Las terapias genéticas anuncian el futuro de la medicina, ya que prometen hacer lo imposible: curar enfermedades hereditarias que estaban total o mayormente fuera del alcance de las terapias médicas anteriores. Y ahora, por primera vez, tenemos pruebas de que las terapias génicas, concretamente la CRISPR, pueden curar de forma permanente dos trastornos sanguíneos hereditarios: la anemia falciforme y la beta-talasemia.
CRISPR es una terapia génica muy prometedora que tiene el potencial de ser utilizada para una variedad de condiciones de salud hereditarias. Esta tecnología de vanguardia es capaz de corregir mutaciones genéticas sustituyéndolas por fragmentos de ADN sanos. La anemia de células falciformes y otro trastorno relacionado llamado beta-talasemia fueron los primeros en ser tratados con éxito con CRISPR.
¿Qué son la anemia de células falciformes (ACS) y la beta-talasemia (TDT)?
La anemia falciforme es un terrible trastorno sanguíneo que afecta a millones de personas en todo el mundo y se considera una de las enfermedades sanguíneas más comunes en Estados Unidos. La anemia de células falciformes es una enfermedad hereditaria que afecta de forma desproporcionada a las personas de origen afroamericano.
La anemia de células falciformes es objeto de una amplia investigación, lo que la convierte en una gran candidata para CRISPR. Los científicos han aislado una única mutación genética que causa esta enfermedad. Esta mutación afecta a la hemoglobina, un compuesto de los glóbulos rojos responsable de transportar el oxígeno a las células del cuerpo. La beta-talasemia también está causada por algunas mutaciones genéticas diferentes que alteran la hemoglobina.
La estructura de la hemoglobina en los pacientes con SCA es atípica, lo que hace que los glóbulos rojos pierdan su forma plana y redonda habitual y adquieran una forma de hoz, por lo que es más probable que se peguen entre sí y obstruyan los vasos sanguíneos. Por este motivo, los pacientes con SCA tienen un mayor riesgo de sufrir un derrame cerebral, y los glóbulos rojos deformados también pueden obstruir el hígado, el corazón, el bazo, los pulmones o los ojos.
Como resultado de ambas enfermedades, la hemoglobina alterada no es capaz de proporcionar al cuerpo suficiente oxígeno, y los pacientes sufren fatiga crónica, dificultad para respirar y, en el caso de la SCA, ataques extremadamente dolorosos llamados crisis de células falciformes.
Hasta hace poco, la única cura conocida para ambas enfermedades era un trasplante de médula ósea, un procedimiento arriesgado y difícil que no está disponible para todos los pacientes. Los pacientes también necesitan frecuentes transfusiones de sangre, antibióticos y medicamentos para aliviar el dolor para controlar la enfermedad en el día a día.
El tratamiento para estos dos trastornos sanguíneos fue desarrollado por CRISPR Therapeutics y Vertex. Los primeros ensayos para la anemia de células falciformes y la beta-talasemia comenzaron en 2020, con un resultado prometedor. Pero ahora, 3 años después del inicio del ensayo, los resultados positivos iniciales aún duran para la mayoría de los participantes.
La terapia se llama CTX001, o simplemente exa-cel, y es un tratamiento de dosis única que altera las células de los pacientes para que empiecen a producir el tipo de hemoglobina que tenían al nacer, que no está deformada. Los resultados del ensayo se presentaron en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología, y en ellos se informaba de los resultados de 75 participantes. Los ensayos de terapia génica se obtuvieron de las células madre de la sangre de los participantes.
De estos participantes, 44 eran pacientes de TDT, y 42 no necesitaron transfusiones tras el tratamiento. Los otros dos pacientes necesitaron menos transfusiones. De los pacientes con ECF, todos estaban libres de ataques de células falciformes. Aunque dos pacientes experimentaron efectos adversos iniciales, éstos se resolvieron por sí solos con el tiempo. Además, la eficacia de exa-cel no disminuyó ni siquiera tres años después del tratamiento. Así pues, en la actualidad, la mayoría de los participantes están esencialmente curados de la enfermedad.
En resumen, un tratamiento CRISPR de dosis única administrado a pacientes con anemia falciforme y beta-talasemia está mostrando una mejora consistente y duradera en el bienestar de los pacientes incluso 3 años después de la terapia. Los investigadores seguirán controlando a los pacientes para ver si estos resultados son permanentes o no. "Aunque debemos seguir investigando la durabilidad de estos resultados, estoy entusiasmado con los datos actuales", dijo el autor del resumen del ensayo, Stephan A. Grupp, del Hospital Infantil de Filadelfia.
¿Quieres Un Corazón Sano? Cuida Tus Arterias
Aquí te dejamos 7 artículos con los mejores consejos para cuidar tus arterias.
Ejercicios Para Mejorar La Circulación En 5 Minutos
A continuación te presentamos una rutina de ejercicios de 5 minutos para mejorar la circulación en la sangre de tus piernas.
Análisis De Sangre Para La Fátiga Crónica Preciso Al 91%
Un nuevo análisis de sangre es muy preciso para diagnosticar el síndrome de fatiga crónica.
¿Cuáles Son Las Causas Del Adormecimiento En Las Manos?
En el siguiente video el fisioterapeuta Julio nos explica a detalle las principales causas del adormecimiento en las manos.
Tratamiento Para La Mala Función Circulatoria
El Dr. Iván Gutiérrez nos explica en detalle sobre las arañas musculares, troncos venosos y otros problemas de circulación en las piernas.
Mejora La Circulación De Tus Piernas Con Estos Ejercicios
A continuación el fisioterapeuta Julio nos presenta unos fáciles ejercicios para mejorar la circulación en las piernas que cualquier persona puede realizar en casa.
Los Pensamientos Más Hermosos De Martin Luther King
Martin Luther King una vez tuvo un sueño y allá donde esté, verá que poco a poco se ha hecho realidad. Luchador pacifista, dedicó su vida a trabajar por los derechos civiles de los afroamericanos. ¡Y es que hay que luchar por los sueños!
Evita Estos 4 Medicamentos Cuando Hagas Ejercicio
En este artículo, discutiremos qué medicamentos comunes evitar y cómo hacer ejercicio de manera responsable mientras tomas medicamentos.
Alimentos Que NO Deberías Comer Después De Los 40
Conoce cuáles son esos 10 alimentos que deberías evitar después de los 40.
9 Ejercicios Para No Perder Claridad Mental En La Vejez
El objetivo de estos ejercicios es cambiar nuestra forma de pensar, obligarnos a actuar o pensar de nuevas maneras y exponernos a situaciones y sentimientos que hasta ahora no habíamos experimentando.
El Grave Peligro De Abusar De Estos Medicamentos
Los medicamentos comunes de venta libre y recetados que se usan para tratar la acidez estomacal, el reflujo ácido y las úlceras pueden hacer más daño que beneficio. Te lo contamos en este artículo.
Estos Son Los 8 PEORES Alimentos Para La Salud Digestiva
¿Cuáles son los alimentos poco saludables que los gastroenterólogos eligen evitar por completo? Haz clic aquí para averiguarlo.
¿Es Malo Beber Mientras Estamos Comiendo?
Para la inmensa mayoría de personas, el acto de beber a la hora de comer o cenar es de lo más normal pero, ¿estamos seguros de que no tiene algún efecto secundario que estamos dejando escapar?
¿Qué Es El Triptófano y Cuáles Son Sus Efectos a La Salud?
La asociación más común con el triptófano es que lo hace sentir cansado y somnoliento. Sin embargo, en realidad, sentirte cansado después de comer una comida copiosa no es causado por el triptófano, dicen los expertos en nutrición.
¿Cómo Eliminar La Hinchazón Tras Las Fiestas Decembrinas?
A continuación te decimos cuáles son los mejores consejos para eliminar la hinchazón de forma natural después de las festividades decembrinas.
Evita Los Resfriados Con Estos 10 Alimentos
Prevenir un resfriado también se puede hacer desde un supermercado. Este invierno llena de cesta de la compra con estas frutas y verduras en lugar de medicamentos.
Tu Vida Amorosa Después De Los 60: Consejos Últiles
Dale sabor a tu relación en el dormitorio con estos útiles consejos.
Prevén La Pérdida De Cabello Con Estos Puntos De Presión
La pérdida de cabello es un fenómeno con el que muchas personas luchan. Con los siguientes 6 puntos de presión puedes prevenirlo y mantener un cabello fuerte y saludable.
¿Cuáles Son Los Síntomas Del Golpe De Calor y Qué Hacer?
Con las altas temperaturas las personas somos más propensas a presentar el golpe de calor y a continuación te decimos cuáles son los síntomas y qué hacer.
La Edad Un Factor De Riesgo Para El Cáncer De Ovario
Cuando se trata de tu salud ginecológica, deseas mantenerte informada, y con tantos recursos en línea, sin mencionar las opiniones de familiares y amigos. A continuación se presentan 9 mitos sobre el cáncer de ovario que realmente debes ignorar
Previene La Acumulación De Toxinas En Los Intestinos
La acumulación de toxinas en las paredes intestinales puede llevar a muchos problemas. Los siguientes consejos le ayudarán a prevenir y tratar el problema.
Si Consumes Omeprazol Deberías Saber Sus Consecuencias
Si sufres acidez de estómago y sueles tomar Omeprazol deberías saber que este medicamento aumenta el riesgo de cáncer de estómago. Averigua otras formas de poner fin a la acidez estomacal.
Las Enfermedades Autoinmunes: Origen, Causas y Tratamiento
Las enfermedades autoinmunes (diabetes tipo 1, lupus, esclerosis múltiple, colitis, artritis reumatoide) se pueden curar con la medicina funcional. Averigua en este artículo su origen y tratamiento.
No Solo Fumar Puede Causarte Cáncer De Pulmón
Según las estadísticas de EE.UU., el 20% de los pacientes con cáncer de pulmón son no fumadores y la cantidad de pacientes no fumadores está aumentando de forma alarmante.
Consejos Para Prevenir El Alzheimer
El Alzheimer es una de las enfermedades más temidas. Aquí te damos 25 útiles consejos para prevenir esta grave y dura condición degenerativa.
¿Goteos de Orina? Prueba Estos Ejercicios De Piso Pélvico
Te explicamos varios ejercicios que te ayudaran a fortalecer el piso pélvico, que evitarán la incontinencia y mejorarán tu calidad de vida.
Envejecer Mejor Evitando La Perdida De Masa Muscular
Te dejamos con Mónica Acha para que nos enseñe todo sobre la importancia de evitar la perdida de masa muscular para tener buena calidad de vida.
¿Acaso Has Estado Comiendo Erroneamente Las Bananas?
Aquí hay algunas formas alternativas para comer ciertos deliciosos alimentos, los cuales, hemos pasado toda la vida comiendo de manera diferente.
¿Es Efectivo El Yoga Facial Para Reducir Las Arrugas?
Algunas personas pretenden haber encontrado una forma de ejercitar los músculos faciales y eliminar las marcas de envejecimiento de la cara. Te contamos que tan efectivo es.
Ejercicios De Especialista Para Los Párpados Caídos
Aquí te presentamos estos ejercicios indicados por una experta que te ayudarán a mejorar tus párpados caídos y a darle luz a tu mirada.
Causas y Soluciones De La Mucosidad En La Garganta
En este video te mostraremos las posibles causas de esta mucosidad y buscar soluciones no solo farmacológicas.
Te Presentamos 15 Formas De Aumentar Tu Metabolismo
Estas son solo algunas de las formas en que puedes mantener tu cuerpo en la mejor forma, aumentar tu metabolistmo y ayudarlo a aprovechar al máximo tu ejercicio regular.
¿Por Qué Es Bueno Masticar El Clavo De Olor?
Recientes evidencias demuestran que masticar clavo de olor 2 veces al día es mucho más benéfico que beberlo en té.
Baja Tus Triglicéridos En 24 Horas Con Estos Consejos
En este video la doctora Zuraima Corona especialista en diabetes nos dice qué puedes hacer para bajar tus triglicéridos rápidamente.
¿Qué Es El Colon Irritable? La Enfermedad Moderna
El doctor Osvaldo Restrepo nos habla de los alimentos adecuados para consumir en caso de padecer el síndrome del intestino irritable.
¿Son Sanas Las Ensaladas “De Bolsa”?
¿Es realmente saludable comer ensaladas en envases de plástico en lugar de ensaladas frescas? Los expertos opinan.
Rotura De Menisco: ¿Cómo Saber Si Sufrimos Una Rotura?
En este vídeo te enseñeamos a detectar si sufres una lesión de menisco, rotura de menisco o inflamación de menisco y meningitis.
En Caso De Emergencia Lo Que NO Debes Hacer
Muchas veces en caso de emergencia seguimos consejos tradicionales que en realidad son nefastos para nuestra salud. Aquí tienes lo que deberías y no deberías hacer en caso de emergencia.
¡Elimina El Mal Olor En Los Pies Con Este Remedio Natural!
En este video te decimos cuáles son los mejores remedios que nos puede ayudar a eliminar el mal olor en los pies.
Te Ayudamos a Elegir El Pan Más Sano Del Mercado
Los panes más saludables del mercado. Tipos y características.
Investigaciones Avalan Los Beneficios De La Cúrcuma
Descubre todos los beneficios para la salud de la cúrcuma que han sido avalados por las investigaciones.
Ejercicios Para Adultos Mayores En Solo 10 Minutos
Tan solo necesitas 12 minutos de tu tiempo para hacer esta rutina de ejercicios y con ella también podrás evitar las lesiones en tus articulaciones.
Estas Son Las 6 Señales Tempranas De Demencia
Estas son las 6 señales tempranas de demencia que es importante que conozcas.
Todos Los Beneficios Del Baño De Contraste
¿Has oído hablar alguna vez de la hidroterapia de contraste? Se trata de una terapia de bienestar muy versátil que puedes realizar en la ducha, sin necesidad de equipamiento adicional.
Así Debes Cuidar Tus Pies a Partir De Los 50 Años
A continuación encontrarás muchos consejos e información útil sobre cómo curar y cuidar tus pies a partir de los 50 años.
12 Mitos De La Vista Que Debemos Desterrar
Es posible mantener una buena visión durante toda tu vida si te aseguras de cuidar sus ojos adecuadamente. Te mostramos 12 mitos de la vista que debes desterrar.
¿Sientes Dolor en Partes De Tu Cuerpo? 12 Posibles Causas
El estrés, la ansiedad y los problemas emocionales no resueltos pueden hacer estragos en nuestro cuerpo. Esta guía te ayudará a identificar las razones de tu dolor y cómo poner fin.
Te Contamos Por Qué El Ajo Es Milagroso
¿Sabías que los faraones daban ajo a sus esclavos para mantenerlos saludables? Te contamos esta y otras curiosidades del ajo en este video.
Un Remedio Para La Tos Con Tan Solo Una Naranja
¿Te resfriaste y la tos te está matando? Prepara una naranja al vapor con sal. Sentirás un alivio inmediato en pocos minutos.
Presionar Estos Puntos Puede Mejorar Tu Visión En Semanas
¿Sabías que presionando ciertos puntos específicos puedes mejorar la calidad de tu visión? Descubre la magia de la acupresión en este artículo y evita afecciones oculares.
Estos Síntomas Indican Que Te Falta Vitamina D
Hoy, la deficiencia de vitamina D se ha vuelto muy común en todos los grupos de edad. Se estima que alrededor de mil millones de personas en todo el mundo tienen niveles bajos de vitamina en la sangre.
Origen Del Dolor De Las Articulaciones
En muchos casos el dolor en las articulaciones es síntoma de otras enfermedades más graves. Te damos las claves en este artículo.
¿Te Gusta La Berenjena? Tenemos Buenas Noticias Para Ti
Una guía muy con los maravillosos beneficios de la berenjena para la salud. Aprende a incorporar este alimento en tu dieta.
Cómo Saber Si Tienes Una Deficiencia De Zinc
Esta deficiencia mineral es más común en personas mayores de 60 años y en veganos o vegetarianos. Si tienes estos síntomas te enseñamos como poner remedios a esta carencia.
Limpieza De Intestinos Con Este Fantástico Jugo
Usando 4 ingredientes simples que todos tenemos en casa puedes preparar un jugo de limpieza especial y poderoso que eliminará todas las toxinas intestinales.
5 Remedios Caseros Efectivos Para Combatir El Resfriado
A medida que se acerca el invierno es aconsejable prepararse para los resfriados. Sigue estas simples instrucciones y prepara tu propio jarabe casero.
No Conocía El Ajo Negro; Ahora No Puedo Prescindir De Él
El ajo negro es fruto de un proceso largo y complicado, pero el resultado es un ajo que sabe muy bien y tiene aún más propiedades para tu salud.
14 Indicadores De Un Alto Nivel De Glucosa En Sangre
Muchos alimentos procesados y artificiales incrementan los niveles de azúcar en la sangre. Lee esta guía para identificar 14 signos que evidencian un nivel alto de azúcar en sangre.
¿Son Los Arándanos Una Superfruta?
Aquí hay 8 razones por las cuales los arándanos realmente merecen ser reconocidos como superalimentos.
La Verdad Sobre Los Refrescos Sin Azúcar o Dietéticos
Los refrescos con gas bajos en calorías o sin azúcar son más peligrosos de lo que crees. Descubre aquí la razón.
10 Señales De Que Tus Riñones No Funcionan Bien
Aquí tienes algunos de los síntomas menos obvios que pueden indicar que tus riñones necesitan ayuda. Si tienes alguno de ellos, es una buena razón para ver a un médico.
Combate El Dolor De Artrosis En Las Manos
En este video encontrarás algunos ejercicios que los fisoteraupetas recomiendan para aliviar los síntomas del dolor causado por la artrosis en las manos.
Te Damos 10 Motivos Para Comer Más Zanahorias
Aquí te dejamos 10 saludables razones para que las zanahorias también tengan un protagonismo en tu cocina.
10 Increíbles Usos y Beneficios De Las Papas Crudas
Las papas están cargadas de poderosos nutrientes que son un excelente remedio natural para muchas de las cosas que nos aquejan diariamente...Descubre sus beneficios en este video.
Las 8 Especias y Hierbas Más Saludables Del Mundo
Te presentamos una lista de las 8 especias y hierbas más saludables del planeta.¡Procura incluir algunas en tu dieta!
Estos Son Los Saludables Beneficios De Las Peras
La pera es una de las frutas más sabrosas que podemos encontrar en el mercado, pero lo más importante es que está repleta de beneficios para la salud. ¿Por qué esta fruta es tan saludable?
¡Nunca Imaginé Que Las Fresas Fueran Tan Sanas!
En esta ocasión te presentamos 7 beneficios de las fresas que deberías conocer y que reforzarán la buena imagen que tiene esta fruta.
14 Alimentos Naturales Llenos De Proteínas
Si necesitabas una dosis de proteína, estos alimentos son la solución.
Prepara Un Jarabe Natural Para La Tos y Garganta
Olvídate de los medicamentos y prepara en tu propia casa un jarabe natural con cítricos, especias, hierbas y miel para combatir el dolor de garganta.
¿Sabías Que Estos Alimentos Frenan El Riesgo De Alzheimer?
El Alzheimer es una enfermedad crónica que comienza lentamente y empeora con el tiempo. Estos 10 alimentos pueden ayudarte a frenar su aparición.
Te Presentamos Los 10 Mejores Hospitales De América Latina
Te presentamos los 10 mejores hospitales repartidos por toda Latinoamérica que, en caso de necesidad, podrían ser una buena opción para quien lo necesite.
Los Beneficios y Las Contraindicaciones Del Jengibre
Te invitamos a descubrir cuáles los principales beneficios del jengibre y por qué te recomendamos incorporarlo en tu dieta diaria.
Frota Tu Dedo Índice Durante 40 Segundos y Observa
Veamos qué sucede si masajeas cada uno de tus dedos durante 60 segundos. Hay muchos puntos en tus manos que están conectados con diferentes órganos internos.
No Recalientes Estos 10 Alimentos Nunca En Casa
Debes saber que hay algunos alimentos que ¡se vuelven venenosos cuando se recalientan!
Vino Tinto o Blanco: ¿Cuál Es El Mejor Para La Salud?
El vino es una de las bebidas más populares en el mundo, pero ¿qué vino es mejor, tinto o blanco?
Suaves Masajes Para Mejorar Tu Memoria y Concentración
Seamos estudiantes o pensionistas necesitamos la memoria y concentración en nuestras vidas. El estrés es nuestro peor enemigo, pero estos 8 puntos de presión te ayudarán a recuperar la calma.
El Amor y Sus Efectos En Tu Cuerpo y Tu Mente
¿Te gusta la sensación de estar enamorado? A todos nos gusta. ¿Sabías que existe una ciencia detrás de todo esto que explica los efectos que se producen en nuestro cuerpo. Te lo explicamos en este artículo.
Estudio Muestra Que La Miel Es Mejor Que Antibióticos
Un nuevo estudio ha afirmado que la miel puede ser mejor para tratar la tos y los resfriados que los medicamentos de venta libre. Descubre de qué se trata.
5 Métodos Naturales Para Cuidar Tu Oído
A medida que envejecemos, nuestra audición es una de las primeras cosas que debemos cuidar. Afortunadamente hay algunas maneras naturales de hacerlo, te presentamos 5 de ellas.
Nunca Combines Estos 7 Alimentos
7 combinaciones de alimentos que es mejor evitar pues pueden afectar tu sistema digestivo e incluso enfermarte.
El Secreto De Belleza De Las Japonesas Para Ojos Hermosos
El masaje asiático shiatsu ayuda a rejuvenecer y a “regresar al lugar” el área alrededor de los ojos, y su principal diferencia con respecto a otros es que sus únicos movimientos consisten en presionar ciertos puntos.
Los 15 Trucos De Los Asiáticos Para No Envejecer
Todos los días cuando me miro al espejo una parte de mí ve ciertos signos reveladores del envejecimiento en mi piel. ¿Te gustaría conocer algunos secretos que usan los asiáticos para mantener una piel sana y fresca?