Las terapias genéticas anuncian el futuro de la medicina, ya que prometen hacer lo imposible: curar enfermedades hereditarias que estaban total o mayormente fuera del alcance de las terapias médicas anteriores. Y ahora, por primera vez, tenemos pruebas de que las terapias génicas, concretamente la CRISPR, pueden curar de forma permanente dos trastornos sanguíneos hereditarios: la anemia falciforme y la beta-talasemia.
CRISPR es una terapia génica muy prometedora que tiene el potencial de ser utilizada para una variedad de condiciones de salud hereditarias. Esta tecnología de vanguardia es capaz de corregir mutaciones genéticas sustituyéndolas por fragmentos de ADN sanos. La anemia de células falciformes y otro trastorno relacionado llamado beta-talasemia fueron los primeros en ser tratados con éxito con CRISPR.
¿Qué son la anemia de células falciformes (ACS) y la beta-talasemia (TDT)?
La anemia falciforme es un terrible trastorno sanguíneo que afecta a millones de personas en todo el mundo y se considera una de las enfermedades sanguíneas más comunes en Estados Unidos. La anemia de células falciformes es una enfermedad hereditaria que afecta de forma desproporcionada a las personas de origen afroamericano.
La anemia de células falciformes es objeto de una amplia investigación, lo que la convierte en una gran candidata para CRISPR. Los científicos han aislado una única mutación genética que causa esta enfermedad. Esta mutación afecta a la hemoglobina, un compuesto de los glóbulos rojos responsable de transportar el oxígeno a las células del cuerpo. La beta-talasemia también está causada por algunas mutaciones genéticas diferentes que alteran la hemoglobina.
La estructura de la hemoglobina en los pacientes con SCA es atípica, lo que hace que los glóbulos rojos pierdan su forma plana y redonda habitual y adquieran una forma de hoz, por lo que es más probable que se peguen entre sí y obstruyan los vasos sanguíneos. Por este motivo, los pacientes con SCA tienen un mayor riesgo de sufrir un derrame cerebral, y los glóbulos rojos deformados también pueden obstruir el hígado, el corazón, el bazo, los pulmones o los ojos.
Como resultado de ambas enfermedades, la hemoglobina alterada no es capaz de proporcionar al cuerpo suficiente oxígeno, y los pacientes sufren fatiga crónica, dificultad para respirar y, en el caso de la SCA, ataques extremadamente dolorosos llamados crisis de células falciformes.
Hasta hace poco, la única cura conocida para ambas enfermedades era un trasplante de médula ósea, un procedimiento arriesgado y difícil que no está disponible para todos los pacientes. Los pacientes también necesitan frecuentes transfusiones de sangre, antibióticos y medicamentos para aliviar el dolor para controlar la enfermedad en el día a día.
El tratamiento para estos dos trastornos sanguíneos fue desarrollado por CRISPR Therapeutics y Vertex. Los primeros ensayos para la anemia de células falciformes y la beta-talasemia comenzaron en 2020, con un resultado prometedor. Pero ahora, 3 años después del inicio del ensayo, los resultados positivos iniciales aún duran para la mayoría de los participantes.
La terapia se llama CTX001, o simplemente exa-cel, y es un tratamiento de dosis única que altera las células de los pacientes para que empiecen a producir el tipo de hemoglobina que tenían al nacer, que no está deformada. Los resultados del ensayo se presentaron en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología, y en ellos se informaba de los resultados de 75 participantes. Los ensayos de terapia génica se obtuvieron de las células madre de la sangre de los participantes.
De estos participantes, 44 eran pacientes de TDT, y 42 no necesitaron transfusiones tras el tratamiento. Los otros dos pacientes necesitaron menos transfusiones. De los pacientes con ECF, todos estaban libres de ataques de células falciformes. Aunque dos pacientes experimentaron efectos adversos iniciales, éstos se resolvieron por sí solos con el tiempo. Además, la eficacia de exa-cel no disminuyó ni siquiera tres años después del tratamiento. Así pues, en la actualidad, la mayoría de los participantes están esencialmente curados de la enfermedad.
En resumen, un tratamiento CRISPR de dosis única administrado a pacientes con anemia falciforme y beta-talasemia está mostrando una mejora consistente y duradera en el bienestar de los pacientes incluso 3 años después de la terapia. Los investigadores seguirán controlando a los pacientes para ver si estos resultados son permanentes o no. "Aunque debemos seguir investigando la durabilidad de estos resultados, estoy entusiasmado con los datos actuales", dijo el autor del resumen del ensayo, Stephan A. Grupp, del Hospital Infantil de Filadelfia.
Cáncer De Estómago: 8 Signos a Los Que Debes Estar Atento
8 signos a los que debes prestar atención, que pueden despertar sospechas del desarrollo de un cáncer de estómago en tu cuerpo.
¿Quieres Un Corazón Sano? Cuida Tus Arterias
Aquí te dejamos 7 artículos con los mejores consejos para cuidar tus arterias.
Cómo Quitar Las Manchas De Sangre De La Ropa
Hay un montón de artículos domésticos que puedes utilizar para ayudar a purgar tu ropa de las manchas de sangre, y aquí hay 8 de los más eficaces.
Tratamiento Para La Mala Función Circulatoria
El Dr. Iván Gutiérrez nos explica en detalle sobre las arañas musculares, troncos venosos y otros problemas de circulación en las piernas.
¿Cuáles Son Las Causas Del Adormecimiento En Las Manos?
En el siguiente video el fisioterapeuta Julio nos explica a detalle las principales causas del adormecimiento en las manos.
Estas 5 Señales Te Alertan Si Te Quedarás Calvo
El Dr. Oscar Muñoz de la Escuela de Alopecia nos dice cuáles son las 5 señales que te alertan sobre la calvicie.
Observa Tu Meñique y Descubre Cosas Sobre Tu Personalidad
Por lo tanto, echa un vistazo a tu dedo meñique y observa dónde cae en relación con la línea superior de tu dedo anular. ¿Cae sobre esta línea, sobre ella o debajo de ella?
Artrosis De Hombro: 10 Ejercicios De Rehabilitación
Hoy te presentamos 10 ejercicios especiales para aliviar el dolor por artrosis de hombro.
Todo Sobre Las Enfermedades Pulmonares Intersticiales
Hoy te hablaremos sobre los síntomas y el tratamiento de estas enfermedades.
Consejos Para Prevenir El Alzheimer
El Alzheimer es una de las enfermedades más temidas. Aquí te damos 25 útiles consejos para prevenir esta grave y dura condición degenerativa.
¿Por Qué Nos Salen Erupciones En La Piel Por Estrés?
Un día estresante realmente puede hacer que algunas personas exploten en urticaria en cualquier parte de su cuerpo, y distinguir esta erupción cutánea de una reacción alérgica o una serie de picaduras de insectos puede ser muy difícil.
No Solo Zanahorias… ¡Estos Alimentos Protegerán Tus Ojos!
Con la edad, la visión a menudo comienza a deteriorarse y muchas personas sufren infecciones y ojos secos. Para minimizar el daño, ¡debes comer estos alimentos!
Los 10 Efectos Negativos Que Suceden Al Engordar 5 Kilos
Te detallamos 10 cosas extrañas que podrían suceder si engordas 5 kilos.
¿Degeneración De La Retina? Todo Lo Que Necesitas Saber
Te contamos todo lo que necesitas saber sobre la degeneración de la retina.
Menopausia: Ansiedad, Irritabilidad y Depresión
En la etapa de la menopausia tiene lugar una explosión hormonal en el cuerpo de las mujeres que en muchas de las ocasiones también da lugar a cambios emocionales psicológicos.
Tu Vejiga Te Agradecerá Si Consumes Estos Alimentos
Mantén tu vejiga saludable consumiendo los siguientes alimentos.
Estudio: La Percepción Del Tiempo y El Proceso De Curación
Un estudio innovador reciente profundiza en cómo nuestra percepción del tiempo puede afectar significativamente el proceso físico de curación.
Preocupante Aumento Del Cáncer Por La Mala Alimentación
Últimos estudios muestran el ascenso en los casos de cáncer en todo el mundo, veamos al doctor Carlos Jaramillo qué opina sobre el tema.
¿Por Qué Deberías Agregar Agua Caliente a Tus Manzanas?
Ahora te mostraremos un excelente truco coreano en el que se agrega agua caliente para obtener beneficios adicionales.
Conoce Una Innovadora Dieta: La Dieta Pritikin
Explicando cómo se puede seguir la dieta Pritikin, sus ventajas y desventajas.
Los Súper Ancianos y Su Clave Para Envejecer Saludables
En comparación con sus pares "normales", se descubrió que los súper ancianos tenían algunas características cerebrales distintivas y que cultivaban relaciones más cálidas y satisfactorias.
5 Vacunas Que Todos Los Abuelos Deberían Recibir
Como abuelo, es posible que te preguntes qué vacunas debes recibir para asegurarte de que tus nietos estén seguros.
¿Qué Es La Planta De Nigella y Cuáles Son Sus Beneficios?
Aquí hay 8 beneficios de consumir Nigella que no debes perderte. También hemos incluido una breve explicación de lo que es Nigella.
8 Formas De Evitar La Temida Fascitis Plantar
La fascitis plantar acarrea molestias sobre todo dolor en la zona del talón, y puede puede llegar a ser incapacitante para la práctica deportiva si no se trata. A continuación te contamos 10 formas de prevenir fácilmente la fascitis plantar.
Síntomas y Tratamientos Del Pico De Glucosa En Sangre
A continuación el doctor Antonio Cota nos habla sobre cómo detectar y qué hacer si tienes picos de glucosa constantes.
¿Sabías Que Pasar Tiempo Con Tus Nietos Es Bueno Para Ti?
En este artículo, presentaremos las muchas buenas formas en que los nietos benefician tu vida, tu mente y tu cuerpo.
¿Es Sano Comer Arroz Blanco? Aquí Te Lo Contamos
Este interesante video de Leonardo Mourglia sobre el arroz blanco que últimamente ha dado de que hablar . No te lo pierdas
Descubierta Una Enzima Que Podría Acabar Con El Cáncer
Los científicos han descubierto una enzima que podría usarse para retrasar el proceso de envejecimiento y erradicar el cáncer.
8 Mitos Sin Fundamento Sobre Salud Que Todos Creemos
Aquí hay ocho de las creencias más comunes acerca de la salud y el cuerpo que en realidad son mitos sin fundamento.
Guía Para Manejar La Ira En 3 Sencillos Pasos
El Psicólogo y Neuropsicólogo Chris Nuñez nos brinda una técnica de 3 pasos para aprender a manejar el enojo de una forma más sana.
7 Estiramientos Sencillos Para Eliminar La Papada
Hoy compartimos contigo los 7 mejores ejercicios que, según los médicos, harán que tu cara y especialmente la papada luzca bella y tonificada durante muchos años. Aquí están.
¿Qué Hacer Si Tienes Una Sensación De Nudo En La Garganta?
¿Alguna vez has tenido la sensación de un nudo en la garganta? Esto se puede presentar por diversas causas. A continuación te presentamos cómo solucionar esta molesta sensación para cada una de las situaciones.
Lo Que Puedes Hacer Para Prevenir Un Ataque Al Corazón
Estos consejos recomendados por el médico fortalecerán tu corazón y recuperarán tu salud después de un ataque al corazón.
10 Formas De Perder Peso Sin Darte Cuenta
Si no tienes el tiempo, el dinero o la motivación para ir al gimnasio o preparar una comida casera todas las noches, aquí hay algunas estrategias de bajo esfuerzo (pero altamente efectivas) para perder peso.
8 Beneficios y Propiedades De La Raíz Kava
Aquí hay 8 problemas de salud que kava puede solucionar:
Podólogo Aplica Este Masaje Para Aliviar Dolor En El Pie
¿Sufres de dolor en el pie? Este masaje de 2 minutos te ayudará a aliviar los síntomas.
¿Qué Síntomas Acompañan a La Demencia Senil?
La demencia senil se presenta debido a la disminución de la masa encefálica, y es mucho más común en las personas mayores de 65 años. Los principales cambios se observan a nivel cognitivo y psicológico.
Tu Cuerpo Emite Estas Señales y No Debes Ignorar
Tu cuerpo tiene una manera de hacerte saber cuando está feliz, cuando está triste o cuando necesita desesperadamente tu atención.
Alimentos Que Reducen Los Niveles De Testosterona
¿Sabías que ciertos alimentos pueden reducir los niveles de testosterona?
Remedios Naturales Para Prevenir La Retracción De Encías
La retracción de las encías es un problema serio al que hay que ponerle una pronta solución. Estos remedios naturales te ayudarán a combatir esta condición.
¿Podría Una Técnica Matar Al 99% De Las Células Cancerosas?
Este método revolucionario, que emplea el poder de las moléculas vibrantes, presagia un nuevo amanecer en la lucha contra el cáncer y ofrece la esperanza de un enfoque de tratamiento más eficiente.
¿Por Qué Es Buena La Caminata De Forma Consciente?
La caminata consciente, también conocida como meditación caminando, te brinda los beneficios físicos de caminar (como un corazón más saludable y quema de calorías), junto con la meditación activa y la atención plena.
¿Debes Tomar Suplementos De Colágeno?
Es probable que hayas visto colágeno anunciado en alimentos, cremas para la piel, pastillas o polvos., pero acaso ¿es algo que deberías estar comprando?
Reventando 12 Mitos Populares Sobre Los Huevos
Decidimos reventar 12 creencias dañinas y simplemente falsas sobre los huevos, tanto en términos de sus efectos sobre la salud, el manejo y el almacenamiento.
Un Cabello Más Grueso y Firme Con Estas Posturas De Yoga
Con estas posturas de yoga específicas, lograrás un cuero cabelludo más saludable y un cabello más fuerte y grueso.
Consejos Para Equilibrar La Química De Tu Cerebro
Muchas de nuestras reacciones emocionales a menudo son causadas por la secreción de hormonas en el cerebro. Los niveles altos o bajos de estos químicos pueden ser perjudiciales para la salud, así que emplea estos consejos para mantenerte saludable.
Beneficios De Dormir De Lado Izquierdo
La posición en la que dormimos cada noche afecta a nuestra salud más de lo que creemos. Conoce los beneficios que supone dormir del lado izquierdo.
Guía: Los Mejores Remedios Naturales Para Los Mareos
Para combatir esta condición, existen seis tratamientos naturales y siete consejos adicionales que pueden ser efectivos para combatir el mareo por movimiento.
Así Es Como Puedes Prevenir Los Ataques De Pánico
Un ataque de pánico es una sensación repentina de ansiedad intensa, que también puede estar acompañada de una serie de síntomas físicos intensos. Aquí te decimos cómo puedes prevenirlo.
¡Dile Adiós a Las Verrugas Con El Vinagre De Manzana!
En lugar de gastar dinero en operaciones cosméticas para remover las verrugas, te proponemos probar este remedio natural que las eliminará efectivamente.
Origen Del Dolor De Las Articulaciones
En muchos casos el dolor en las articulaciones es síntoma de otras enfermedades más graves. Te damos las claves en este artículo.
10 Increíbles Usos y Beneficios De Las Papas Crudas
Las papas están cargadas de poderosos nutrientes que son un excelente remedio natural para muchas de las cosas que nos aquejan diariamente...Descubre sus beneficios en este video.
Posturas De Yoga Para El Dolor Del Nervio Ciático
¿Sufres de ciática? ¡El yoga puede ayudarte! En este artículo encontrarás 7 sencillas posiciones para aliviar el molesto dolor ciático.
Los Problemas De Salud Que Arreglan Las Bananas
Todos sabemos que las bananas están llenas de potasio y vitaminas, pero ¿sabías que esta fruta puede usarse para tratar nuestros problemas de salud más comunes?
Si Comes Ajo Crudo Todos Los Días Esto Es Lo Que Ocurre
¿Ya sabemos los beneficios del ajo? Ahora te contamos qué pasa cuando lo consumes diariamente.
Acciones Que Ponen En Peligro Tu Corazón
Echemos un vistazo a 8 hábitos diarios que son malos para el corazón, así como la forma de evitarlos:
Duerme Plácidamente Con Esta Deliciosa Infusión
Si tienes problemas para conciliar el sueño olvídate de las pastillas y opta para esta infusión natural de plátano. ¡Pruébala!
Las Enfermedades Autoinmunes: Origen, Causas y Tratamiento
Las enfermedades autoinmunes (diabetes tipo 1, lupus, esclerosis múltiple, colitis, artritis reumatoide) se pueden curar con la medicina funcional. Averigua en este artículo su origen y tratamiento.
Estos Son Los Beneficios Del Café Para El Cerebro
Aquí hay 13 maravillosas razones por las que una dosis diaria de café es algo bueno para tu salud física y mental.
Si No Duermes Con Calcetines Deberías Comenzar a Hacerlo
Estas simples recomendaciones pueden ayudarte a olvidarte del insomnio para siempre y disfrutar de sueños agradables cada noche.
Si Consumes Omeprazol Deberías Saber Sus Consecuencias
Si sufres acidez de estómago y sueles tomar Omeprazol deberías saber que este medicamento aumenta el riesgo de cáncer de estómago. Averigua otras formas de poner fin a la acidez estomacal.
14 Indicadores De Un Alto Nivel De Glucosa En Sangre
Muchos alimentos procesados y artificiales incrementan los niveles de azúcar en la sangre. Lee esta guía para identificar 14 signos que evidencian un nivel alto de azúcar en sangre.
Di Adiós Al Dolor De Cuello y Espalda Con Estos 7 Consejos
Di adiós a los dolores de cuello y espalda con estos 7 cuidados quiroprácticos.
Fáciles Ejercicios Para Mejorar Tu Visión
¿Sientes que con la edad tu visión ha empeorado o tienes la vista cansada? Prueba estos 10 prácticos ejercicios para mejorar tu capacidad visual.
Las Revisiones Médicas Recomendadas Tras Cumplir 50 Años
Ahora que has llegado a la "edad media", 50-60 años, asegúrate de que mantener una buena salud. Pregunta al doctor sobre estas pruebas médicas y hazte una revisión completa.
7 Medicamentos Que Pueden Poner En Peligro Tu Salud
Los siguientes medicamentos han sido prohibidos en la mayor parte del mundo debido a los riesgos que presentan para la salud, sin embargo, aún están permitidos en la mayoría de los países de Latinoamérica.
Estos Son Los Beneficios Del Agua Con Limón
¿Sabes que el limón es uno de los alimentos más alcalinizantes del planeta? . Pero, ¿cuáles son sus beneficios? Te revelamos 10 beneficios de limón y cómo puedes usarlo en casa.
11 Hierbas Comunes Conocidas Por Su Actividad ANTIVIRAL
Estas 11 poderosas hierbas, como el humilde ajo, la salvia aromática y la menta fresca, han resistido tanto la prueba del tiempo como el escrutinio científico, y son ampliamente conocidas por su actividad antiviral.
Hojas de Olivo: Un Gran Aliado Para Nuestra Salud
Las hojas de olivo tienen muchos beneficios para tu salud. Descúbrelos.
Cómo Saber Si Tienes Una Deficiencia De Zinc
Esta deficiencia mineral es más común en personas mayores de 60 años y en veganos o vegetarianos. Si tienes estos síntomas te enseñamos como poner remedios a esta carencia.
Baja la Presión Arterial Con Estos Alimentos
Hay una dieta específicamente diseñada para disminuir la presión arterial. En el video de hoy, voy a revelar 10 alimentos que puedes consumir diariamente ¡para bajar su presión arterial.
Limpia Tu Hígado Graso Con Estos Consejos
El hígado graso es la acumulación de grasa en el hígado y se produce derivado de un alto nivel de triglicéridos, sin embargo, una dieta adecuada puede ayudarte a limpiar tu hígado graso y recuperar la salud.
Esta Debería Ser Tu Presión Arterial Según Tu Edad
Infografía útil sobre cuál debe ser tu presión arterial a tu edad y qué hay que hacer para no preocuparse por la salud.
Lo Que La Remolacha Puede Hacer Por Tu Salud
Conoce las 10 principales condiciones que se pueden tratar con la remolacha y dos recetas para preparar con este delicioso vegetal repleto de grandes propiedades.
Guía Sobre Los Frutos Secos y Sus Beneficios Para La Salud
Una completa guía que te indica qué fruto seco es el más adecuado para tus problemas de salud.
20 Diuréticos Alimentos Que Reducen La Presión Arterial
Si tienes la presión arterial alta o sientes que retienes líquidos, estos 20 saludables alimentos diuréticos te ayudarán mantenerte sano y limpiar tu organismo.
Prepara Un Jarabe Natural Para La Tos y Garganta
Olvídate de los medicamentos y prepara en tu propia casa un jarabe natural con cítricos, especias, hierbas y miel para combatir el dolor de garganta.
Estos Son Los Saludables Beneficios De Las Peras
La pera es una de las frutas más sabrosas que podemos encontrar en el mercado, pero lo más importante es que está repleta de beneficios para la salud. ¿Por qué esta fruta es tan saludable?
Esta Dulce Fruta Puede Hacer Mucho Por Tu Salud
Digamos que la granada no es una fruta que comamos a diario. Pero seguro que después de leer este artículo, y descubrir lo beneficiosa que es para nuestra salud, aumentarás el consumo de este tipo de fruta.
Reduce La Hinchazón Abdominal Con Estos Remedios Caseros
Acaba con la molesta hinchazón de estómago con estos 6 remedios naturales.
El Poder De Las Frutas Y Las Verduras
Probablemente hay muchas cosas que no sabías de las frutas y verduras que te pueden parecer muy útiles de aprender.
Limpieza De Intestinos Con Este Fantástico Jugo
Usando 4 ingredientes simples que todos tenemos en casa puedes preparar un jugo de limpieza especial y poderoso que eliminará todas las toxinas intestinales.
Ejercicios Para El Síndrome Del Piramidal
El síndrome del piramidal es una de las causas más comunes de la ciática. En el vídeo mostramos los diferentes y sencillos medios de tratamiento para el síndrome del piramidal, un tratamiento directo mediante una pelota.