Las terapias genéticas anuncian el futuro de la medicina, ya que prometen hacer lo imposible: curar enfermedades hereditarias que estaban total o mayormente fuera del alcance de las terapias médicas anteriores. Y ahora, por primera vez, tenemos pruebas de que las terapias génicas, concretamente la CRISPR, pueden curar de forma permanente dos trastornos sanguíneos hereditarios: la anemia falciforme y la beta-talasemia.
CRISPR es una terapia génica muy prometedora que tiene el potencial de ser utilizada para una variedad de condiciones de salud hereditarias. Esta tecnología de vanguardia es capaz de corregir mutaciones genéticas sustituyéndolas por fragmentos de ADN sanos. La anemia de células falciformes y otro trastorno relacionado llamado beta-talasemia fueron los primeros en ser tratados con éxito con CRISPR.
¿Qué son la anemia de células falciformes (ACS) y la beta-talasemia (TDT)?
La anemia falciforme es un terrible trastorno sanguíneo que afecta a millones de personas en todo el mundo y se considera una de las enfermedades sanguíneas más comunes en Estados Unidos. La anemia de células falciformes es una enfermedad hereditaria que afecta de forma desproporcionada a las personas de origen afroamericano.
La anemia de células falciformes es objeto de una amplia investigación, lo que la convierte en una gran candidata para CRISPR. Los científicos han aislado una única mutación genética que causa esta enfermedad. Esta mutación afecta a la hemoglobina, un compuesto de los glóbulos rojos responsable de transportar el oxígeno a las células del cuerpo. La beta-talasemia también está causada por algunas mutaciones genéticas diferentes que alteran la hemoglobina.
La estructura de la hemoglobina en los pacientes con SCA es atípica, lo que hace que los glóbulos rojos pierdan su forma plana y redonda habitual y adquieran una forma de hoz, por lo que es más probable que se peguen entre sí y obstruyan los vasos sanguíneos. Por este motivo, los pacientes con SCA tienen un mayor riesgo de sufrir un derrame cerebral, y los glóbulos rojos deformados también pueden obstruir el hígado, el corazón, el bazo, los pulmones o los ojos.
Como resultado de ambas enfermedades, la hemoglobina alterada no es capaz de proporcionar al cuerpo suficiente oxígeno, y los pacientes sufren fatiga crónica, dificultad para respirar y, en el caso de la SCA, ataques extremadamente dolorosos llamados crisis de células falciformes.
Hasta hace poco, la única cura conocida para ambas enfermedades era un trasplante de médula ósea, un procedimiento arriesgado y difícil que no está disponible para todos los pacientes. Los pacientes también necesitan frecuentes transfusiones de sangre, antibióticos y medicamentos para aliviar el dolor para controlar la enfermedad en el día a día.
El tratamiento para estos dos trastornos sanguíneos fue desarrollado por CRISPR Therapeutics y Vertex. Los primeros ensayos para la anemia de células falciformes y la beta-talasemia comenzaron en 2020, con un resultado prometedor. Pero ahora, 3 años después del inicio del ensayo, los resultados positivos iniciales aún duran para la mayoría de los participantes.
La terapia se llama CTX001, o simplemente exa-cel, y es un tratamiento de dosis única que altera las células de los pacientes para que empiecen a producir el tipo de hemoglobina que tenían al nacer, que no está deformada. Los resultados del ensayo se presentaron en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología, y en ellos se informaba de los resultados de 75 participantes. Los ensayos de terapia génica se obtuvieron de las células madre de la sangre de los participantes.
De estos participantes, 44 eran pacientes de TDT, y 42 no necesitaron transfusiones tras el tratamiento. Los otros dos pacientes necesitaron menos transfusiones. De los pacientes con ECF, todos estaban libres de ataques de células falciformes. Aunque dos pacientes experimentaron efectos adversos iniciales, éstos se resolvieron por sí solos con el tiempo. Además, la eficacia de exa-cel no disminuyó ni siquiera tres años después del tratamiento. Así pues, en la actualidad, la mayoría de los participantes están esencialmente curados de la enfermedad.
En resumen, un tratamiento CRISPR de dosis única administrado a pacientes con anemia falciforme y beta-talasemia está mostrando una mejora consistente y duradera en el bienestar de los pacientes incluso 3 años después de la terapia. Los investigadores seguirán controlando a los pacientes para ver si estos resultados son permanentes o no. "Aunque debemos seguir investigando la durabilidad de estos resultados, estoy entusiasmado con los datos actuales", dijo el autor del resumen del ensayo, Stephan A. Grupp, del Hospital Infantil de Filadelfia.
Cáncer De Estómago: 8 Signos a Los Que Debes Estar Atento
8 signos a los que debes prestar atención, que pueden despertar sospechas del desarrollo de un cáncer de estómago en tu cuerpo.
¿De Dónde Vienen Los Gitanos?
A Los gitanos les encanta andar esparcidos por el mundo y se ocupan de mil oficios, veamos este interesante video para aprender un poco más sobre ellos.
Estas 5 Señales Te Alertan Si Te Quedarás Calvo
El Dr. Oscar Muñoz de la Escuela de Alopecia nos dice cuáles son las 5 señales que te alertan sobre la calvicie.
Cómo Quitar Las Manchas De Sangre De La Ropa
Hay un montón de artículos domésticos que puedes utilizar para ayudar a purgar tu ropa de las manchas de sangre, y aquí hay 8 de los más eficaces.
Te Sorprenderás Al Conocer Estos Avances Genéticos
La genética es una ciencia relativamente jóven que ha avanzado a un ritmo vertiginoso. A continuación te presentamos algunos de los avances genéticos que se encuentran actualmente en desarrollo.
Ejercicios Para Mejorar La Circulación En 5 Minutos
A continuación te presentamos una rutina de ejercicios de 5 minutos para mejorar la circulación en la sangre de tus piernas.
Preocupante Aumento Del Cáncer Por La Mala Alimentación
Últimos estudios muestran el ascenso en los casos de cáncer en todo el mundo, veamos al doctor Carlos Jaramillo qué opina sobre el tema.
10 Formas De Perder Peso Sin Darte Cuenta
Si no tienes el tiempo, el dinero o la motivación para ir al gimnasio o preparar una comida casera todas las noches, aquí hay algunas estrategias de bajo esfuerzo (pero altamente efectivas) para perder peso.
La Actividad Sexual En Adultos Mayores - 7 Artículos
Te dejamos con esta recopilación de 7 artículos sobre sexualidad en adultos mayores.
Agua Oxigenado Como Remedio Para El Pie De Atleta
Si padeces de pie de atleta hoy queremos decirte que existe un remedio casero fácil que puedes emplear.
Descubierta Una Enzima Que Podría Acabar Con El Cáncer
Los científicos han descubierto una enzima que podría usarse para retrasar el proceso de envejecimiento y erradicar el cáncer.
Estos Malos Hábitos Pueden Desgastar Tus Rodillas
A continuación te presentamos 9 malos hábitos que podrían dañar tus rodillas.
Estos Síntomas Son Indicadores De Trombosis En Las Piernas
El dolor intenso en las piernas podría ser un indicativo de un problema de salud más grave como la trombosis.
7 Remedios Naturales Para Combatir La Ansiedad
La ansiedad es la enfermedad del nuevo siglo debido a las presiones del trabajo, casa o la familia. Aunque muchas personas toman medicamentos te recomendamos estos 7 remedios naturales.
¿Qué Hacer Si Te Encuentras a Una Serpiente?
Una guía para saber qué debes hacer en el desafortunado caso que te encuentres con una serpiente para evitar que te muerda.
Clostridium difficile: Una Bacteria Difícil De Erradicar
La Bacteria Clostridium difficile es una bacteria que puede producir una gran cantidad de síntomas que pueden ir desde una diarrea hasta una inflamación en el colón, que bien pudiera inclusive ser mortal.
El Nopal Un Aliado Para Las Personas Con Diabetes
Es un alimento muy versátil que puede prepararse de diversas formas y tiene muchos beneficios para la salud.
Los Asombrosos Beneficios Del Té De Bugambilia
La bugambilia generalmente es una planta que se emplea de manera decorativa, sin embargo, tiene muchos otros beneficios para la salud.
Haz Una Limpieza De Colon Con Estos 10 Alimentos
La limpieza del colon es muy buena para nuestra salud y para aumentar los niveles de bienestar en el cuerpo. Si quieres saber qué alimentos son apropiados para lograr esta función, sigue leyendo.
Cómo Aliviar El Dolor En La Espalda Baja Rápidamente
Si sientes dolor y molestias en la espalda baja con frecuencia, prueba esta serie de ejercicios para obtener un alivio instantáneo.
La Ciencia Dice Que Escuchar Esta Música Reduce El Estrés
Si te sientes abrumado por el trabajo, tu casa u otras obligaciones estas canciones (respaldadas por la ciencia) te ayudarán a reducir el estrés.
Esta Crema Acaba Con El Dolor Muscular y De Huesos
¿Es posible cuidar la piel y al unísono, calmar el dolor muscular con 1 solo producto? Claro que es posible. Te lo contamos en este video.
Cómo Reducir El Consumo De Azúcar Cada Día
Los profesionales de la nutrición proponen ir sustituyendo los productos ricos en azúcar por opciones más saludables.
No Sabía Que El Kiwi Tuviera Tantos Beneficios
Estás a un paso de conocer los beneficios de una de las frutas más hermosas que existen: El Kiwi. Sus enormes beneficios te sorprenderán.
¿Problemas Para Dormir? Prueba Este Antiguo Método
Este antiguo método para dormir que alguna vez fue común fue casi olvidada. Infórmate de todo el sueño bifásico y quién puede beneficiarse de él.
Los 5 Tipos De Cáncer Más Mortales Hoy En Día
Estos son los 5 tipos de cáncer que causan más muertes. Toma nota.
Previene La Acumulación De Toxinas En Los Intestinos
La acumulación de toxinas en las paredes intestinales puede llevar a muchos problemas. Los siguientes consejos le ayudarán a prevenir y tratar el problema.
Mantén Tus Dientes En Perfecto Estado Con Esta Guía
Esta guía te llevará a través de siete formas ideales para cuidar tus dientes.
Aumenta Tu Inteligencia Con Estos 7 Tips Para Mejorar El CI
Las pruebas que miden el Cociente Intelectual están diseñadas para evaluar tu capacidad mental. Aquí hay 9 cosas que puedes hacer para mejorar tu inteligencia.
Te Contamos Por Qué El Ajo Es Milagroso
¿Sabías que los faraones daban ajo a sus esclavos para mantenerlos saludables? Te contamos esta y otras curiosidades del ajo en este video.
10 Mitos Comunes Del Cáncer De Piel Que Necesitas Saber
Desafortunadamente, los mitos y malentendidos son comunes en nuestras vidas llenas de información, especialmente cuando se trata de enfermedades mortales como el cáncer de piel.
10 Hábitos Que Podrían Causar Depresión
¿No puedes explicar por qué te sientes deprimido? ¡Los siguientes 10 hábitos dañinos pueden darte una pista!
Cómo Remediar El Zumbido De Oídos Naturalmente
En esta ocasión el doctor Agustín Landivar nos habla sobre cómo remediar el tinnitus, conocido comúnmente como zumbido de oídos. Las personas con mayor riesgo para desarrollar este problema son los adultos mayores.
¡Cuidado Con Las Picaduras De Estos Peligrosos Insectos!
A continuación te presentamos una completa guía sobre las picaduras de los insectos más peligrosos y qué puedes hacer.
9 Prácticos Consejos Para Prevenir Las Molestas Ampollas
Aquí hay 9 formas de obtener alivio con tratamientos para las ampollas más dolorosas, ya sea en los pies o en otro lugar. Echa un vistazo.
Si Te Duelen Las Rodillas Prueba El Tai Chi
Un estudio sugiere que el tai chi puede funcionar tan bien como la fisioterapia tradicional para aliviar el dolor en personas que padecen osteoartritis de rodilla.
Médico Explica Cuál Es El Mejor Ejercicio Para La Diabetes
A continuación un médico especialista en diabetes nos dice qué tipos de ejercicios son los más recomendables para el control de la diabetes.
Haz Este Estiramiento y Mejora Tu Postura
Si pasas mucho tiempo en el ordenador y estás adquiriendo una postura encorvada, prueba este sencillo estiramiento que sólo te tomará 1 o 2 minutos de tu tiempo. ¡Verás las diferencias!
7 Estiramientos Sencillos Para Eliminar La Papada
Hoy compartimos contigo los 7 mejores ejercicios que, según los médicos, harán que tu cara y especialmente la papada luzca bella y tonificada durante muchos años. Aquí están.
Deja De Perder Cabello Usando Aceite De Menta
El aceite de menta es bueno para algo más que aliviar dolores de cabeza y dolores musculares. ¡También es genial para tu cabello!
Diagnóstico De La Depresión De Alto Funcionamiento
¿Qué hacer cuando las dificultades mentales son más sutiles pero siguen siendo agobiantes y muy frustrantes?
Relación Entre Beber Leche De Vaca y El Cáncer De Mama
Aquí revisaremos investigaciones anteriores y recientes sobre el vínculo entre el cáncer de mama y la leche de vaca para ayudarte a decidir si agregar o no leche a su dieta es adecuado para ti.
Todo Lo Que Debes Saber Sobre La Absorción De Vitamina D
Todos sabemos que la exposición al sol es la mejor manera de absorber la vitamina D, pero también sabemos que la exposición al sol es peligrosa. Entonces, ¿cómo podemos hacer esto de manera segura?
Estos Son Los Saludables Beneficios De Las Peras
La pera es una de las frutas más sabrosas que podemos encontrar en el mercado, pero lo más importante es que está repleta de beneficios para la salud. ¿Por qué esta fruta es tan saludable?
Elimina Los Calambres Musculares Siguiendo Estos Consejos
Si padeces de calambres a continuación te brindamos ejercicios para librarte de los calambres en las pantorrillas o los gemelos.
6 Saludables Beneficios De Grosellas Negras
Durante mucho tiempo, las grosellas negras se llamaron "la fruta prohibida" en los Estados Unidos. Pero en realidad tienen grandes beneficios saludables.
8 Signos Silenciosos De Que Tu Cuerpo Necesita Hacer Yoga
Está claro que están dedicados a su práctica, pero ¿cómo sabes si el yoga es adecuado para ti? Bueno, tu cuerpo lo sabe, y está tratando de decirte que comiences a practicar yoga con estos signos silenciosos.
Esto Le Pasa a Tu Cuerpo Si Comes Miel a Diario
La miel es un producto que contiene todos los ingredientes necesarios para mantenerte vivo y saludable. Hoy vamos a explorar sus beneficios y propiedades saludables.
Te Damos 10 Motivos Para Consumir Más Pescado
Desde siempre el pescado ha sido considerado como una de las comidas más saludables del planeta, pues a parte de ser delicioso tiene enormes beneficios para la salud. Aquí unas razones para aumentar su consumo.
pH Alcalino, La Mejor Manera De Evitar Enfermedades
Si tu cuerpo tiene niveles altos de acidez, aumentan tus posibilidades de contraer una enfermedad peligrosa. Aquí hay algunos consejos sobre cómo equilibrar (alcalinizar) los niveles de pH de tu cuerpo.
Hora De Dormir: 5 Posturas De Yoga Desde Tu Propia Cama
Adopta esta rutina nocturna para dormir bien. Practica 5 sencillas posturas de yoga para relajarte desde tu propia cama.
¡Los Pistachos Tienen Enormes Beneficios Para Ti!
Descubre los maravillosos beneficios de este alimento.
Consejos Para Prevenir El Alzheimer
El Alzheimer es una de las enfermedades más temidas. Aquí te damos 25 útiles consejos para prevenir esta grave y dura condición degenerativa.
12 Alimentos Que Te Ayudan a Combatir La Artritis
Si sufres artritis te ofrecemos esta lista con 12 alimentos que deberías incluir en tu dieta para reducir los efectos de esta enfermedad de forma natural.
Ataque Cardíaco Un Mes Antes De Que Suceda. Los Síntomas
Los ataques al corazón causan muchas muertes tempranas en cada año. Como siempre toda prevención es poca, y en este caso debemos estar muy atentos porque existen algunos signos de advertencia de un ataque cardíaco inminente.
Estos Son Los Beneficios Del Vino Para La Salud
Si eres un amante del vino estás de enhorabuena, celebra con nosotros los beneficios para la salud de esta bebida.
Si Quieres Un Corazón Sano Reduce Estos 12 Hábitos
¿Sabías que muchos hábitos que llevamos a cabo todos los días son perjudiciales para tu corazón? Toma nota
Tu Hígado Estará Protegido Con Estos Remedios Caseros
¿Sabías que el diente de león o la cúrcuma son remedios naturales ideales para proteger tu hígado? Consulta estos y otros remedios en el artículo de salud que hemos preparado para ti...
Guía Para Aliviar La Sequedad Ocular y Remedios Naturales
Los ojos secos son una dolencia irritante que todos experimentamos alguna vez. Afortunadamente, hay muchos remedios caseros naturales para aliviar sus síntomas.
La Forma Más Sencilla De Cuidarte: Agua De Pepino
Beber agua de pepino puede no parecer una forma infalible de mejorar la salud, pero ofrece una serie de beneficios sorprendentes y es muy fácil de preparar. Te lo explicamos.
Antibióticos Caseros Que Tu Abuela Te Daría
Mejor que acudir a la farmacia cada vez que sufras una ligera infección, es tomarte uno de estos antibióticos naturales que tu abuela te daría si estuvieras enfermo.
Esto Sucederá Si Dejas De Comer Azúcar Por Una Semana
Algunos nutricionista consideran que el azúcar es aún más peligroso que la grasa. Aún así, todavía no le prestamos la suficiente atención a la cantidad de azúcar que consumimos a diario.
El Amor y Sus Efectos En Tu Cuerpo y Tu Mente
¿Te gusta la sensación de estar enamorado? A todos nos gusta. ¿Sabías que existe una ciencia detrás de todo esto que explica los efectos que se producen en nuestro cuerpo. Te lo explicamos en este artículo.
Nunca Imaginé Que El Té Verde Sería Tan Beneficioso
Descubre 8 de los beneficios más importantes del té verde en el vídeo que compartimos.
Si Se Te Olvidan Algunas Cosas Esta Podría Ser La Razón
¿Alguna vez has caminado hacia la cocina sólo para darte cuenta que no tienes ni la menor idea del por qué estás ahí? Aquí te mostramos 13 situaciones que provocan esta condición.
Dormir Con Calcetines Hace Maravillas Para Tu Salud
¿Eres de los que duermen con calcetines? Después de leer esto ya nunca más te los quitarás al acostarte.
Guía Completa Contra La Mala Circulacion y Varices
En el siguiente vídeo, se ofrecen 10 consejos para tratar y prevenir los problemas derivados de una mala circulación, como las varices.
Alzheimer: Consejos De Estilo De Vida Como Prevención
Simplemente unos sencillos cambios en tu estilo de vida pueden ayudarte a prevenir el desarrollo de la enfermedad de Alzheimer o la demencia. Toma buena nota.
¿Es Malo Beber Mientras Estamos Comiendo?
Para la inmensa mayoría de personas, el acto de beber a la hora de comer o cenar es de lo más normal pero, ¿estamos seguros de que no tiene algún efecto secundario que estamos dejando escapar?
¿Conoces Los Beneficios De Las Almendras En Agua?
Nunca imaginé que las almendras sumergidas en agua pudieran ser tan beneficiosas para la salud. Descubre aquí los 8 beneficios de consumir este fruto seco.
Esta Dulce Fruta Puede Hacer Mucho Por Tu Salud
Digamos que la granada no es una fruta que comamos a diario. Pero seguro que después de leer este artículo, y descubrir lo beneficiosa que es para nuestra salud, aumentarás el consumo de este tipo de fruta.
Haz Este Estiramiento y Mejora Tu Postura
Si pasas mucho tiempo en el ordenador y estás adquiriendo una postura encorvada, prueba este sencillo estiramiento que sólo te tomará 1 o 2 minutos de tu tiempo. ¡Verás las diferencias!
Esta Nueva Forma De Cirugía Cambiará La Medicina Moderna
Esta nueva técnica de cirugía cardíaca no es invasiva y podría terminar salvando muchas vidas. Sigue leyendo para saber más.
Combate El Dolor De Artrosis En Las Manos
En este video encontrarás algunos ejercicios que los fisoteraupetas recomiendan para aliviar los síntomas del dolor causado por la artrosis en las manos.
Las Olivas Son Excelentes Para La Salud, ¡Descúbrelo!
Las olivas no solo son sabrosas, sino que también son muy saludables. En esta ocasión te presentamos 8 beneficios para la salud de la humilde aceituna.
¡Dile Adiós a Las Verrugas Con El Vinagre De Manzana!
En lugar de gastar dinero en operaciones cosméticas para remover las verrugas, te proponemos probar este remedio natural que las eliminará efectivamente.
La Manzana: Un Poderoso Antioxidante Natural
Los viejos dichos encierran tanta sabiduría. Se dice que una manzana al día alarga la vida. Después de leer estos beneficios sabrás la razón.
9 Beneficios De La Corteza De Sandía Para La Salud
La mayoría de la gente come sólo la parte roja de la sandía. Pero después de leer este artículo, la próxima vez que comas esta fruta te lo pensarás dos veces antes de tirar la corteza.
Los Milagrosos Beneficios Del Aloe Vera
El Aloe vera es una planta altamente curativa que ofrece una gran cantidad de beneficios para la salud. Si aún no los conoces, haz clic aquí y descúbrelos.
10 Consejos De Primeros Auxilios Que Debemos Saber
Las 10 condiciones que amenazan la vida que describimos hoy no son infrecuentes, y si te encuentras presenciando alguna de estas emergencias, después de leer este artículo, sabrás exactamente cómo actuar.
Las Revisiones Médicas Recomendadas Tras Cumplir 50 Años
Ahora que has llegado a la "edad media", 50-60 años, asegúrate de que mantener una buena salud. Pregunta al doctor sobre estas pruebas médicas y hazte una revisión completa.