Las terapias genéticas anuncian el futuro de la medicina, ya que prometen hacer lo imposible: curar enfermedades hereditarias que estaban total o mayormente fuera del alcance de las terapias médicas anteriores. Y ahora, por primera vez, tenemos pruebas de que las terapias génicas, concretamente la CRISPR, pueden curar de forma permanente dos trastornos sanguíneos hereditarios: la anemia falciforme y la beta-talasemia.
CRISPR es una terapia génica muy prometedora que tiene el potencial de ser utilizada para una variedad de condiciones de salud hereditarias. Esta tecnología de vanguardia es capaz de corregir mutaciones genéticas sustituyéndolas por fragmentos de ADN sanos. La anemia de células falciformes y otro trastorno relacionado llamado beta-talasemia fueron los primeros en ser tratados con éxito con CRISPR.
¿Qué son la anemia de células falciformes (ACS) y la beta-talasemia (TDT)?
La anemia falciforme es un terrible trastorno sanguíneo que afecta a millones de personas en todo el mundo y se considera una de las enfermedades sanguíneas más comunes en Estados Unidos. La anemia de células falciformes es una enfermedad hereditaria que afecta de forma desproporcionada a las personas de origen afroamericano.
La anemia de células falciformes es objeto de una amplia investigación, lo que la convierte en una gran candidata para CRISPR. Los científicos han aislado una única mutación genética que causa esta enfermedad. Esta mutación afecta a la hemoglobina, un compuesto de los glóbulos rojos responsable de transportar el oxígeno a las células del cuerpo. La beta-talasemia también está causada por algunas mutaciones genéticas diferentes que alteran la hemoglobina.
La estructura de la hemoglobina en los pacientes con SCA es atípica, lo que hace que los glóbulos rojos pierdan su forma plana y redonda habitual y adquieran una forma de hoz, por lo que es más probable que se peguen entre sí y obstruyan los vasos sanguíneos. Por este motivo, los pacientes con SCA tienen un mayor riesgo de sufrir un derrame cerebral, y los glóbulos rojos deformados también pueden obstruir el hígado, el corazón, el bazo, los pulmones o los ojos.
Como resultado de ambas enfermedades, la hemoglobina alterada no es capaz de proporcionar al cuerpo suficiente oxígeno, y los pacientes sufren fatiga crónica, dificultad para respirar y, en el caso de la SCA, ataques extremadamente dolorosos llamados crisis de células falciformes.
Hasta hace poco, la única cura conocida para ambas enfermedades era un trasplante de médula ósea, un procedimiento arriesgado y difícil que no está disponible para todos los pacientes. Los pacientes también necesitan frecuentes transfusiones de sangre, antibióticos y medicamentos para aliviar el dolor para controlar la enfermedad en el día a día.
El tratamiento para estos dos trastornos sanguíneos fue desarrollado por CRISPR Therapeutics y Vertex. Los primeros ensayos para la anemia de células falciformes y la beta-talasemia comenzaron en 2020, con un resultado prometedor. Pero ahora, 3 años después del inicio del ensayo, los resultados positivos iniciales aún duran para la mayoría de los participantes.
La terapia se llama CTX001, o simplemente exa-cel, y es un tratamiento de dosis única que altera las células de los pacientes para que empiecen a producir el tipo de hemoglobina que tenían al nacer, que no está deformada. Los resultados del ensayo se presentaron en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología, y en ellos se informaba de los resultados de 75 participantes. Los ensayos de terapia génica se obtuvieron de las células madre de la sangre de los participantes.
De estos participantes, 44 eran pacientes de TDT, y 42 no necesitaron transfusiones tras el tratamiento. Los otros dos pacientes necesitaron menos transfusiones. De los pacientes con ECF, todos estaban libres de ataques de células falciformes. Aunque dos pacientes experimentaron efectos adversos iniciales, éstos se resolvieron por sí solos con el tiempo. Además, la eficacia de exa-cel no disminuyó ni siquiera tres años después del tratamiento. Así pues, en la actualidad, la mayoría de los participantes están esencialmente curados de la enfermedad.
En resumen, un tratamiento CRISPR de dosis única administrado a pacientes con anemia falciforme y beta-talasemia está mostrando una mejora consistente y duradera en el bienestar de los pacientes incluso 3 años después de la terapia. Los investigadores seguirán controlando a los pacientes para ver si estos resultados son permanentes o no. "Aunque debemos seguir investigando la durabilidad de estos resultados, estoy entusiasmado con los datos actuales", dijo el autor del resumen del ensayo, Stephan A. Grupp, del Hospital Infantil de Filadelfia.
¿Qué Es La Trombosis Venosa Profunda y Cómo Prevenirla?
Reconocer los factores que aumentan el riesgo de TVP y adoptar medidas preventivas es crucial para mantener la salud vascular. Este es el tema de este artículo.
La Gota y Los Niveles Altos De Ácido Úrico
Los síntomas de la gota pueden aparecer y desaparecer, pero hay formas de controlar los síntomas y prevenir los ataques. Te dejamos 7 artículos con todo lo que debes saber sobre la gota.
Tratamiento Para La Mala Función Circulatoria
El Dr. Iván Gutiérrez nos explica en detalle sobre las arañas musculares, troncos venosos y otros problemas de circulación en las piernas.
Análisis De Sangre Para La Fátiga Crónica Preciso Al 91%
Un nuevo análisis de sangre es muy preciso para diagnosticar el síndrome de fatiga crónica.
La Modificación Genética Podría Volverse Una Realidad
Un científico chino está creando controversia en la comunidad médica mundial al afirmar que ha ayudado a crear los primeros bebés editados genéticamente.
Este Es El Tipo De Sangre Más Peligroso Del Mundo
Hoy discutiremos el tipo de sangre más peligroso, aquel para el cual no se puede recibir una infusión. Profundicemos y aprendamos sobre este tipo de sangre poco común.
8 Vitaminas Que Debes Tomar Si Tienes Más De 40
¿Estás rondando los 40´s o más? Lee este artículo e infórmate sobre cuáles son las 8 vitaminas esenciales que te ayudarán a mantenerte sano y activo. Combate la presión arterial alta, los problemas del corazón y el aumento de peso con estos consejos.
¿Tienes Calambres Nocturnos? Entonces Necesitas Saber Esto
Estas son las causas comunes de los calambres en las piernas, así como algunos consejos sobre cómo tratarlos y prevenirlos.
¡Tras Leer Esto, No Volverás a Usar Secadores De Manos!
Si te dan asco los gérmenes pero quieres volver a usar un baño público, quizás no quieras leer esto...
¿Acaso Has Estado Comiendo Erroneamente Las Bananas?
Aquí hay algunas formas alternativas para comer ciertos deliciosos alimentos, los cuales, hemos pasado toda la vida comiendo de manera diferente.
¿Sientes Dolor en Partes De Tu Cuerpo? 12 Posibles Causas
El estrés, la ansiedad y los problemas emocionales no resueltos pueden hacer estragos en nuestro cuerpo. Esta guía te ayudará a identificar las razones de tu dolor y cómo poner fin.
¡El Café y El Chocolate Previenen La Muerte Prematura!
Descubre cómo los alimentos antiinflamatorios como el chocolate, el aceite de oliva, las frutas y las verduras pueden evitar la muerte antes de tiempo.
¿Qué Es La Hipercolesterolemia?
La hipercolesterolemia sucede cuando los valores de colesterol en sangre superan los 200 mg, es decir, los niveles de colesterol en sangre están elevados. Se hace énfasis en la importancia de mantener niveles saludables.
¿En Verdad El Orégano Es Tan Milagroso Como Se Cree?
A continuación el Dr. Carlos Jaramillo nos explica a detalle sobre los mitos y las verdades que rodean al orégano.
¿Cómo Identificar Si Padeces Apnea Del Sueño?
Entonces, ¿cómo sabes si tienes o no apnea del sueño? Repasa los siguientes signos silenciosos y verás si te describen. También hemos agregado una sección sobre niños para que puedas asegurarte de que tu hijo no la padece.
¿Cuáles Son Los Síntomas De Una Persona Hipocondríaca?
Las personas que padecen hipocondriasis o hipocondría, presentan una extrema preocupación, miedo a padecer una enfermedad grave. A continuación te decimos cómo tratar este padecimiento.
Sorprendentes Datos Sobre Estos 15 Alimentos
Nos sorprendió mucho descubrir estos 15 datos, todos los cuales prueban que lo que creemos que comemos puede, de hecho no ser lo que realmente terminamos consumiendo.
¿Por Qué Deberías Reducir Tu Consumo Diario De Café?
A continuación el Dr. La Rosa nos explica cómo reducir el consumo diario de café.
¡Advertencia! Mezclar Estos Productos Es Muy Peligroso
Mezclar muchos productos de limpieza puede terminar de la peor manera posible, generando mezclas tóxicas y productos químicos corrosivos que se extienden por todo el hogar.
Infusión Natural Para Lograr Un Sueño Reparador
Si estás buscando una forma natural de conciliar el sueño y quieres lograr un descanso reparador, prueba esta infusión natural ancestral.
¿Qué Estilo De Yoga Es El Más Adecuado Para Ti?
¿cómo sabes qué tipo de yoga es mejor para tus necesidades, objetivos y preferencias? Para hacerte las cosas más fáciles, revisamos 10 tipos populares de clases de yoga para que puedas identificar qué estilo de yoga deberías prácticar.
Cuidado Con La Bacteria Helicobacter Pylori
Esta bacteria produce daños principalmente en sistema digestivo, ya que se alberga en el estómago. Ataca por igual a niños y adultos y por lo menos un 50% de la población a nivel mundial se ha visto afectada por ella.
El Mejor Ejercicio Para Mejorar Tu Salud Cardiovascular
En este artículo, exploraremos los muchos beneficios de saltar la cuerda y brindaremos consejos útiles para los principiantes que desean comenzar con este ejercicio.
Si Comes Ajo Crudo Todos Los Días Esto Es Lo Que Ocurre
¿Ya sabemos los beneficios del ajo? Ahora te contamos qué pasa cuando lo consumes diariamente.
¿Sabías Que La Cebollas y Ajos Previenen El Cáncer?
Te contamos la razón por la que las cebollas y los ajos son buenos para evitar el cáncer.
Mejora La Salud De Tus Huesos Después De Los 50
La pérdida de densidad ósea después de los 50 es algo normal. Sin embargo, existen algunas medidas para poder prevenirla a medida que envejeces. Aquí te presentamos 7 consejos.
Si Cumples Estos Puntos, Podrías Padecer Alzheimer...
Cada persona experimenta diferentes síntomas con diferentes severidades, pero hay algunas señales de advertencia del Alzheimer que son comunes a todos y que no hay que pasar por alto.
¿Tienes Hemorroides? Estos Remedios Son Lo Que Necesitas
Las hemorroides son una condición más común de lo que pensamos y se caracterizan por sentir dolor al ir al baño. Existen tratamientos naturales que pueden usarse para tratar esta enfermedad.
El Té De Canela: Un Regalo Para Tu Salud General
Conoce todas las razones para consumir más a menudo el aromático té de canela.
6 Tips Para Eliminar El Desagradable Mal Olor De Los Pies
Los pies sudorosos y con mal olor pueden ser un problema implacable que causa mucha incomodidad. A continuación hay 6 cosas que puedes hacer en casa que pueden brindarte mucho alivio.
Posturas De Yoga Para Regularizar Tu Apetito En 5 Minutos
Para lograr controlar comer en exceso, prueba estas 8 efectivas posturas de yoga, te llevará menos de 5 minutos cada una.
Lo Que Sucede En Tu Cuerpo Cuando Comes Tarde Por Las Noches
Comer tarde por la noche puede tener sus beneficios, pero también conlleva posibles inconvenientes. Profundicemos más en este tema...
¡Nunca Imaginé Que Las Fresas Fueran Tan Sanas!
En esta ocasión te presentamos 7 beneficios de las fresas que deberías conocer y que reforzarán la buena imagen que tiene esta fruta.
No Solo Fumar Puede Causarte Cáncer De Pulmón
Según las estadísticas de EE.UU., el 20% de los pacientes con cáncer de pulmón son no fumadores y la cantidad de pacientes no fumadores está aumentando de forma alarmante.
Otros Usos Del Té Japonés Matcha En La Cocina
Si deseas agregar un té verdes a tu dieta diaria, considera el Matcha japonés, que está disponible en forma de polvo verde en la mayoría de las tiendas naturistas.
Acupuntura y Acupresión: Todo Lo Que Debes Saber
La acupuntura es la inserción de agujas en el cuerpo para tratar diferentes tipos de afecciones mientras que la acupresión consiste en ejercer presión sobre ciertos puntos del cuerpo.
5 Puntos De Presión Para Controlar La Sensación De Hambre
Para controlar la sensación de hambre de manera efectiva, masajea los siguientes cinco puntos de presión con una ligera presión durante el tiempo recomendado.
8 Pensamientos Intrusivos Nocturnos y Cómo Afrontarlos
¿Los pensamientos intrusivos obstaculizan tu sueño todas las noches? Esto es lo que puedes hacer.
6 Principales Causas De Los Pies Fríos y Su Solución
Conoce las causas médicas de los pies fríos, así como varios consejos útiles que deberían ayudarte a calentar tus pies en esta útil guía.
6 Razones Por Las Que Bebes Agua De Manera Incorrecta
¿Bebes agua inmediatamente después de una gran comida? ¡No es bueno para tu cuerpo! ¡Te contamos cómo aprovechar al máximo tu consumo de agua!
Avance En El Tratamiento De Cálculos Renales
Este fascinante descubrimiento médico realizado por una revolucionaria investigación ha encontrado que un extracto de fruta natural es capaz de disolver los cristales que dan forma a los cálculos renales.
Señales Comunes De Que Tienes Estrógeno En Exceso
En muchas ocasiones las mujeres podemos presentar una cantidad excesiva de estrógenos en nuestro organismo, lo cual nos llevará a tener ciertos síntomas .
Las Berenjenas Son Más Beneficiosas De Lo Que Imaginas
Durante muchos años, se creía que berenjena no tenía demasiados beneficios para la salud. Sin embargo, recientemente se descubrió que esto solo se debía a la forma en que las cocinamos...
¿Qué Puedes Hacer Si Sufres De Bruxismo?
Si crees que puedes estar sufriendo algún tipo de bruxismo, estos son los pasos que recomiendan los expertos.
Avance: Un Fármaco Revolucionario Para Bajar De Peso
Se ha descubierto que un nuevo medicamento para tratar la diabetes tipo 2 es muy eficaz para perder peso.
Este Popular Ingrediente Ha Sido Vinculado Con Cáncer
El triclosán, ingrediente que se utiliza en muchos productos de limpieza, ha sido relacionados con el cáncer.
No Necesitas Una Farmacia: Pastillas Para La Tos Caseras
Cuando sufrimos de dolor de garganta lo primero que hacemos es ir directamente a la farmacia a por pastillas para la tos. Pero, ¿por qué comprarlos cuando puedes hacerlos en casa?
Este Común Antidepresivo Podría Causar Demencia
Los medicamentos que se usan comúnmente para tratar la incontinencia, la depresión y los trastornos gastrointestinales se han relacionado con un mayor riesgo de padecer demencia.
Hojas de Olivo: Un Gran Aliado Para Nuestra Salud
Las hojas de olivo tienen muchos beneficios para tu salud. Descúbrelos.
Te Contamos Por Qué El Ajo Es Milagroso
¿Sabías que los faraones daban ajo a sus esclavos para mantenerlos saludables? Te contamos esta y otras curiosidades del ajo en este video.
Los 8 Mejores Analgésicos Naturales Para El Dolor
Estos alimentos, que seguramente encontrarás en tu cocina, te ayudarán a curar diferentes tipos de dolores de forma natural.
¡10 Vitaminas Esenciales Para La Salud Cerebral Óptima!
El cerebro es el órgano de mayor potencia que tenemos y requiere la cantidad y el tipo de combustible adecuados para funcionar correctamente. ¡Esto es lo que necesitas!
Ejercicios De Tai Chi y Qi Gong Para Adultos Mayores
En el siguiente video Luis Duarte te enseña a realizar una rutina muy fácil de Tai Chi y Qi Gong. Estos ejercicios son de bajo impacto y pueden ser realizados por personas de cualquier edad.
Impulsa Tu Metabolismo y Mantente Delgado
No tengas celos de los veinteañeros porque se mantienen siempre delgados. Toma nota de estos consejos para aumentar tu metabolismo y mantenerte en forma para siempre.
Te Presentamos Los 10 Mejores Hospitales De América Latina
Te presentamos los 10 mejores hospitales repartidos por toda Latinoamérica que, en caso de necesidad, podrían ser una buena opción para quien lo necesite.
¿Cómo Los Artículos De Plástico Pueden Afectar Tu Salud?
Descubre cómo los materiales plásticos pueden dañar el cuerpo humano y cómo minimizar los efectos nocivos. Si estás expuesto a una gran cantidad de plástico a diario, considera limitarlo tanto como sea posible.
Limpia Tu Hígado Graso Con Estos Consejos
El hígado graso es la acumulación de grasa en el hígado y se produce derivado de un alto nivel de triglicéridos, sin embargo, una dieta adecuada puede ayudarte a limpiar tu hígado graso y recuperar la salud.
Combate La Fibromialgia Con Estos Remedios
Aunque se trata de una enfermedad incomprendida, que afecta especialmente a las mujeres,hay una serie de cosas que puedes hacer para aliviar la condición. ¡Toma nota!
Reduce La Hinchazón Abdominal Con Estos Remedios Caseros
Acaba con la molesta hinchazón de estómago con estos 6 remedios naturales.
7 Medicamentos Que Pueden Poner En Peligro Tu Salud
Los siguientes medicamentos han sido prohibidos en la mayor parte del mundo debido a los riesgos que presentan para la salud, sin embargo, aún están permitidos en la mayoría de los países de Latinoamérica.
¡Evita Comer Estos Alimentos Con El Estómago Vacío!
Averigua qué alimentos son seguros para comer con el estómago vacío y cuáles deben evitarse por completo...
9 Beneficios De La Corteza De Sandía Para La Salud
La mayoría de la gente come sólo la parte roja de la sandía. Pero después de leer este artículo, la próxima vez que comas esta fruta te lo pensarás dos veces antes de tirar la corteza.
Si Tomas Miel Cada Día, Tendrás Estos Beneficios
Basta una cucharada de miel al día, ya sea disuelta en agua o té, untada en un poco de pan para el desayuno o como condimento en alguna comida para sentir sus efectos a largo plazo
Guía: Esta Bebida Milagrosa Limpiará Tu Hígado
Sólo necesitas dos ingredientes para limpiar tu hígado. Prepara esta bebida en casa y elimina las toxinas. Además, te ofrecemos una guía completa sobre cómo cuidar el hígado.
¿Sientes Dolor en Partes De Tu Cuerpo? 12 Posibles Causas
El estrés, la ansiedad y los problemas emocionales no resueltos pueden hacer estragos en nuestro cuerpo. Esta guía te ayudará a identificar las razones de tu dolor y cómo poner fin.
Presionar Estos Puntos Puede Mejorar Tu Visión En Semanas
¿Sabías que presionando ciertos puntos específicos puedes mejorar la calidad de tu visión? Descubre la magia de la acupresión en este artículo y evita afecciones oculares.
¿Son Los Arándanos Una Superfruta?
Aquí hay 8 razones por las cuales los arándanos realmente merecen ser reconocidos como superalimentos.
Suple La Falta De Hierro Con Estos Remedios Naturales
Pon fin a tus problemas de anemia y hierro con estos 10 remedios naturales, de manera fácil y económica.
Increíble Lo Que Sucede Al Poner Hielo Sobre Tu Cuello
¿Se te hubiera ocurrido poner un cubo de hielo en tu cuello? Bien, pues esto podría traer beneficios para tu salud de los cuales nunca te hubieras imaginado, en este video te explicamos cómo hacerlo.
No Recalientes Estos 10 Alimentos Nunca En Casa
Debes saber que hay algunos alimentos que ¡se vuelven venenosos cuando se recalientan!
Presiona Estos 2 Puntos y Perderás Peso En Un Mes
La acupresión es una técnica segura, natural y efectiva. Te mostramos cómo puedes perder peso en un mes presionando estos puntos.
Medicina China Usando Un Solo Cubo De Hielo
¿Sabes todo lo que un simple cubo de hielo es capaz de hacer por ti? Increíble lo que un método tan simple como este puede conseguir. ¡Prueba esta antigua técnica de medicina tradicional china!
Si Acostumbras Lavar El Pollo, Lee Esta Información
La última investigación del consumidor realizada por el USDA, alegando que lavar el pollo y manipularlo con las manos sin guantes puede aumentar significativamente la probabilidad de contraer enfermedades.
Estos Son Los Saludables Beneficios De Las Peras
La pera es una de las frutas más sabrosas que podemos encontrar en el mercado, pero lo más importante es que está repleta de beneficios para la salud. ¿Por qué esta fruta es tan saludable?
Pon Fin a La Tos Con Estos Remedios Naturales
No tomes más medicamentos cuando estés resfriado o tengas un ataque de tos. Estos 10 remedios naturales te ayudarán.
10 Increíbles Usos y Beneficios De Las Papas Crudas
Las papas están cargadas de poderosos nutrientes que son un excelente remedio natural para muchas de las cosas que nos aquejan diariamente...Descubre sus beneficios en este video.
Los Beneficios De La Vitamina B12 Para El Cuerpo
Obtener la cantidad adecuada de vitaminas B es esencial para la salud en general, y la vitamina B12 en concreto es una que beneficia a todo el cuerpo. ¡Descúbrelo!
Este Padre Es Un Mentiroso, Pero No Sabes Por Qué...
Este breve video nos dejó con el corazón encogido, pero lo más importante es que nos enseña una muy valiosa lección: "Podemos hacer lo que sea por aquellos que amamos".
Estimula Ciertos Puntos De Tu Oreja Para Aliviar El Dolor
Ya en el siglo XVII se conocían las bondades de la reflexología auricular para mejorar las neuralgias, ciática, problemas dentales y faciales. Te contamos todo lo que necesitas saber sobre esta técnica.
11 Hierbas Comunes Conocidas Por Su Actividad ANTIVIRAL
Estas 11 poderosas hierbas, como el humilde ajo, la salvia aromática y la menta fresca, han resistido tanto la prueba del tiempo como el escrutinio científico, y son ampliamente conocidas por su actividad antiviral.
La Melatonina: Un Regalo Para La Salud Del Organismo
La melatonina, tiene funciones que van mucho más allá de ayudar a conciliar el sueño y en este video, el doctor Agustín Landivar nos explica en este video acerca de los grandes beneficios de la melatonina en nuestro organismo.
Científicamente Probado: Estos Alimentos Retrasan La Vejez
Aún estamos lejos de descubrir la fuente de la eterna juventud, ¡pero estas comidas parecen ayudar mucho!