Las terapias genéticas anuncian el futuro de la medicina, ya que prometen hacer lo imposible: curar enfermedades hereditarias que estaban total o mayormente fuera del alcance de las terapias médicas anteriores. Y ahora, por primera vez, tenemos pruebas de que las terapias génicas, concretamente la CRISPR, pueden curar de forma permanente dos trastornos sanguíneos hereditarios: la anemia falciforme y la beta-talasemia.
CRISPR es una terapia génica muy prometedora que tiene el potencial de ser utilizada para una variedad de condiciones de salud hereditarias. Esta tecnología de vanguardia es capaz de corregir mutaciones genéticas sustituyéndolas por fragmentos de ADN sanos. La anemia de células falciformes y otro trastorno relacionado llamado beta-talasemia fueron los primeros en ser tratados con éxito con CRISPR.
¿Qué son la anemia de células falciformes (ACS) y la beta-talasemia (TDT)?
La anemia falciforme es un terrible trastorno sanguíneo que afecta a millones de personas en todo el mundo y se considera una de las enfermedades sanguíneas más comunes en Estados Unidos. La anemia de células falciformes es una enfermedad hereditaria que afecta de forma desproporcionada a las personas de origen afroamericano.
La anemia de células falciformes es objeto de una amplia investigación, lo que la convierte en una gran candidata para CRISPR. Los científicos han aislado una única mutación genética que causa esta enfermedad. Esta mutación afecta a la hemoglobina, un compuesto de los glóbulos rojos responsable de transportar el oxígeno a las células del cuerpo. La beta-talasemia también está causada por algunas mutaciones genéticas diferentes que alteran la hemoglobina.
La estructura de la hemoglobina en los pacientes con SCA es atípica, lo que hace que los glóbulos rojos pierdan su forma plana y redonda habitual y adquieran una forma de hoz, por lo que es más probable que se peguen entre sí y obstruyan los vasos sanguíneos. Por este motivo, los pacientes con SCA tienen un mayor riesgo de sufrir un derrame cerebral, y los glóbulos rojos deformados también pueden obstruir el hígado, el corazón, el bazo, los pulmones o los ojos.
Como resultado de ambas enfermedades, la hemoglobina alterada no es capaz de proporcionar al cuerpo suficiente oxígeno, y los pacientes sufren fatiga crónica, dificultad para respirar y, en el caso de la SCA, ataques extremadamente dolorosos llamados crisis de células falciformes.
Hasta hace poco, la única cura conocida para ambas enfermedades era un trasplante de médula ósea, un procedimiento arriesgado y difícil que no está disponible para todos los pacientes. Los pacientes también necesitan frecuentes transfusiones de sangre, antibióticos y medicamentos para aliviar el dolor para controlar la enfermedad en el día a día.
El tratamiento para estos dos trastornos sanguíneos fue desarrollado por CRISPR Therapeutics y Vertex. Los primeros ensayos para la anemia de células falciformes y la beta-talasemia comenzaron en 2020, con un resultado prometedor. Pero ahora, 3 años después del inicio del ensayo, los resultados positivos iniciales aún duran para la mayoría de los participantes.
La terapia se llama CTX001, o simplemente exa-cel, y es un tratamiento de dosis única que altera las células de los pacientes para que empiecen a producir el tipo de hemoglobina que tenían al nacer, que no está deformada. Los resultados del ensayo se presentaron en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología, y en ellos se informaba de los resultados de 75 participantes. Los ensayos de terapia génica se obtuvieron de las células madre de la sangre de los participantes.
De estos participantes, 44 eran pacientes de TDT, y 42 no necesitaron transfusiones tras el tratamiento. Los otros dos pacientes necesitaron menos transfusiones. De los pacientes con ECF, todos estaban libres de ataques de células falciformes. Aunque dos pacientes experimentaron efectos adversos iniciales, éstos se resolvieron por sí solos con el tiempo. Además, la eficacia de exa-cel no disminuyó ni siquiera tres años después del tratamiento. Así pues, en la actualidad, la mayoría de los participantes están esencialmente curados de la enfermedad.
En resumen, un tratamiento CRISPR de dosis única administrado a pacientes con anemia falciforme y beta-talasemia está mostrando una mejora consistente y duradera en el bienestar de los pacientes incluso 3 años después de la terapia. Los investigadores seguirán controlando a los pacientes para ver si estos resultados son permanentes o no. "Aunque debemos seguir investigando la durabilidad de estos resultados, estoy entusiasmado con los datos actuales", dijo el autor del resumen del ensayo, Stephan A. Grupp, del Hospital Infantil de Filadelfia.
Cómo Quitar Las Manchas De Sangre De La Ropa
Hay un montón de artículos domésticos que puedes utilizar para ayudar a purgar tu ropa de las manchas de sangre, y aquí hay 8 de los más eficaces.
Este Es El Tipo De Sangre Más Peligroso Del Mundo
Hoy discutiremos el tipo de sangre más peligroso, aquel para el cual no se puede recibir una infusión. Profundicemos y aprendamos sobre este tipo de sangre poco común.
10 Cosas Diarias Que Pueden Afectar a Tus Riñones
Aquí te decimos cuáles son los 10 hábitos que pueden perjudicar a tus riñones.
La Modificación Genética Podría Volverse Una Realidad
Un científico chino está creando controversia en la comunidad médica mundial al afirmar que ha ayudado a crear los primeros bebés editados genéticamente.
Estos Síntomas Son Indicadores De Trombosis En Las Piernas
El dolor intenso en las piernas podría ser un indicativo de un problema de salud más grave como la trombosis.
Análisis De Sangre Para La Fátiga Crónica Preciso Al 91%
Un nuevo análisis de sangre es muy preciso para diagnosticar el síndrome de fatiga crónica.
¿Son Sanas Las Ensaladas “De Bolsa”?
¿Es realmente saludable comer ensaladas en envases de plástico en lugar de ensaladas frescas? Los expertos opinan.
Estos Son Los 4 Mejores Alimentos Para El Desayuno
Estas son las 4 mejores opciones de alimentos para incluir en tu desayuno.
Si Sufres Artritis Te Interesa Esta Información
La artritis es común en las mujeres o las personas obesas, y menos probable en los hombres con un peso saludable. Pero los ancianos, también corren riesgo de desarrollar la enfermedad. Te contamos todo lo que necesitas saber.
Regula El Cortisol y Vive Más Sano y Feliz
El cortisol es el principal responsable del metabolismo del cuerpo y se libera en respuesta a situaciones estresantes.
Cómo Sincronizar Tu Reloj Biológico Con Tu Rutina Diaria
Una nueva investigación sugiere que esto se puede lograr sincronizando tu reloj biológico con tu horario diario. Al hacer ciertas cosas en los períodos pico de energía y actividad, existe la posibilidad de que puedas mejorar tu productividad.
Te Contamos Todo Lo Que Necesitas Saber Sobre El Alzheimer
Te presentamos una recopilación de los 7 mejores artículos sobre el Alzheimer. Una pequeña guía para ayudarte a comprender más sobre esta enfermedad degenerativa.
Cómo Eliminar Las Toxinas De Tu Cuerpo
Si te sientes cansado y sin fuerzas para realizar tus actividades diarias, puede que el cuerpo esté lleno de toxinas. Te mostramos 12 maneras de desintoxicar y limpiar el cuerpo.
Guía Para Manejar La Ira En 3 Sencillos Pasos
El Psicólogo y Neuropsicólogo Chris Nuñez nos brinda una técnica de 3 pasos para aprender a manejar el enojo de una forma más sana.
¿Por Qué Deberías Comer Frijoles Todos Los Días?
Los frijoles son un alimento comúnmente ignorado que es súper saludable, versátil y extremadamente asequible. Descubre todos los beneficios que aporta en el siguiente artículo.
¿Te Falta Energía? Estos 10 Consejos Te Darán Un Empujón
¿Te falta energía? Esta es la forma de aumentar tu nivel físico y mental.
Mira Cómo Reducir La Grasa Abdominal
Leonardo Mourglia nos enseña 6 fantásticas técnicas para reducir la grasa abdominal que muchas personas padecen y de la que no pueden deshacerse
La Pérdida De La Audición Conlleva Al Riesgo De Demencia
Más del 5% de la población mundial, un estimado de 466 millones de personas, tiene un grado grave de pérdida auditiva .A continuación, analizamos 6 de estas afecciones relacionadas con la pérdida auditiva, para que las conozcas.
Cómo Limpiar Tus Riñones, Vejiga e Hígado De Forma Natural
7 consejos que te ayudarán a mantener sanas estas partes de tu cuerpo durante muchos años y mantenerlas libres de toxinas.
No Compres Estos Productos En Tiendas Naturales
Las tiendas naturistas venden muchos productos sanos y orgánicos pero debes prestar atención si adquieres alguno de estos 10 productos. Puede ser peligroso. para tu salud.
No Sabía Que El Kiwi Tuviera Tantos Beneficios
Estás a un paso de conocer los beneficios de una de las frutas más hermosas que existen: El Kiwi. Sus enormes beneficios te sorprenderán.
¿Por Qué En China Solo Beben El Agua Caliente?
En China las personas acostumbran beber el agua caliente sin importar la época del año en la que se encuentren. Esto está relacionado con la medicina tradicional china y los beneficios al sistema digestivo.
Cómo Eliminar La Papada Naturalmente Sin Cirugía
La papada es una área de nuestro cuerpo que tiende a acumular grasa cuando la descuidamos. Descubre 5 buenos ejercicios para trabajar y reducirla.
El Poder De Las Frutas Y Las Verduras
Probablemente hay muchas cosas que no sabías de las frutas y verduras que te pueden parecer muy útiles de aprender.
Estos Malos Hábitos Pueden Desgastar Tus Rodillas
A continuación te presentamos 9 malos hábitos que podrían dañar tus rodillas.
¿Sabes Lo Que Se Esconde Detrás De Tus Supersticiones?
Aquí hay 5 formas en que nuestro comportamiento puede verse afectado por creencias supersticiosas.
Este Popular Suplemento Vitamínico Puede Ser Riesgoso
Los siguientes 5 problemas de salud son los efectos secundarios más comunes de los suplementos dietéticos de aceite de pescado.
Científicos: Esta Causa De Demencia Podría Revertirse
Una forma incurable de demencia llamada demencia frontotemporal conductual (bvFTD) a menudo se combina con otra afección cerebral llamada fuga de líquido cefalorraquídeo, que a menudo es curable.
Los Riesgos De Consumir Calcio En Exceso
Contrariamente a lo que pudiéramos pensar según un estudio publicado, reporta que tomar suplementos de calcio puede aumentar el riesgo de calcificación arterial coronaria. Continúa viendo este video para conocer más al respecto.
¿Tomas Antibióticos? Asegúrate De Evitar Estos Alimentos
Mientras tomas antibióticos, es importante que te mantengas alejado de ciertos tipos de alimentos.
Avance: Celúlas Cancerosas Se Transforman En Células Sanas
Un nuevo avance científico algún día podrá salvar la vida de niños con un tipo particular de cáncer.
Tratamiento Revolucionario Podría Terminar Con La Leucemia
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó un tratamiento innovador que utiliza la ingeniería genética como sustituto de la quimioterapia, y los resultados ya son visibles.
9 Errores Comunes Al Brindar Los Primeros Auxilios
Estos son los 9 errores más comunes que se cometen al prestar primeros auxilios en casos médicos sencillos.
Combate El Estreñimiento Con Estos 3 Tratamientos
Si eres de las personas que padecen constantemente de estreñimiento y te sientes constipado constantemente, hoy traemos para ti 3 tratamientos contra el estreñimiento.
8 Factores Para Que Se Presente La Menopausia Precoz
Toda mujer debe pasar por la menopausia en algún momento de su vida, pero algunas, desafortunadamente. Los siguientes 8 factores de riesgo podrían indicar que estás lista para "el cambio" antes de lo esperado.
Guía: ¿Qué Es y Para Qué Sirve La Sal Negra?
Dile adiós a la sal de mesa normal gracias a la sal negra. En esta guía te detallamos beneficios, motivos, remedios naturales y muchas más cosas sobre la sal negra.
Estos 8 Mitos Pueden Arruinar Tu Piel
Este artículo se centra en los mitos sobre el cuidado de la piel dañinos que son mucho más comunes de lo que deberían ser y cómo reemplazarlos con un hábito de piel saludable.
Consume Este Delicioso Alimento Si Deseas Perder Peso
El yogur es un alimento que además de ser delicioso, favorece el proceso digestivo y nos llena de energía. Te invitamos a conocer más acerca del delicioso yogur a continuación.
Descubre Si Tienes Riesgo De Sufrir Un Coágulo De Sangre
Hay algunas personas que son especialmente vulnerables a sufrir un coágulo de sangre. Descubre si estás dentro de este grupo.
¿Se Te Encarnó Una Uña? Aquí Está La Solución
La mayoría de las personas hemos sufrido por lo menos una vez en la vida el problema de tener una uña encarnada y aquí te decimos qué puedes hacer.
Tiroides: ¿Qué Alimentos Consumir y Cuáles Debes Evitar?
Aquí hay diez cosas esenciales que debes tener en cuenta sobre nutrición para una glándula tiroides sana.
¿Cómo Hablar Con Alguien Con Demencia Senil?
La demencia senil es síndrome de naturaleza progresiva y que se caracteriza por el deterioro de la función cognitiva. Aquí te presentamos los mejores consejos para saber cómo hablar y cómo tratar a una persona con demencia senil.
El Peligro De Recalentar El Arroz
Esta guía explica cómo manejar el arroz y el arroz sobrante de manera segura.
Así Es Cómo Puedes Mejorar Tu Salud Intestinal Para Siempre
Este trabajo fundamental describe los cambios perjudiciales en nuestra salud intestinal y proporciona un plan práctico y preciso para el rejuvenecimiento y la pérdida de peso.
5 Comidas Que Aportan Al Organismo Todo Lo Que Necesita
Para vagos al hacer la compra o para aquellos que quieran estar preparados para situaciones de emergencia. Con solo estos 5 alimentos podrías sobrevivir en una isla desierta o en cualquier lugar.
6 Signos Que Indican Problemas Del Corazón
Las enfermedades del corazón son el asesino número uno de los americanos. ¿Sufres De Problemas Del Corazón? Compruébalo con estos 6 síntomas comunes.
¿Qué Tan Saludables Son Las Verduras Congeladas?
Conoce los mitos y realidades en torno a cuál es mejor tipo de verduras para su consumo desde el punto de vista científico.
Así Fue Como Esta Mujer Logró Aliviar Su Gastritis
Dulce Dagda, nutricionista nos comparte su propia experiencia personal de recuperación, tras haber padecido gastritis por mucho tiempo e intentar diversos tratamientos.
Te Presentamos Los 10 Mejores Hospitales De América Latina
Te presentamos los 10 mejores hospitales repartidos por toda Latinoamérica que, en caso de necesidad, podrían ser una buena opción para quien lo necesite.
El Agua De Coco Es Perfecta Para Ti. Descubre Los Motivos
El líquido que se encuentra dentro del coco es agua pura, potable, más saludable que al agua normal y con increíbles beneficios para la salud. Descúbrelos.
Vino Tinto o Blanco: ¿Cuál Es El Mejor Para La Salud?
El vino es una de las bebidas más populares en el mundo, pero ¿qué vino es mejor, tinto o blanco?
15 Especias y Hierbas Que Combaten La Diabetes
La diabetes es peligrosa y por lo tanto, es importante tener en cuenta nuestra ingesta de alimentos e incluir estas 15 hierbas y especias que ayudan a cuidar esta condición.
Evita Estas Comidas Si Tienes Dolor En Las Articulaciones
Si sufres dolor en las articulaciones, te recomendamos evitar estos 10 alimentos. Echa un vistazo a esta guía donde te ofrecemos alternativas más sanas.
5 Métodos Naturales Para Cuidar Tu Oído
A medida que envejecemos, nuestra audición es una de las primeras cosas que debemos cuidar. Afortunadamente hay algunas maneras naturales de hacerlo, te presentamos 5 de ellas.
10 Increíbles Usos y Beneficios De Las Papas Crudas
Las papas están cargadas de poderosos nutrientes que son un excelente remedio natural para muchas de las cosas que nos aquejan diariamente...Descubre sus beneficios en este video.
12 Alimentos Que Te Ayudan a Combatir La Artritis
Si sufres artritis te ofrecemos esta lista con 12 alimentos que deberías incluir en tu dieta para reducir los efectos de esta enfermedad de forma natural.
Estos Son Los Beneficios Del Vino Para La Salud
Si eres un amante del vino estás de enhorabuena, celebra con nosotros los beneficios para la salud de esta bebida.
¿Por Qué Es Tan Importante Respetar El Reloj Biológico?
Alguna vez te has preguntado, ¿por qué tu cuerpo rinde más a ciertas horas? o ¿por qué tu estado de ánimo cambia durante el día? Te respondemos a estas y otras preguntas en el siguiente artículo.
10 Señales De Que Tus Riñones No Funcionan Bien
Aquí tienes algunos de los síntomas menos obvios que pueden indicar que tus riñones necesitan ayuda. Si tienes alguno de ellos, es una buena razón para ver a un médico.
Los Problemas De Salud Que Arreglan Las Bananas
Todos sabemos que las bananas están llenas de potasio y vitaminas, pero ¿sabías que esta fruta puede usarse para tratar nuestros problemas de salud más comunes?
Los Beneficios y Las Contraindicaciones Del Jengibre
Te invitamos a descubrir cuáles los principales beneficios del jengibre y por qué te recomendamos incorporarlo en tu dieta diaria.
Ejercicios Para Prevenir Las Caídas En Los Adultos Mayores
En el siguiente video te mostramos con ejercicios prácticos cómo prevenir las caídas en la tercera edad. Los ejercicios están principalmente enfocados en mejorar la flexibilidad, la fuerza, la resistencia, la coordinación.
Si Consumes Omeprazol Deberías Saber Sus Consecuencias
Si sufres acidez de estómago y sueles tomar Omeprazol deberías saber que este medicamento aumenta el riesgo de cáncer de estómago. Averigua otras formas de poner fin a la acidez estomacal.
Cosas Que Debes Saber En Caso De Un Derrame Cerebral
¿Qué es un accidente cerebrovascular, cómo se puede reconocer un accidente cerebrovascular cuando te está sucediendo y qué debes hacer si sospechas que estás sufriendo un accidente cerebrovascular?
Pescado Que Debemos Evitar Comer En Restaurantes
Nunca comas este tipo de pescado en un restaurante o cuando salgas a comer fuera. Son más peligrosos de lo que piensas.
Ejercicios De Tai Chi y Qi Gong Para Adultos Mayores
En el siguiente video Luis Duarte te enseña a realizar una rutina muy fácil de Tai Chi y Qi Gong. Estos ejercicios son de bajo impacto y pueden ser realizados por personas de cualquier edad.
Hora De Dormir: 5 Posturas De Yoga Desde Tu Propia Cama
Adopta esta rutina nocturna para dormir bien. Practica 5 sencillas posturas de yoga para relajarte desde tu propia cama.
Ataque Cardíaco Un Mes Antes De Que Suceda. Los Síntomas
Los ataques al corazón causan muchas muertes tempranas en cada año. Como siempre toda prevención es poca, y en este caso debemos estar muy atentos porque existen algunos signos de advertencia de un ataque cardíaco inminente.
Alimentos Que Te Ayudarán a Matar Los Parásitos Intestinales
Existen millones de personas en todo el mundo infectadas con parásitos intestinales. Aquí tienes 14 alimentos que te resultarán muy eficaces para combatirlos.
Guía Sobre Los Frutos Secos y Sus Beneficios Para La Salud
Una completa guía que te indica qué fruto seco es el más adecuado para tus problemas de salud.
Científicamente Probado: Estos Alimentos Retrasan La Vejez
Aún estamos lejos de descubrir la fuente de la eterna juventud, ¡pero estas comidas parecen ayudar mucho!
Suaves Masajes Para Mejorar Tu Memoria y Concentración
Seamos estudiantes o pensionistas necesitamos la memoria y concentración en nuestras vidas. El estrés es nuestro peor enemigo, pero estos 8 puntos de presión te ayudarán a recuperar la calma.
La Mejor Canción Para Celebrar El Día De La Madre
Nada más hermoso para recordar a nuestras madres que escuchar esta hermosa canción del cantautor venezolano Víctor Escalona “Amor en Vida".
Las Mejores Bebidas Para La Salud Del Cerebro
Hemos preparado una lista de 10 excelentes sugerencias de bebidas que te hidratarán y potenciarán tu capacidad cerebral.
Estos Son Los Beneficios Del Agua Con Limón
¿Sabes que el limón es uno de los alimentos más alcalinizantes del planeta? . Pero, ¿cuáles son sus beneficios? Te revelamos 10 beneficios de limón y cómo puedes usarlo en casa.
No Deberías Consumir Estos Alimentos En Exceso
Una persona promedio no pensaría que estos 6 alimentos puedan ser perjudiciales para la salud si se consumen en exceso. Aquí te traemos toda la información.
Las Enfermedades Autoinmunes: Origen, Causas y Tratamiento
Las enfermedades autoinmunes (diabetes tipo 1, lupus, esclerosis múltiple, colitis, artritis reumatoide) se pueden curar con la medicina funcional. Averigua en este artículo su origen y tratamiento.
Alzheimer: Consejos De Estilo De Vida Como Prevención
Simplemente unos sencillos cambios en tu estilo de vida pueden ayudarte a prevenir el desarrollo de la enfermedad de Alzheimer o la demencia. Toma buena nota.
14 Alimentos Naturales Llenos De Proteínas
Si necesitabas una dosis de proteína, estos alimentos son la solución.
Beneficios De Dormir De Lado Izquierdo
La posición en la que dormimos cada noche afecta a nuestra salud más de lo que creemos. Conoce los beneficios que supone dormir del lado izquierdo.
Ejercicios Para El Síndrome Del Piramidal
El síndrome del piramidal es una de las causas más comunes de la ciática. En el vídeo mostramos los diferentes y sencillos medios de tratamiento para el síndrome del piramidal, un tratamiento directo mediante una pelota.
La Forma Más Sencilla De Cuidarte: Agua De Pepino
Beber agua de pepino puede no parecer una forma infalible de mejorar la salud, pero ofrece una serie de beneficios sorprendentes y es muy fácil de preparar. Te lo explicamos.