Las terapias genéticas anuncian el futuro de la medicina, ya que prometen hacer lo imposible: curar enfermedades hereditarias que estaban total o mayormente fuera del alcance de las terapias médicas anteriores. Y ahora, por primera vez, tenemos pruebas de que las terapias génicas, concretamente la CRISPR, pueden curar de forma permanente dos trastornos sanguíneos hereditarios: la anemia falciforme y la beta-talasemia.
CRISPR es una terapia génica muy prometedora que tiene el potencial de ser utilizada para una variedad de condiciones de salud hereditarias. Esta tecnología de vanguardia es capaz de corregir mutaciones genéticas sustituyéndolas por fragmentos de ADN sanos. La anemia de células falciformes y otro trastorno relacionado llamado beta-talasemia fueron los primeros en ser tratados con éxito con CRISPR.
¿Qué son la anemia de células falciformes (ACS) y la beta-talasemia (TDT)?
La anemia falciforme es un terrible trastorno sanguíneo que afecta a millones de personas en todo el mundo y se considera una de las enfermedades sanguíneas más comunes en Estados Unidos. La anemia de células falciformes es una enfermedad hereditaria que afecta de forma desproporcionada a las personas de origen afroamericano.
La anemia de células falciformes es objeto de una amplia investigación, lo que la convierte en una gran candidata para CRISPR. Los científicos han aislado una única mutación genética que causa esta enfermedad. Esta mutación afecta a la hemoglobina, un compuesto de los glóbulos rojos responsable de transportar el oxígeno a las células del cuerpo. La beta-talasemia también está causada por algunas mutaciones genéticas diferentes que alteran la hemoglobina.
La estructura de la hemoglobina en los pacientes con SCA es atípica, lo que hace que los glóbulos rojos pierdan su forma plana y redonda habitual y adquieran una forma de hoz, por lo que es más probable que se peguen entre sí y obstruyan los vasos sanguíneos. Por este motivo, los pacientes con SCA tienen un mayor riesgo de sufrir un derrame cerebral, y los glóbulos rojos deformados también pueden obstruir el hígado, el corazón, el bazo, los pulmones o los ojos.
Como resultado de ambas enfermedades, la hemoglobina alterada no es capaz de proporcionar al cuerpo suficiente oxígeno, y los pacientes sufren fatiga crónica, dificultad para respirar y, en el caso de la SCA, ataques extremadamente dolorosos llamados crisis de células falciformes.
Hasta hace poco, la única cura conocida para ambas enfermedades era un trasplante de médula ósea, un procedimiento arriesgado y difícil que no está disponible para todos los pacientes. Los pacientes también necesitan frecuentes transfusiones de sangre, antibióticos y medicamentos para aliviar el dolor para controlar la enfermedad en el día a día.
El tratamiento para estos dos trastornos sanguíneos fue desarrollado por CRISPR Therapeutics y Vertex. Los primeros ensayos para la anemia de células falciformes y la beta-talasemia comenzaron en 2020, con un resultado prometedor. Pero ahora, 3 años después del inicio del ensayo, los resultados positivos iniciales aún duran para la mayoría de los participantes.
La terapia se llama CTX001, o simplemente exa-cel, y es un tratamiento de dosis única que altera las células de los pacientes para que empiecen a producir el tipo de hemoglobina que tenían al nacer, que no está deformada. Los resultados del ensayo se presentaron en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología, y en ellos se informaba de los resultados de 75 participantes. Los ensayos de terapia génica se obtuvieron de las células madre de la sangre de los participantes.
De estos participantes, 44 eran pacientes de TDT, y 42 no necesitaron transfusiones tras el tratamiento. Los otros dos pacientes necesitaron menos transfusiones. De los pacientes con ECF, todos estaban libres de ataques de células falciformes. Aunque dos pacientes experimentaron efectos adversos iniciales, éstos se resolvieron por sí solos con el tiempo. Además, la eficacia de exa-cel no disminuyó ni siquiera tres años después del tratamiento. Así pues, en la actualidad, la mayoría de los participantes están esencialmente curados de la enfermedad.
En resumen, un tratamiento CRISPR de dosis única administrado a pacientes con anemia falciforme y beta-talasemia está mostrando una mejora consistente y duradera en el bienestar de los pacientes incluso 3 años después de la terapia. Los investigadores seguirán controlando a los pacientes para ver si estos resultados son permanentes o no. "Aunque debemos seguir investigando la durabilidad de estos resultados, estoy entusiasmado con los datos actuales", dijo el autor del resumen del ensayo, Stephan A. Grupp, del Hospital Infantil de Filadelfia.
Este Es El Tipo De Sangre Más Peligroso Del Mundo
Hoy discutiremos el tipo de sangre más peligroso, aquel para el cual no se puede recibir una infusión. Profundicemos y aprendamos sobre este tipo de sangre poco común.
10 Cosas Diarias Que Pueden Afectar a Tus Riñones
Aquí te decimos cuáles son los 10 hábitos que pueden perjudicar a tus riñones.
Ejercicios Para Mejorar La Circulación En 5 Minutos
A continuación te presentamos una rutina de ejercicios de 5 minutos para mejorar la circulación en la sangre de tus piernas.
Cómo Quitar Las Manchas De Sangre De La Ropa
Hay un montón de artículos domésticos que puedes utilizar para ayudar a purgar tu ropa de las manchas de sangre, y aquí hay 8 de los más eficaces.
Tratamiento Revolucionario Podría Terminar Con La Leucemia
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó un tratamiento innovador que utiliza la ingeniería genética como sustituto de la quimioterapia, y los resultados ya son visibles.
¿Cuáles Son Las Causas Del Adormecimiento En Las Manos?
En el siguiente video el fisioterapeuta Julio nos explica a detalle las principales causas del adormecimiento en las manos.
Si Comes Ajo Crudo Todos Los Días Esto Es Lo Que Ocurre
¿Ya sabemos los beneficios del ajo? Ahora te contamos qué pasa cuando lo consumes diariamente.
8 Vitaminas Que Debes Tomar Si Tienes Más De 40
¿Estás rondando los 40´s o más? Lee este artículo e infórmate sobre cuáles son las 8 vitaminas esenciales que te ayudarán a mantenerte sano y activo. Combate la presión arterial alta, los problemas del corazón y el aumento de peso con estos consejos.
Los Efectos En Tu Organismo Al Beber Un Vaso De Coca-Cola
Descubre qué le sucede a tu organismo minutos después de haber disfrutado de un culpable vaso de coca-cola.
Dermatólogo Nos Dice Cuál Es La Mejor Crema Para La Piel
En este video el dermatólogo Jorge Angulo nos dice cuál es la mejor crema hidratante para el cuidado de la piel.
Esta Proteína Le Da Estructura a Tu Cuerpo
Conoce la importancia de consumir alimentos que te proporcionan colágeno para verte joven y conservar tu organismo más sano.
¿A Qué Hora Debes Tomarte La Temperatura?
La fiebra varía durante el día, pero si estás realizando un control últimamente porque te preocupa la posibilidad de un contagio o vives con alguien enfermo de coronavirus, este es el mejor momento para tomarse la fiebre.
¿Por Qué Se Nos Cae El Pelo? Conoce Las Posibles Causas
¿Sufres de caída del cabello? Es posible tratar y frenar la caída del cabello de forma eficaz...
¿Realmente El Estómago Se Reduce Al Comer Menos?
Come menos y tu estómago se reducirá de tamaño con el tiempo... ¿es verdad?
Si Tienes Esta Terrible Enfermedad, Aún Hay Esperanza
La leucemia no siempre se puede prevenir, pero un estilo de vida y hábitos alimenticios saludables pueden ayudar a limitar su riesgo.
El Hongo Cándida Auris y Sus Consecuencias Para La Salud
De acuerdo con los CDC, el peligroso hongo cándida auris puede ocasionar problemas graves a las personas con sistema inmune débil.
La Forma Más Sencilla De Cuidarte: Agua De Pepino
Beber agua de pepino puede no parecer una forma infalible de mejorar la salud, pero ofrece una serie de beneficios sorprendentes y es muy fácil de preparar. Te lo explicamos.
Comparativo: Coca Cola Vs. Pepsi Cola
A continuación se realizó un experimento para comparar si lo que dice en las etiquetas es realmente cierto o no.
No Sabía Que Caminar Descalzo Tuviera Tantos Beneficios
Son múltiples los beneficios de caminar descalzos o usando calzado minimalista.
Cuida La Piel De Tu Cuello: Puede Revelar Tu Edad
La piel del cuello es muy sensible y puede revelar tu edad. Te damos algunas pautas para que la piel de esta zona parezca más joven.
¿Por Qué Es Bueno Dormir Del Lado Izquierdo?
La posición que elegimos para dormir afecta a nuestra salud más de lo que pensamos. Conoce los 6 beneficios para la salud que supone dormir del lado izquierdo.
Así Debes Cuidar Tus Pies a Partir De Los 50 Años
A continuación encontrarás muchos consejos e información útil sobre cómo curar y cuidar tus pies a partir de los 50 años.
Te Damos Buenas Razones Para Consumir Rábano Picante
El rábano picante no es solo una deliciosa planta que complementa muchos alimentos, sino que además es extremadamente buena para la salud. Te presentamos 8 beneficios saludables.
12 Alimentos Que Te Ayudan a Combatir La Artritis
Si sufres artritis te ofrecemos esta lista con 12 alimentos que deberías incluir en tu dieta para reducir los efectos de esta enfermedad de forma natural.
Este Trastorno Cerebral Es Más Común De Lo Que Piensas
También llamado "estado confusional agudo" o "síndrome cerebral orgánico", la mayoría de nosotros no queremos pensar en este trastorno cerebral, aunque es común y tratable.
¿Por Qué Es Buena La Caminata De Forma Consciente?
La caminata consciente, también conocida como meditación caminando, te brinda los beneficios físicos de caminar (como un corazón más saludable y quema de calorías), junto con la meditación activa y la atención plena.
9 Ejercicios Para No Perder Claridad Mental En La Vejez
El objetivo de estos ejercicios es cambiar nuestra forma de pensar, obligarnos a actuar o pensar de nuevas maneras y exponernos a situaciones y sentimientos que hasta ahora no habíamos experimentando.
¡Presentamos Las 30 Plantas Medicinales Más Beneficiosas!
En esta lista te presentaremos las 30 plantas medicinales más poderosas y beneficiosas que encontrarás en la naturaleza para contribuir a la salud de forma natural.
Cómo Hacer Tus Zapatos Más Cómodos Si Tienes Ampollas
¿Las ampollas te hacen sentir incómodo al usar zapatos? Esto es lo que puedes hacer.
Combate El Dolor De Artrosis En Las Manos
En este video encontrarás algunos ejercicios que los fisoteraupetas recomiendan para aliviar los síntomas del dolor causado por la artrosis en las manos.
8 Signos Que Indican Tienes Intolerancia Al Alcohol
A continuación encontrarás los signos comunes de la intolerancia al alcohol, que pueden confundirse fácilmente con los síntomas de otras enfermedades.
Un Remedio Para La Tos Con Tan Solo Una Naranja
¿Te resfriaste y la tos te está matando? Prepara una naranja al vapor con sal. Sentirás un alivio inmediato en pocos minutos.
5 Tipos De Barriga Que No Son Efecto De Comer En Exceso
Las razones de la grasa extra en la barriga no siempre están relacionadas con el exceso de comida. Te mostramos 5 tipos de barriga que no son consecuencia de la grasa acumulada.
¡Bastan Dos Kiwis Al Día Para Notar Sus Efectos!
El humilde kiwi es más beneficioso de lo que imaginas... sigue leyendo y no volverás a ver a esta deliciosa fruta de la misma forma nunca más.
¿Cómo Los Probióticos Pueden Mejorar La Salud Mental?
Esto es lo que los científicos saben sobre el potencial de los probióticos como tratamiento para problemas de salud mental como la ansiedad y la depresión.
Si Tu Libido No Está En Su Mejor Momento, Lee Esta Guía
Si sientes que tu libido está disminuida, no te preocupes, hay varias cosas que puede hacer para restaurarla. Echa un vistazo a estos 9 métodos.
8 Creencias Erróneas Sobre Los Lunares Que Debes Olvidar
A continuación te presentamos 8 mitos populares sobre los lunares que deberían haberse desmentido hace mucho tiempo.
Lo Que Puedes Hacer Con La Pimienta Negra Que No Sabías
Desde hace siglos, la pimienta ha sido utilizada con fines medicinales debido a su capacidad para aliviar dolores estomacales y para tratar problemas digestivos. Descubre todos estos y otros beneficios en este artículo.
7 Alimentos Que Se Venden Como Sanos Pero Que No Lo Son
No todos los alimentos "saludables" populares tienen realmente tan grandes beneficios. Averigua porque en este completo artículo.
Estas Son Las 10 Cosas Por Las Que Más Nos Estresamos
Si bien la mayoría de los factores desencadenantes del estrés son fácilmente identificables, muchas actividades diarias menores contribuyen sin saberlo a más estrés en nuestras vidas. Aquí hay 10 cosas que puedes intentar evitar.
14 Pruebas Caseras Para Prevenir Enfermedades
Estas pruebas médicas son tan fáciles que puedes realizarlas en la comodidad de tu hogar.
Purifica El Aire De Tu Habitación y Cuida Tu Salud
Vivir en casas húmedas y mal ventiladas puede ser muy perjudicial para la salud, mira este vídeo y aprende a purificar tu hogar.
¿Uñas Quebradizas y Débiles? Aquí Tienes La Respuesta
El Dr. Simón Scarano, quién nos habla sobre las principales causas para que tus uñas estén débiles y también nos dice cuál es mejor tratamiento para cada caso.
Consumir Yogurt Puede Prevenirte Te Esta Enfermedad Mortal
El cáncer colorrectal es el segundo más letal después del cáncer de pulmón, aunque las tasas de supervivencia mejoran dramáticamente si este tipo de cáncer se detecta en una etapa temprana.
Cómo Tratar Diferentes Tipos De Tos En Los Niños
En este artículo podrás conocer los 7 tipos de tos más comunes en los niños y cómo puedes ayudarlos a superar cada una de ellas.
Movidísima Coreografía Para Adultos Mayores
Nada mejor para el alma y para el cuerpo que la música, así que tenemos para ti ejercicios con música para adultos mayores.
5 Alimentos Que Combaten La Depresión
Sabemos que la dieta tiene un vínculo directo con la salud mental, entonces, ¿qué alimentos tienen más probabilidades de mejorar la salud mental y realmente reducir la depresión?
Mujer: No Deberías Ignorar Estos Síntomas De Esclerosis
La EM afecta más a las mujeres que a los hombres, así que aquí hay 9 síntomas que las mujeres pueden experimentar si la tienen.
Menopausia: Ansiedad, Irritabilidad y Depresión
En la etapa de la menopausia tiene lugar una explosión hormonal en el cuerpo de las mujeres que en muchas de las ocasiones también da lugar a cambios emocionales psicológicos.
Reduce Las Molestias En Las Rodillas Con Este Remedio
Cuando te duelan las rodillas y quieras deshacerte de dolor tan solo busca dos limones y prepara esta poción.
Los 10 Peores Alimentos Para La Salud Cardíaca
Creamos una lista de 10 alimentos y bebidas principales, no nutrientes complicados, que son malos para la salud, para que sepas qué no debes comer y por qué, de manera simple y directa.
Los Milagrosos Beneficios Del Aloe Vera
El Aloe vera es una planta altamente curativa que ofrece una gran cantidad de beneficios para la salud. Si aún no los conoces, haz clic aquí y descúbrelos.
Cómo Curar La Vista Borrosa Con Este Remedio Natural
Mejora tu vista con la siguiente receta natural que te presentamos a continuación.
Hierbas Que Reducen La Presión Arterial
Si sufres de presión arterial alta no te olvides de tomar algunas de estas hierbas en forma de infusión. Pueden ayudarte de manera natural a combatir la presión arterial.
Reduce Tu Riesgo De Enfermedad Cardíaca En Un 60%
Te presentamos un plan saludable con el que podrás reducir tu riesgo de problemas cardíacos en un 60% en tan solo 24 días.
Te Damos 10 Motivos Para Comer Más Zanahorias
Aquí te dejamos 10 saludables razones para que las zanahorias también tengan un protagonismo en tu cocina.
Las Olivas Son Excelentes Para La Salud, ¡Descúbrelo!
Las olivas no solo son sabrosas, sino que también son muy saludables. En esta ocasión te presentamos 8 beneficios para la salud de la humilde aceituna.
Los Principales Peligros De Consumir Jugos De Frutas
El doctor Carlos Jaramillo nos habla sobre una costumbre bastante común sobre todo a la hora del desayuno que es beber jugos de frutas. Esta práctica en lugar de ser un hábito saludable resulta ser bastante dañino para la salud
Los 8 Mejores Analgésicos Naturales Para El Dolor
Estos alimentos, que seguramente encontrarás en tu cocina, te ayudarán a curar diferentes tipos de dolores de forma natural.
14 Indicadores De Un Alto Nivel De Glucosa En Sangre
Muchos alimentos procesados y artificiales incrementan los niveles de azúcar en la sangre. Lee esta guía para identificar 14 signos que evidencian un nivel alto de azúcar en sangre.
¡Evita Comer Estos Alimentos Con El Estómago Vacío!
Averigua qué alimentos son seguros para comer con el estómago vacío y cuáles deben evitarse por completo...
¿Por Qué Deberías Comer Frijoles Todos Los Días?
Los frijoles son un alimento comúnmente ignorado que es súper saludable, versátil y extremadamente asequible. Descubre todos los beneficios que aporta en el siguiente artículo.
Las Mejores Bebidas Para La Salud Del Cerebro
Hemos preparado una lista de 10 excelentes sugerencias de bebidas que te hidratarán y potenciarán tu capacidad cerebral.
Hojas de Olivo: Un Gran Aliado Para Nuestra Salud
Las hojas de olivo tienen muchos beneficios para tu salud. Descúbrelos.
Estos Son Los Beneficios Del Agua Con Limón
¿Sabes que el limón es uno de los alimentos más alcalinizantes del planeta? . Pero, ¿cuáles son sus beneficios? Te revelamos 10 beneficios de limón y cómo puedes usarlo en casa.
Presiona Estos 2 Puntos y Perderás Peso En Un Mes
La acupresión es una técnica segura, natural y efectiva. Te mostramos cómo puedes perder peso en un mes presionando estos puntos.
7 Medicamentos Que Pueden Poner En Peligro Tu Salud
Los siguientes medicamentos han sido prohibidos en la mayor parte del mundo debido a los riesgos que presentan para la salud, sin embargo, aún están permitidos en la mayoría de los países de Latinoamérica.
Guía: Esta Bebida Milagrosa Limpiará Tu Hígado
Sólo necesitas dos ingredientes para limpiar tu hígado. Prepara esta bebida en casa y elimina las toxinas. Además, te ofrecemos una guía completa sobre cómo cuidar el hígado.
¿Deberías Comer Nueces Todos Los Días?
Si comes solo un puñado de nueces al día, ¡verás todo tipo de cambios positivos en tu salud y bienestar! ¡Definitivamente también te gustará lo que verás en el espejo!
Si No Duermes Con Calcetines Deberías Comenzar a Hacerlo
Estas simples recomendaciones pueden ayudarte a olvidarte del insomnio para siempre y disfrutar de sueños agradables cada noche.
Pon Fin a La Tos Con Estos Remedios Naturales
No tomes más medicamentos cuando estés resfriado o tengas un ataque de tos. Estos 10 remedios naturales te ayudarán.
¿Por Qué Es Tan Importante Respetar El Reloj Biológico?
Alguna vez te has preguntado, ¿por qué tu cuerpo rinde más a ciertas horas? o ¿por qué tu estado de ánimo cambia durante el día? Te respondemos a estas y otras preguntas en el siguiente artículo.
6 Condimentos Azucarados Que Debes Evitar En Tu Dieta
Debo confesar que una de mis ''vicios'' es comer papas fritas con salsa de tomate pero desde que descubrí los peligrosos que la mayoría de condimentos representan para nuestra salud, trato de evitar las siguientes cosas...
9 Beneficios De La Corteza De Sandía Para La Salud
La mayoría de la gente come sólo la parte roja de la sandía. Pero después de leer este artículo, la próxima vez que comas esta fruta te lo pensarás dos veces antes de tirar la corteza.
Suaves Masajes Para Mejorar Tu Memoria y Concentración
Seamos estudiantes o pensionistas necesitamos la memoria y concentración en nuestras vidas. El estrés es nuestro peor enemigo, pero estos 8 puntos de presión te ayudarán a recuperar la calma.
El Poder De Las Frutas Y Las Verduras
Probablemente hay muchas cosas que no sabías de las frutas y verduras que te pueden parecer muy útiles de aprender.
6 Tipos De Dolores De Hombros y Cómo Aliviarlos
Una práctica guía que te enseñará a identificar, tratar y prevenir las 6 lesiones más comunes de dolor de hombro. ¡Toma nota!
¿Cómo Realizar La Maniobra de Heimlich Si Te Atragantas?
El doctor Rodríguez nos explica detalladamente cómo realizar la maniobra de Heimlich en personas adultas, niños, bebés e incluso en nosotros mismos. Esta maniobra de primeros auxilios se lleva a cabo en casos de atragantamiento.
17 Alimentos Prohibidos En El Mundo Entero
La siguiente lista de 17 alimentos ha sido prohibida en diferentes lugares del mundo, ¿acaso pensarías que las barras de cereal son tóxicas?
7 Alimentos Que Son Un Regalo Para La Vista
La vista es uno de los sentidos más importantes y vale la pena conservarla. Estas comidas te ayudarán a mantener tu vista en excelentes condiciones.
Esta Vitamina Es Esencial Para La Memoria y La Vista
A continuación, explicamos cómo la vitamina B6 beneficia tu salud, quién corre el riesgo de desarrollar una deficiencia y cómo asegurarte de que está obteniendo suficiente piridoxina.
Nunca Imaginé Que El Whisky Tuviera Tantos Beneficios
El Whisky mejora la digestión y combate el estrés, pero además tiene otros beneficios que no conocías. Echa un vistazo a este artículo para conocer los impensables beneficios de esta bebida.
12 Alimentos Que Te Ayudan a Combatir La Artritis
Si sufres artritis te ofrecemos esta lista con 12 alimentos que deberías incluir en tu dieta para reducir los efectos de esta enfermedad de forma natural.