleccionado para ti nuestros 7 mejores artículos referentes al tema.
Tips Para Fortalecer Tu Piel Después De Perder Peso
Si bien perder peso es un logro trascendental y debe celebrarse, una de las desventajas de perder peso es tener que lidiar con la piel flácida. Entonces, para prevenir la piel flácida, ten en cuenta estos 8 valiosos consejos.
Acupuntura y Acupresión: Todo Lo Que Debes Saber
La acupuntura es la inserción de agujas en el cuerpo para tratar diferentes tipos de afecciones mientras que la acupresión consiste en ejercer presión sobre ciertos puntos del cuerpo.
Estos Alimentos Te Ayudarán a Eliminar La Nicotina
Descubre cuáles son los mejores alimentos para contrarrestar los efectos de la nicotina y desintoxicar tu cuerpo.
Puedes Consumir Estos Alimentos Aunque Estén Caducados
¿Cuántas veces compraste un producto, lo olvidaste y lo tuviste que desechar poco después al pasar su fecha de vencimiento? Te mostramos los 5 grupos de alimentos que puedes comer aunque estén caducados.
5 Remedios Caseros Efectivos Para Combatir El Resfriado
A medida que se acerca el invierno es aconsejable prepararse para los resfriados. Sigue estas simples instrucciones y prepara tu propio jarabe casero.
Todo Lo Que Debes De Saber Sobre La Metformina
Hoy la doctora Zuraima Corona especialista en diabetes nos aclara todas las dudas sobre este popular medicamento para el tratamiento de la diabetes.
15 Cosas Que Hace Tu Cuerpo En 24 Horas y No Sabías
Si creíste que sabías todo lo que hace tu cuerpo estás equivocado. Te ayudamos a comprender todo lo que hace tu cuerpo en 24 horas aunque no te des cuenta.
Ejercicios Terapéuticos De Tai Chi Para La Artritis
Si padeces artritis o algún problema relacionado con la artritis, en el siguiente video el maestro de Tai Chi Luis Duarte nos presenta ejercicios terapéuticos para contrarrestar los síntomas de la artritis.
¿Dolor En La Espalda Superior? Revisa Estas 11 Señales
Si sientes que tu dolor en la parte superior de la espalda te ha estado molestando, a continuación encontrarás 11 consejos para ayudarte a descubrir si es simplemente un dolor común o si se trata de una emergencia.
10 Verduras Que Son Incluso Más Sabrosas Cocidas
Te presentamos una seria de 10 verduras y vegetales que están mucho más sabrosos cuando se cocinan que crudos. Toma nota e incluye estas verduras en tu próxima lista de la compra.
Combate La Fibromialgia Con Estos Remedios
Aunque se trata de una enfermedad incomprendida, que afecta especialmente a las mujeres,hay una serie de cosas que puedes hacer para aliviar la condición. ¡Toma nota!
Medicina China Usando Un Solo Cubo De Hielo
¿Sabes todo lo que un simple cubo de hielo es capaz de hacer por ti? Increíble lo que un método tan simple como este puede conseguir. ¡Prueba esta antigua técnica de medicina tradicional china!
¿Pies Cansados y Con Dolor? Estos Pueden Ser Los Motivos
Si continuamente sientes que tus pies están cansados, pesados y con dolor y no sabes la razón. En este video podrás encontrar la respuesta, el doctor Agustín Landivar nos explica los motivos.
La Ciencia Dice Que Escuchar Esta Música Reduce El Estrés
Si te sientes abrumado por el trabajo, tu casa u otras obligaciones estas canciones (respaldadas por la ciencia) te ayudarán a reducir el estrés.
Remedios Caseros Para Combatir La Tos y La Congestión
Aquí hay 10 remedios caseros para combatir la bronquitis que te harán sentir mejor en poco tiempo.
¿Qué Tan Segura Es La Splenda Para Endulzar Los Alimentos?
Debido a su bajo contenido calórico, muchas personas hemos optado por sustituir el azúcar regular por la sucralosa. A continuación te presentamos toda la información basada en las investigaciones realizadas recientemente.
Increíble Lo Que Sucede Al Poner Hielo Sobre Tu Cuello
¿Se te hubiera ocurrido poner un cubo de hielo en tu cuello? Bien, pues esto podría traer beneficios para tu salud de los cuales nunca te hubieras imaginado, en este video te explicamos cómo hacerlo.
Guía Para Aliviar La Sequedad Ocular y Remedios Naturales
Los ojos secos son una dolencia irritante que todos experimentamos alguna vez. Afortunadamente, hay muchos remedios caseros naturales para aliviar sus síntomas.
¿De Verdad Los Perros Pueden Detectar Enfermedades?
Recientemente, los científicos pueden haber encontrado una manera más en que los perros pueden ayudarnos a detectar enfermedades, especialmente el cáncer y otras enfermedades.
Una Fabulosa Pomada Casera Para El Dolor Muscular
Te presentamos una pomada o ungüento casero de árnica que te ayudará a disminuir el dolor muscular y articular.
A Partir De Ahora Consumirás Miel Cada Día
En los últimos 2,500 años, la miel ha sido un ingrediente esencial, usado en innumerables culturas alrededor del mundo. Pero para que sepas más sobre este sabroso ingrediente te lo contamos todo sobre la miel en estos 7 artículos.
¿Cómo Los Pistachos Pueden Mejorar Tu Salud?
Aquí te mostramos los sorprendentes beneficios para la salud de los pistachos que quizás no conocías.
Las Bondades De La Cebolla Morada
Esta cebolla algunas veces no se tiene muy en cuenta en nuestra dieta diaria , pero últimamente se han hecho varios estudios para conocer que son mas bondadosas que las cebolla blancas.
12 Mitos De La Vista Que Debemos Desterrar
Es posible mantener una buena visión durante toda tu vida si te aseguras de cuidar sus ojos adecuadamente. Te mostramos 12 mitos de la vista que debes desterrar.
Vivir Con Esquizofrenia: Desde La Perspectiva Del Paciente
En el siguiente video Mateo un hombre que padece esquizofrenia, nos habla a detalle de cómo comenzaron sus síntomas y cómo ha sido su vida con este trastorno mental.
10 Errores Que Te Impiden Tener Un Sueño De Calidad
Muchas veces no dormimos bien debido a nuestros propios hábitos de sueño. . ¡La buena noticia es que puedes evitar estos problemas de sueño y corregir estos hábitos reconociendo los 10 errores dañinos que estás cometiendo y que te impiden dormir bien
Existe Una Relación Entre Herpes Labial y Alzheimer
Un estudio ha reavivado una teoría controvertida sobre las causas del Alzheimer al estudiar los cerebros de personas de tres bancos diferentes de cerebros.
Ejercicios Que Pondrán Fin a Tu Dolor De Pies
No hay nada más terrible que un bien dolor de pies. Si sufres del dolor en estas extremidades te recomendamos llevar a cabo estos 6 prácticos ejercicios.
Los 10 Peores Alimentos Para La Salud Cardíaca
Creamos una lista de 10 alimentos y bebidas principales, no nutrientes complicados, que son malos para la salud, para que sepas qué no debes comer y por qué, de manera simple y directa.
¿Por Qué Es Tan Importante Respetar El Reloj Biológico?
Alguna vez te has preguntado, ¿por qué tu cuerpo rinde más a ciertas horas? o ¿por qué tu estado de ánimo cambia durante el día? Te respondemos a estas y otras preguntas en el siguiente artículo.
Impulsa Tu Metabolismo y Mantente Delgado
No tengas celos de los veinteañeros porque se mantienen siempre delgados. Toma nota de estos consejos para aumentar tu metabolismo y mantenerte en forma para siempre.
Alimentos Que Te Ayudarán a Matar Los Parásitos Intestinales
Existen millones de personas en todo el mundo infectadas con parásitos intestinales. Aquí tienes 14 alimentos que te resultarán muy eficaces para combatirlos.
10 Legítimas Razones Para Comer Más Chocolate Negro
¡Buenas noticias para los amantes del chocolate! Ahora tienes hasta 10 excusas reales para comer más chocolate negro. Lee este artículo y descubre 10 beneficios para la salud.
9 Ejercicios Cerebrales Para Fortalecer Tu Mente
¿Cómo mejorar tu memoria, agudizar tu atención y enfoque, e impulsar la salud de tu cerebro? Esta gimnasia para el cerebro
Come 3 Huevos Al Día y Notarás Los Beneficios
Te recomendamos no evitar los huevos, ya que tienen una fabulosa cantidad de beneficios, y, tal y como se explica en este video, 3 huevos al día puede ser la medida adecuada.
Increíble Lo Que Sucede Al Poner Hielo Sobre Tu Cuello
¿Se te hubiera ocurrido poner un cubo de hielo en tu cuello? Bien, pues esto podría traer beneficios para tu salud de los cuales nunca te hubieras imaginado, en este video te explicamos cómo hacerlo.
Guía Para Limpiar Tu Colon De Forma Natural
Consulta esta guía para saber como limpiar tu colon de forma natural. Verás como tu interior te lo agradecerá.
Frota Tu Dedo Índice Durante 40 Segundos y Observa
Veamos qué sucede si masajeas cada uno de tus dedos durante 60 segundos. Hay muchos puntos en tus manos que están conectados con diferentes órganos internos.
14 Indicadores De Un Alto Nivel De Glucosa En Sangre
Muchos alimentos procesados y artificiales incrementan los niveles de azúcar en la sangre. Lee esta guía para identificar 14 signos que evidencian un nivel alto de azúcar en sangre.
Ejercicios Para Alviar El Dolor Por Tendinitis Rotuliana
La tendinitis rotuliana causa dolor y molestias a quien la padece. Por suerte con estos simples ejercicios, que podras realizar en casa, puedes poner fin a estos dolores.
Las Consencuencias De Beber Un Vaso De Coca Cola
La coca-cola es la bebida más popular del mundo, aunque también es una de las que más efectos negativos producen en la salud. Sigue leyendo para saber más sobre sus efectos nocivos.
14 Pruebas Caseras Para Prevenir Enfermedades
Estas pruebas médicas son tan fáciles que puedes realizarlas en la comodidad de tu hogar.
Reduce Las Molestias En Las Rodillas Con Este Remedio
Cuando te duelan las rodillas y quieras deshacerte de dolor tan solo busca dos limones y prepara esta poción.
Los Principales Peligros De Consumir Jugos De Frutas
El doctor Carlos Jaramillo nos habla sobre una costumbre bastante común sobre todo a la hora del desayuno que es beber jugos de frutas. Esta práctica en lugar de ser un hábito saludable resulta ser bastante dañino para la salud
¿Por Qué Deberías Comer Frijoles Todos Los Días?
Los frijoles son un alimento comúnmente ignorado que es súper saludable, versátil y extremadamente asequible. Descubre todos los beneficios que aporta en el siguiente artículo.
Fáciles Ejercicios Para Mejorar Tu Visión
¿Sientes que con la edad tu visión ha empeorado o tienes la vista cansada? Prueba estos 10 prácticos ejercicios para mejorar tu capacidad visual.
15 Especias y Hierbas Que Combaten La Diabetes
La diabetes es peligrosa y por lo tanto, es importante tener en cuenta nuestra ingesta de alimentos e incluir estas 15 hierbas y especias que ayudan a cuidar esta condición.
10 Increíbles Usos y Beneficios De Las Papas Crudas
Las papas están cargadas de poderosos nutrientes que son un excelente remedio natural para muchas de las cosas que nos aquejan diariamente...Descubre sus beneficios en este video.
Limón: 15 Datos Saludables Que Te Sorprenderán
El limón tiene una variedad de usos y beneficios que enriquecerán tu vida y salud. Descúbrelos en este artículo.
La Melatonina: Un Regalo Para La Salud Del Organismo
La melatonina, tiene funciones que van mucho más allá de ayudar a conciliar el sueño y en este video, el doctor Agustín Landivar nos explica en este video acerca de los grandes beneficios de la melatonina en nuestro organismo.
Estos Son Los Beneficios Del Agua Con Limón
¿Sabes que el limón es uno de los alimentos más alcalinizantes del planeta? . Pero, ¿cuáles son sus beneficios? Te revelamos 10 beneficios de limón y cómo puedes usarlo en casa.
7 Medicamentos Que Pueden Poner En Peligro Tu Salud
Los siguientes medicamentos han sido prohibidos en la mayor parte del mundo debido a los riesgos que presentan para la salud, sin embargo, aún están permitidos en la mayoría de los países de Latinoamérica.
El Agua De Coco Es Perfecta Para Ti. Descubre Los Motivos
El líquido que se encuentra dentro del coco es agua pura, potable, más saludable que al agua normal y con increíbles beneficios para la salud. Descúbrelos.
Limpieza De Intestinos Con Este Fantástico Jugo
Usando 4 ingredientes simples que todos tenemos en casa puedes preparar un jugo de limpieza especial y poderoso que eliminará todas las toxinas intestinales.
Guía Sobre Los Frutos Secos y Sus Beneficios Para La Salud
Una completa guía que te indica qué fruto seco es el más adecuado para tus problemas de salud.
Científicamente Probado: Estos Alimentos Retrasan La Vejez
Aún estamos lejos de descubrir la fuente de la eterna juventud, ¡pero estas comidas parecen ayudar mucho!
Si Acostumbras Lavar El Pollo, Lee Esta Información
La última investigación del consumidor realizada por el USDA, alegando que lavar el pollo y manipularlo con las manos sin guantes puede aumentar significativamente la probabilidad de contraer enfermedades.
¿Qué Le Ocurre Al Cuerpo Si Falta Magnesio?
El magnesio es posiblemente el mineral más importante en el cuerpo, por lo que la deficiencia de magnesio puede ser un problema.
¡Nunca Imaginé Que Las Fresas Fueran Tan Sanas!
En esta ocasión te presentamos 7 beneficios de las fresas que deberías conocer y que reforzarán la buena imagen que tiene esta fruta.
Acaba Con El Vértigo En Pocos Segundos
Con este método podrás poner fin a los vértigos y mareos en pocos segundos y en tu propia casa sin necesidad de medicación.
Si Comes Ajo Crudo Todos Los Días Esto Es Lo Que Ocurre
¿Ya sabemos los beneficios del ajo? Ahora te contamos qué pasa cuando lo consumes diariamente.